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2026-06-04 (Thu)  |  検索期間: 2026-05-27 〜 2026-06-4

計 98 件 小児・AYA血液腫瘍 免疫療法(小児・AYA) 小児固形がん MRD(年齢不問) がんゲノミクス(年齢不問) 造血幹細胞(年齢不問) がん幹細胞(年齢不問) AML・MDS(年齢不問)
NEJM
Zanidatamab with and without Tislelizumab in HER2-Positive Gastroesophageal Cancer.
N Engl J Med. 2026 May 28;394(20):2002-2014.
日本語要約
HER2陽性胃食道腺癌患者を対象とした第3相試験では、ザニダタマブ+化学療法(+チスレルリズマブ併用群含む)が、トラスツズマブ+化学療法群と比較して、全生存期間(OS)および無増悪生存期間(PFS)を有意に延長した。チスレルリズマブ併用群および単剤併用群は、トラスツズマブ併用群よりもPFSが延長。OSでは、チスレルリズマブ併用群がトラスツズマブ併用群より有意に延長、単剤併用群との差は限定的であった。下痢が主な有害事象として報告された。
NEJM
Perioperative Apalutamide in High-Risk Localized Prostate Cancer.
N Engl J Med. 2026 May 31.
日本語要約
高リスク局所進行前立腺癌患者を対象とした術前術後アパルタミド併用ADTの第3相無作為化プラセボ対照試験。病理学的完全奏効または微小残存病変の割合はアパルタミド群で有意に高く(8.9% vs 1.0%)、5年転移無増悪生存率も同様であった(78.2% vs 73.5%)。イベント無増悪生存率、初回追加治療までの期間、遠隔転移までの期間もアパルタミド群で良好であった。 Grade 3-4有害事象はアパルタミド群で多く、主に皮疹であった。周術期アパルタミド併用ADTは、高リスク局所進行前立腺癌患者の根治的前立腺摘除術における腫瘍学的アウトカムを改善した。
NEJM
All-Oral Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia.
N Engl J Med. 2026 Jun 04;394(21):2107-2116.
日本語要約
新規AML患者に対し、経口デシタビン・セダジュラジンと経口ベネトクラックス併用療法を評価。薬物相互作用は認められず、主要評価項目である完全奏効率は47%を達成。骨髄抑制は認められたが、経口投与による負担軽減と治療機会拡大が期待される。
Nat Commun
Mitochondrial RNA degradation regulates differentiation, stemness, and immune sensitivity in acute myeloid leukemia.
Nat Commun. 2026 May 30.
日本語要約
急性骨髄性白血病(AML)細胞および幹細胞では、mtRNA転写と分解が増加し、mtRNAの回転率上昇が認められた。AML細胞では、ミトコンドリア分解酵素であるSUV3とPNPaseが上方制御され、mtRNAおよびdsRNA分解に機能的に重要であった。SUV3またはPNPaseの枯渇はmtRNA分解を阻害し、dsRNA蓄積を促進した。蓄積dsRNAはIFN-Iシグナルを刺激し、AML分化促進、幹性低下、免疫介在性細胞傷害への感受性増強をもたらした。本研究は、AMLにおけるミトコンドリアRNA制御の重要性と、mtRNA回転率がAML分化、幹細胞機能、免疫感作に影響を与えるメカニズムを明らかにした。
Cell Rep
NAT10-dependent N4-acetylcytidine reprograms R-loops and promotes cancer stem cell growth.
Cell Rep. 2026 Jun 01;45(6):117408.
日本語要約
神経膠芽腫幹細胞(GSC)において、NAT10依存性のN4-アセチルシチジン(ac4C)がR-loopを再構築し、がん幹細胞の増殖を促進することを解明。GSCは分化型細胞や神経幹細胞と比較して活発なR-loopを示し、NAT10はそのR-loopを安定化し、自己複製を維持する。NAT10のノックダウンはGSCの増殖・維持を抑制し、in vivoでの腫瘍増殖を減弱。NAT10/ac4C修飾R-loopの薬理学的阻害は治療標的となりうる。
iScience
LDLRAD2 drives glycolysis and angiogenesis to promote extramedullary infiltration in acute myeloid leukemia.
iScience. 2026 Jun 19;29(6):115987.
日本語要約
急性骨髄性白血病(AML)における骨髄外浸潤(EMI)の駆動因子としてLDLRA D2を同定。患者検体、AML細胞モデル、キセノグラフトを用いた解析により、LDLRAD2が糖消費、乳酸産生、血管内皮細胞管形成、脾臓浸潤、微小血管密度を促進し、そのノックダウンがこれらの表現型を抑制することが示された。LDLRAD2はメタデリンと相互作用し、PI3K/AKT/mTORシグナル伝達を活性化することで、解糖系亢進、血管新生、EMIを促進。LDLRAD2または2-デオキシグルコースによる阻害は、解糖系関連の血管新生効果を抑制した。これらの知見は、LDLRAD2関連の代謝および血管新生リモデリングがAMLにおけるEMIの基盤メカニズムであることを支持し、新たな治療標的の可能性を示唆する。
Adv Sci
Heat Shock Protein 90: From Molecular Chaperone Function to Therapeutic Targeting in Malignancies.
Adv Sci (Weinh). 2026 Jun 03.
日本語要約
Heat shock protein 90 (HSP90)は、細胞の恒常性維持とストレス応答に必須な分子シャペロンであり、がん細胞においては腫瘍形成シグナル伝達、タンパク質毒性ストレス耐性、治療抵抗性維持に不可欠です。HSP90は、がんの進行、薬剤耐性、免疫調節において、がん幹細胞の可塑性維持や腫瘍-免疫相互作用の形成を介して、治療抵抗性と腫瘍再発を駆動する中心的な役割を担います。HSP90阻害剤、抗体、免疫細胞療法などのHSP90標的治療は、治療抵抗性の克服や臨床応用への革新的な戦略として期待されます。
JAMA Oncol
Circulating Tumor DNA in Early Breast Cancer: A Review.
JAMA Oncol. 2026 May 28.
日本語要約
乳がんにおける循環腫瘍DNA(ctDNA)は、最小残存疾患(MRD)検出、治療効果モニタリング、再発早期発見に有望な非侵襲的バイオマーカーである。ネオアジュバント療法中のctDNA動態は病理学的完全奏効および長期予後と関連し、根治的治療後のctDNA陽性は遠隔再発と強く関連する。 surveillance期間中のctDNA出現は、顕性転移性疾患の臨床診断に先行する。ctDNAは補助的バイオマーカーとして支持されているが、ctDNA guided managementによる予後改善のエビデンスは限定的であり、臨床的有用性は未確定である。現在、ctDNA guided treatment escalation/de-escalationの有効性を評価する多施設共同前向き介入試験が進行中であり、その結果が臨床現場でのctDNA検査のルーチン導入を支持する鍵となる。
Cancer Cell
MicroRNA-29b-5p regulates cell proliferation and cancer stemness via TGF-β/p300 pathway in human synovial sarcoma.
Cancer Cell Int. 2026 May 26.
日本語要約
滑膜肉腫において、miR-29b-5pはEP300を標的とすることで、TGF-β/p300経路を介した細胞増殖およびがん幹細胞性を抑制。in vitro実験では、miR-29b-5pの発現低下とEP300の発現上昇が、がん幹細胞マーカーの発現亢進、細胞増殖・浸潤能の増強と関連。miR-29b-5pの過剰発現はこれらの現象を抑制し、EP300との協奏的な調節が確認された。結論として、miR-29b-5pはEP300を介し、滑膜肉腫のがん幹細胞性および進行を抑制する可能性が示唆された。
Cancer Cell
Celastrol induces apoptosis of myelodysplastic syndrome cells through a ROS-dependent pro-apoptotic endoplasmic-reticulum stress pathway.
Cancer Cell Int. 2026 Jun 03.
日本語要約
骨髄異形成症候群(MDS)細胞に対するセレコキシブの抗腫瘍効果と分子メカニズムを解明するため、MDS細胞株と患者由来細胞にセレコキシブを投与。セレコキシブはMDS細胞に細胞毒性を示し、アポトーシスを誘導。ROS産生を介したプロアポトーティブな小胞体ストレス(ER-stress)経路、特にPERK/CHOP軸を活性化し、BIPタンパク質への結合を示唆。in vivoおよびvenetoclaxとの併用療法で有効性を示し、MDS治療薬としての可能性を示唆。
Cancer Discov
ELIOS: A Multicenter, Molecular Profiling Study of Patients with EGFR-Mutant Advanced Non-Small Cell Lung Cancer Treated with First-Line Osimertinib.
Cancer Discov. 2026 Jun 01;16(6):1074-1086.
日本語要約
ELIOS試験は、EGFR遺伝子変異陽性進行非小細胞肺癌患者における一次オシメルチニブ治療後の獲得性耐性メカニズムを、治療前後の腫瘍生検検体を用いた分子プロファイリングにより検討。次世代シーケンシングの結果、MET遺伝子増幅、CDKN2A/CDKN2BおよびMTAPの欠失、EGFR C797S変異が主な耐性メカニズムとして同定。プロテオゲノミクス解析では、遺伝子変異とは無関係にTROP2の高発現が確認された。これらの結果は、耐性メカニズムの多様性と、複数の耐性経路を標的とする治療戦略の必要性を示唆する。
Ann Oncol
Mechanisms of clinical resistance to selective FGFR2 inhibition by lirafugratinib.
Ann Oncol. 2026 Jun 20;37(6):798-812.
日本語要約
FGFR2選択的阻害剤リラフラグラチニブに対する獲得耐性メカニズムの解明を目的とした。リラフラグラチニブ投与患者28名のctDNAを次世代シーケンサーで解析。FGFR阻害剤未治療群では、FGFR2キナーゼドメイン変異やRTK-MAPKバイパス変異が共通の耐性メカニズムとして出現。pan-FGFR阻害剤耐性とは異なる変異プロファイルを示した。リラフラグラチニブは多様な耐性メカニズムに対し、依然として臨床的有効性を示した。
Ann Oncol
Chemotherapy for patients with circulating tumour DNA positive, stage II colon cancer (CIRCULATE) - an AIO / ABCSG trial.
Ann Oncol. 2026 Dec 31.
日本語要約
UICC II pMMR/MSS切除後結腸癌患者を対象に、術後ctDNA陽性患者のDFSを評価。ctDNA陽性群では陰性群と比較してDFSおよびOSが有意に低かった。intention-to-treat解析では、化学療法群と観察群間での差は有意でなかった。Per-protocol解析では、化学療法群は観察群と比較してTTRおよびDFSが改善し、ctDNA検査による術後治療決定の将来的な有用性を示唆。
JCO
Conditional Survival Estimates for Malignant Glioma Patients: Secondary Analysis of RTOG 9006.
Am J Clin Oncol. 2026 Jun 01;49(6):264-267.
日本語要約
RTOG 9006の悪性神経膠腫患者を対象とした二次解析では、生存期間の経過に伴う生存率変化を推定する条件付き生存率(CS)を算出。診断時、1年、3年、5年生存後のCSをKaplan-Meier法で推定し、多変量Cox比例ハザードモデルで予後因子を評価。1年・3年OSはそれぞれ50.9%、17.3%で、CSは時間経過とともに改善。年齢、KPS、腫瘍摘出範囲は診断時OSの有意な予測因子であったが、時間経過とともにその予後的価値は低下。膠芽腫は全時点にわたり有意。3年生存者は通常分割照射群で生存期間が有意に延長。RPAクラスは時間経過とともに予後的意義を失い、個々の治療決定には個別化アプローチが推奨される。
JCO
Reply to: "Liberalized Diets During Neutropenia: Ongoing Uncertainty in Hematopoietic Stem-Cell Transplantation" and "Impact of Transplant Type on Infection Risk in Studies of Neutropenic Diets".
J Clin Oncol. 2026 Jun 01.
アブストラクト未収載
JCO
Liberalized Diets During Neutropenia: Ongoing Uncertainty in Hematopoietic Stem-Cell Transplantation.
J Clin Oncol. 2026 Jun 01.
アブストラクト未収載
JCO
Atezolizumab for Alveolar Soft Part Sarcoma: A Clinical Trial Update.
J Clin Oncol. 2026 Jun 18;44(16):1490-1497.
日本語要約
アルベオラーソフトパーツ肉腫(ASPS)患者に対するアテゾリズマブの第II相臨床試験において、3年間の追跡期間延長で、奏効期間中央値は37.0ヶ月に増加。奏効率(ORR)と無増悪生存期間(mPFS)は過去の報告と同等であった。ASPSCR1::TFE3融合遺伝子タイプ1陽性群は、タイプ2陽性群と比較してORRおよびmPFSが有意に良好であった。長期治療後の薬物休暇は一部患者で可能であり、一部の患者ではベバシズマブ併用療法で効果は限定的であった。ASPSに対するアテゾリズマブの長期有効性が支持され、薬物休暇も選択肢となりうる。
JCO
Extracranial, Extragonadal Germ Cell Tumors: A Multicenter Australian Case Series.
Asia Pac J Clin Oncol. 2026 Jun 29;22(3):404-410.
日本語要約
オーストラリアのiTestis GCT臨床登録データを用いた後方視的解析により、1256名中33名(3%)のExtracranial, Extragonadal Germ Cell Tumors (EGCT)症例を分析。診断時年齢中央値31歳、ECOG PS 0-1が79%、非セミノーマが64%。初回治療は化学療法が82%で、BEPレジメンが最多。化学療法後の手術は59%に施行。中央値22.7ヶ月の追跡期間で、後腹膜原発、セミノーマ、IGCCCG良好・中間リスク群では死亡例なし。縦隔非セミノーマ群の24ヶ月全生存率は71%、IGCCCG不良リスク群は79%で、縦隔非セミノーマが最も予後不良であった。
JCO
Treatment Efficacy, Chemoradiotherapy Benefits, and Survival Disparities by Histology in Primary Mediastinal Germ Cell Tumors: 15-Year Results of a Single-Center Cohort Study.
Asia Pac J Clin Oncol. 2026 Jun 29;22(3):411-426.
日本語要約
原発性縦隔胚細胞腫(PMGCT)37例を対象とした後方視的研究。化学療法、放射線療法、手術を施行。全生存率(OS)は5年で73%。第一選択BEP療法による無増悪生存期間(PFS)中央値は9.1ヶ月。セミノーマ群は非セミノーマ群に比べ、PFS、OSともに良好な結果。非セミノーマ群では、第一選択療法後の腫瘍縮小がPFSと相関。非セミノーマ群における縦隔放射線療法はOSを有意に延長。PMGCTの病理組織型による予後層別化と、非セミノーマに対する集学的治療の重要性を示唆。
JCO
Randomized, Placebo-Controlled Trial of B-Cell Depletion for Prevention of Corticosteroid-Requiring Chronic Graft-Versus-Host Disease.
J Clin Oncol. 2026 Jun 30;44(16):1529-1539.
日本語要約
背景:慢性移植片対宿主病(cGVHD)は異常なB細胞生物学と関連し、B細胞標的療法が有効である。 方法:同種移植後のステロイド反応性cGVHD予防のため、高リスク患者を対象に、オブツズマブ4回投与群とプラセボ群を比較するランダム化プラセボ対照盲検試験を実施。 結果:オブツズマブ群では、B細胞の著明な枯渇と、1年目のステロイド反応性cGVHD発生率の有意な低下(13.3% vs 35.2%)が認められた。H-Y抗体非保有者では、ステロイド反応性cGVHDの低下が最も顕著であった。 結論:同種移植後の高リスクcGVHD患者において、早期のB細胞枯渇はステロイド反応性cGVHDの発生率を有意に低下させる。
Clin Cancer Res
Clinical Outcomes and Prognostic Features of Diffuse Hemispheric Glioma, H3 G34-Mutant: An International Multi-institutional Study.
Clin Cancer Res. 2026 Jun 01;32(11):2243-2254.
日本語要約
H3 G34変異型びまん性半球グリオーマ(DHG, H3 G34)は予後不良で予後因子や長期生存率の知見は限定的。多施設共同後ろ向き研究で、DHG, H3 G34患者153名(中央値年齢17歳)を対象に予後因子と無増悪生存期間(PFS)および全生存期間(OS)との関連を解析。術後放射線療法とGTR/NTR達成がPFS改善と関連し、診断時年齢、初期放射線療法、初期GTR/NTR達成がOS改善と関連。臨床試験と前向き登録が予後改善に必要。
Clin Cancer Res
Molecular Characterization of KLK2 RNA Expression in Prostate Cancer.
Clin Cancer Res. 2026 Jun 01;32(11):2293-2304.
日本語要約
前立腺癌におけるKLK2 RNA発現パターンの分子特性解析。7,078例の検体を用いた次世代シーケンシングにより、KLK2発現は組織型、病期、転移部位で有意に変動し、腺癌で最も高く、神経内分泌癌で最小。アンドロゲン依存性/アンドロゲン受容体経路阻害薬感受性腫瘍で高値を示し、局所腫瘍で転移巣より高値であった。KLK2発現はアンドロゲン受容体シグナル伝達と正の相関、神経内分泌シグナル伝達と負の相関を示した。高発現は全生存期間の有意な延長と関連し、本解析はKLK2を標的とした治療戦略の基盤を提供する。
Cancer
Integration of venetoclax into a fludarabine and melphalan conditioning regimen in patients aged 50 years and older with acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndrome: Results from a phase 2 clinical trial.
Cancer. 2026 Jun 01;132(11):e70467.
日本語要約
50歳以上の急性骨髄性白血病(AML)および骨髄異形成症候群(MDS)患者を対象とした多施設共同第II相試験において、ベネトクラクス、フルダラビン、メルファラン(VFM)併用レジメンが評価された。60名がVFMレジメンによる地固め療法を受け、2年無病生存率(DFS)は75.0%であった。GVHDおよび再発の低率が認められ、VFMレジメンは高齢AML/MDS患者へのベネトクラクス併用地固め療法としての実現可能性が示唆された。
Cancer
Cytokine receptor and JAK/STAT pathway mutations in acute myeloid leukemia: Prevalence and clinical impact.
Cancer. 2026 Jun 01;132(11):e70465.
日本語要約
骨髄増殖性腫瘍(MPN)を駆動するサイトカイン受容体およびJAK/STATシグナル伝達経路遺伝子変異の急性骨髄性白血病(AML)における頻度、臨床像、予後への影響を評価。971例の新規AML成人患者を対象に、次世代シーケンシングにより8遺伝子を解析。JAK2変異は6.9%、CALRは1.4%に認められた。JAK2変異AMLは、低CR率と予後不良との関連が示唆されたものの、多変量解析では有意でなかった。ブラスト相MPNは最も低い奏効率と最悪の予後を示し、JAK2/CALR/MPL変異陽性de novo AMLは、変異陰性de novo AMLと比較して中間的な転帰であった。Cy-JAK/STAT経路変異はAMLでは稀だが、それぞれ異なる生物学的・臨床的特徴を持つ。
Eur J Cancer
An open-label, two-cohort, phase 1a/b study of weekly irinotecan hydrochloride liposome injection combined with vincristine and temozolomide (NALIRI-VT) in patients with advanced Ewing sarcoma.
Eur J Cancer. 2026 Jun 03;240:116743.
日本語要約
再発・難治性ユーイング肉腫患者を対象に、リポソーマルイリノテカン、ビンクリスチン、テモゾロミド併用療法(NALIRI-VT)の推奨第II相用量(RP2D)、安全性、有効性を評価。第Ia/b相非ランダム化試験では、小児・成人各コホートで段階的増量試験を行い、RP2DをNALIRI 35 mg/m²と設定。RP2Dでの客観的奏効率は両コホートで54.5%、臨床的ベネフィット率は小児81.8%、成人63.6%。NALIRI-VTは忍容性良好で有望な抗腫瘍効果を示し、第II相試験でのさらなる検討を正当化。
Eur J Cancer
A Phase 1 dose-escalation study to evaluate safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of OSE-279, an anti-PD-1 monoclonal antibody in patients with advanced solid tumours.
Eur J Cancer. 2026 Jun 03;240:116729.
日本語要約
高親和性ヒト化二価抗PD-1抗体OSE-279の先進固形腫瘍患者における安全性、薬物動態、薬力学を評価した第I相用量漸増試験。20名にOSE-279を投与し、安全性は良好で、推奨第2相用量として300 mg q3wおよび600 mg q6wが設定された。関連TEAEsは下痢、口渇、掻痒等。OSE-279は用量比例性を示し、高い受容体占有率を維持。1件のCR、4件のPR、7件のSDが認められ、耐久性のある奏効。
J Hematol Oncol
Circulating tumor DNA in breast cancer: updates from SABCS 2025.
J Hematol Oncol. 2026 May 29;19(1).
日本語要約
乳癌における循環腫瘍DNA(ctDNA)は、腫瘍量、微小残存病変(MRD)、治療抵抗性の評価を可能にする変革的バイオマーカーとして登場。SABCS 2025では、ctDNAが進行ホルモン受容体陽性乳癌の予後予測を超え、治療を導くことが示された。SERENA-6試験では、ctDNA検出ESR1遺伝子変異による内分泌療法変更が臨床成績を改善。早期乳癌では、ctDNA定義MRDが再発高リスク患者を同定。これらの知見は、ctDNAが治療適応の動的調整に貢献し、MRDガイド下での治療強化・弱化・介入の次世代精度医療を支える可能性を示唆する。
Blood
High-dimensional spatiotemporal single-cell atlas and 3D imaging of the bone marrow microenvironment during CML progression.
Blood. 2026 May 28;147(22):2648-2665.
日本語要約
慢性骨髄性白血病(CML)進行に伴う骨髄微小環境の時空間的単一細胞アトラスと3Dイメージング解析。54マーカーを用いた解析により、CML進行に伴う骨髄微小環境における骨髄球・前駆細胞の増殖、PD-L1陽性白血病細胞の増加、T細胞のPD-1発現上昇、B細胞・形質細胞・骨細胞の著明な減少を同定。進行CMLでは、血管芽の異常な増殖と血管ニッチの破壊、造血幹細胞・前駆細胞の定位障害が観察された。局所的な免疫疲弊を示唆するPD-1陽性CD8+ T細胞に富む白血病特異的な細胞集落が空間マッピングにより明らかになった。CMLは白血病細胞による骨髄微小環境の再構築を介し、その増殖と免疫逃避を支持することが示唆された。
Blood
CSNK1E sustains stemlike drug persistence in diffuse large B-cell lymphoma.
Blood. 2026 May 28;147(22):2633-2647.
日本語要約
再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)における薬剤耐性メカニズムの解明を目的とし、患者由来サンプルを用いたシングルセルRNAシーケンス等による解析を実施。薬剤耐性細胞は、分化度が低く、記憶B細胞様の幹細胞様特性を有する転写プロファイルを示し、予後不良因子と関連。CSNK1Eがこれらの幹細胞様薬剤耐性細胞で上方制御され、APRIL-TNFRSF13B軸を介して機能。CSNK1E阻害は薬剤耐性細胞の増殖・腫瘍形成能を抑制し、R-CHOP療法の効果を増強。CSNK1EはDLBCLにおける標準免疫化学療法の治療効果改善の標的となる可能性が示唆された。
Blood
Nonmyeloablative conditioning combined with the anti-CD117 antibody briquilimab in older adults with high-risk AML and MDS.
Blood. 2026 May 28;147(22):2610-2620.
日本語要約
非骨髄破壊的前処置と抗CD117抗体ブリクイリマブを高齢AML・MDS患者に併用した第1相試験。ブリクイリマブは造血幹細胞・前駆細胞および骨髄悪性細胞を枯渇させ、SCF増加を認めた。AML(CR)群の1年EFS 69.2%、OS 75%。MDS群の1年EFS 53.8%、OS 76.4%。ブリクイリマブによる重篤な有害事象は認めず、移植は安全に施行可能。CD117標的療法はAML・MDS患者へのHCT前処置として概念実証された。
Blood
Morphologic and flow cytometric features of menin inhibitor-induced pseudoprogression in KMT2A-rearranged acute myeloid leukemia.
Blood. 2026 May 28;147(22):2697.
アブストラクト未収載
Blood
Dynamic genetic and nongenetic RAS pathway activation drives resistance to FLT3 and BCL2 inhibitor therapy.
Blood. 2026 Jun 01.
日本語要約
再発腫瘍のバルクシーケンシングでは耐性遺伝子変異が同定されたが、寛解後腫瘍の全原因評価は不十分であった。急性骨髄性白血病(AML)患者の多系統オミクス単一細胞解析により、FLT3阻害剤とBCL2阻害剤併用療法への耐性は、RAS活性化によって駆動されていた。RAS変異クローンの選択、遺伝子変異を伴わないRAS転写プログラムの上昇、単球性AMLへの分化シフトが耐性メカニズムとして同定された。RAS経路阻害による再感作効果がin vitroで確認され、RASシグナル伝達はFLT3およびBCL2阻害剤耐性において中心的な役割を果たし、RAS経路阻害が有効な治療戦略であることを示唆した。
Blood
Ziftomenib with venetoclax and azacitidine in relapsed/refractory NPM1-mutated acute myeloid leukemia.
Blood. 2026 Jun 02.
日本語要約
NPM1変異陽性再発・難治性AML患者に対し、ジフトメニブとベネトクラクス/アザシチジン併用療法の第I相試験を実施。67例に投与した結果、ジフトメニブ600mg群で複合寛解率46%、髄液最小残存病変数陰性化率67%。ベネトクラクス未治療群では寛解率70%、陰性化率75%と良好な臨床的有効性を示した。併用療法は忍容性も高く、深い持続性の効果が期待された。
Blood
Therapeutic Targeting of IL-17A-Driven PTGS2/NLRP3 Inflammasome Activation in Juvenile Myelomonocytic Leukemia.
Blood. 2026 Jun 02.
日本語要約
PTPN11変異JMMLにおけるIL-17A/PTGS2/NLRP3シグナル軸を病態ドライバーとして特定。この軸は骨髄炎症、抗腫瘍免疫抑制、白血病進行を促進し、Treg拡大やT細胞疲弊を特徴とする免疫不全を引き起こす。IL-17A中和やNLRP3/PTGS2二重阻害は、炎症抑制、細胞傷害性T細胞機能回復、生存期間延長に寄与。患者検体や異種移植モデルでの両阻害とMEK阻害の併用療法は、白血病前駆細胞形成抑制、腫瘍量減少、生存率改善を示し、高リスクJMMLへの有望な治療戦略を提示。
Leukemia
Sphingosine-1-phosphate receptor modulators resensitize FLT3-ITD acute myeloid leukemia cells with NRAS mutations to FLT3 inhibitors.
Leukemia. 2026 Jun 02.
日本語要約
FLT3-ITD AMLにおけるNRAS変異によるFLT3阻害剤耐性は、SPHK1の上昇とRAS変異細胞への集積が関与。SPHK1阻害剤であるS1PRモジュレーター(フィンゴリモド、モクラビモド)とFLT3阻害剤の併用療法が、NRAS変異FLT3-ITD AML細胞および患者由来検体においてFLT3阻害剤への再感受性を誘導。併用療法はERKの不活性化、SPHK1の下方制御、AKT、p70 S6K、BADの不活性化を介し、in vivoでも有効性を示唆。S1PRモジュレーターとFLT3阻害剤の併用は、NRAS変異FLT3-ITD AMLに対する新たな治療戦略の可能性。
Haematologica
Real-world heterogeneity in the prognostic value of pre-transplant flow cytometry measurable residual disease in acute myeloid leukemia in first complete remission: CIBMTR analysis.
Haematologica. 2026 May 28.
日本語要約
AML患者の第一完全寛解期における移植前MRDの予後影響を、CIBMTRの2,544例の観察研究で検証。移植前MRD陽性群(11%)は、陰性群と比較して再発率、全生存期間、無病生存期間が劣悪であった。しかし、MRD陰性群でも高率の再発が認められ、MFC-MRD検査の予後予測値は、方法論のばらつきにより限定的であった。移植施設間でのMRD評価の標準化が、AMLのリスク層別化向上に不可欠である。
Haematologica
Is CPX-351 the best path to remission for older patients with treatment-related or myelodysplastic-related acute myeloid leukemia?
Haematologica. 2026 May 28.
日本語要約
CPX-351は、治療関連または骨髄異形成症候群関連急性骨髄性白血病(AML)の高齢者における寛解導入療法の最適な選択肢か否かを検討。CPX-351は、標準的なアントラサイクリンとシタラビン(3+7療法)と比較して、有意に高い寛解導入率と全生存期間の延長を示した。特に、染色体異常リスクが中間度または高リスクの患者群において、CPX-351の優位性が示唆された。したがって、CPX-351は、これらのAML患者群における寛解導入療法の第一選択肢として推奨される可能性。
Haematologica
Lorlatinib-induced remission in refractory acute myeloid leukemia with an anaplastic lymphoma kinase fusion.
Haematologica. 2026 May 28.
日本語要約
ALK融合遺伝子陽性の難治性急性骨髄性白血病に対し、ロルラチニブによる寛解導入が達成された。本研究は、ALK融合遺伝子陽性の難治性急性骨髄性白血病患者を対象とした。ロルラチニブを投与し、その効果と安全性を評価した。その結果、ロルラチニブは疾患の寛解を誘導し、忍容性も良好であった。ALK融合遺伝子陽性難治性AMLにおけるロルラチニブの有効性が示唆された。
Haematologica
Next generation sequencing-based measurable residual disease detection predicts outcomes in patients with acute myeloid leukemia undergoing allogeneic stem cell transplantation.
Haematologica. 2026 May 28.
日本語要約
急性骨髄性白血病(AML)患者の同種造血幹細胞移植(allo-SCT)における予後予測のため、次世代シーケンシング(NGS)を用いた測定可能残存疾患(MRD)検出法を開発。93例を対象とした結果、NGS-MRD陽性は移植後の全生存期間(OS)短縮と有意に関連し、独立した予後不良因子であった。本手法は、約8ユーロ/検体という低コストでの広範な導入を可能にし、MRDに基づいた治療介入への貢献が期待される。
Haematologica
Multicenter upfront randomized phase II trial of quizartinib and high-dose cytarabine plus mitoxantrone in relapsed/refractory acute myeloid leukemia with FMSlike tyrosine kinase 3 internal tandem duplication.
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):2114-2117.
アブストラクト未収載
Haematologica
Isolated KRAS and NRAS mutations in adults with monocytosis and/or cytopenia(s).
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):2070-2079.
日本語要約
成人における単球増多および/または細胞減少症で単独のRAS変異を有する52例を検討。50%は骨髄異形成症候群(MDS)/慢性骨髄単球性白血病(CMML)の診断基準を満たさず、若年、女性優位、免疫関連疾患、脾腫といった特徴が認められた。KRAS変異が主で、高頻度であり、リンパ球にも変異が検出され、小児RAS症候群に類似。一部に骨髄悪性腫瘍への進展がみられた。単独RAS変異がMDS/CMML診断に十分とは限らず、成人発症RAS症候群または初期クローン性増殖の可能性が示唆され、診断基準の精緻化や治療選択に影響する。
Haematologica
Venetoclax with intensive induction chemotherapy in newly diagnosed adult acute myeloid leukemia: early outcomes from a real-world experience.
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):2141-2144.
アブストラクト未収載
Haematologica
Clinical outcomes of venetoclax combined with hypomethylating agents versus hypomethylating agents alone in TP53-mutated myelodysplastic syndromes.
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):2159-2163.
アブストラクト未収載
Haematologica
Mmrn1 expression defines a novel subset of hematopoietic stem cells and leukemia stem cells with great self-renewal potential.
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):2032-2046.
日本語要約
Mmrn1は、造血幹細胞(HSC)および白血病幹細胞(LSC)の新規サブセットを定義する、高い自己複製能を有するマーカーである。高レベルMmrn1陽性HSCは、増強された静止状態と再生能力、巨核球系への分化能を示した。Mmrn1欠損はHSCの自己複製能を低下させ、急性骨髄性白血病(AML)細胞におけるMmrn1過剰発現は予後不良と関連した。Mmrn1はAMLの開始と進行に関与する静止状態のLSCサブセットを標識し、その欠損はAML進行を遅延させた。
Haematologica
Optimal management of elderly/old Ph+ acute lymphoblastic leukemia patients.
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):1949-1952.
日本語要約
高齢・老齢Ph+ ALLの治療において、診断時の十分な評価と、チロシンキナーゼ阻害薬(TKI)の適切かつ個別化された投与が、全身化学療法なしでの長期寛解、微小残存病変陰性化、良好なQOL達成に重要である。本稿では、70~90歳代のPh+ ALL患者におけるTKI単剤療法による治療例を示し、TKI投与中止の可能性についても考察する。高齢・老齢Ph+ ALLにおいても、適切な管理により、治癒または長期制御が可能であることを実証する。
Haematologica
Sequential therapy with allogeneic HCT in patients aged ≥70 years with active AML: a single-center retrospective analysis.
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):2061-2069.
日本語要約
70歳以上の再発・難治性急性骨髄性白血病(AML)患者に対し、活動性疾患にもかかわらず造血幹細胞移植(HCT)を先行させる逐次療法を評価。51例の解析では、HCT 30日時点でのCR率は82.4%に達し、3年後のGVHD-free OSは30%、OSは31%であった。AMLの逐次療法は強力な抗白血病効果を示し、高齢であることを移植適応の障壁とすべきではないとの結論。
Haematologica
Whole genome sequencing in acute myeloid leukemia.
Haematologica. 2026 Jun 01;111(6):1914-1916.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Trends in Transplantation for Myelodysplastic Syndrome Patients Across Recent Decades: A Registry-Based Study on Behalf of the Chronic Malignancies Working of the EBMT.
Am J Hematol. 2026 May 28.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Rare and Deadly Complication of Disseminated Toxoplasma gondii Infection After Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation: Hemophagocytic Lymphohistiocytosis.
Am J Hematol. 2026 Jun 09;101(6):1165-1166.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Five-Year Follow-Up: Tandem CD19/CD20 CAR T Therapy Enduring Impact on Refractory/Relapsed Non-Hodgkin Lymphoma.
Am J Hematol. 2026 Jun 09;101(6):1226-1238.
日本語要約
再発・難治性非ホジキンリンパ腫(r/r NHL)患者87例を対象とした単一群単施設登録第2相試験において、CD19/CD20二重標的CAR-T細胞療法(TanCAR7)の5年追跡調査結果が示された。客観的奏効率78%(CR 70%)、5年全生存率60.1%、中央無増悪生存期間33ヶ月と、長期寛解の可能性が確認された。腫瘍量増加と全身性炎症が抵抗・再発リスク因子であり、CAR-T細胞拡大、内因性CD8+T細胞・総リンパ球増加が治療効果と関連した。Salvage療法は限定的であったが、二次CAR-T療法等で奏効例を認めた。
Am J Hematol
Adverse Prognostic Impact of Pretransplant Serum Ferritin and Hepcidin on Survival Outcomes After Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
Am J Hematol. 2026 Jun 10;101(6):1239-1243.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Polatuzumab Vedotin Combined With R-ICE (PolaR-ICE) as Second-Line Therapy in Diffuse Large B-Cell Lymphoma.
Am J Hematol. 2026 Jun 17;101(6):1273-1282.
日本語要約
再発・難治性DLBCL患者に対し、PolaR-ICE療法(ポラツズマブ ベドチン+R-ICE)の安全性と有効性を評価。41例に施行し、有害事象は既存のPolaとR-ICEに準じ、新規毒性は認められず。サルベージ療法後の奏効率88%、CR率56%。中央値25ヶ月追跡で、2年PFS 49.9%、OS 75.0%。PolaR-ICEは、late relapse患者やCAR T-cell療法へのアクセスが制限される地域において、有効なサルベージレジメンとなりうる。
Am J Hematol
IFN-I-Mediated Transcriptional Reprogramming Drives Myeloid-Skewed Hematopoiesis in Sickle Cell Anemia.
Am J Hematol. 2026 Jun 19;101(6):1283-1301.
日本語要約
形質赤血球貧血(SCA)における好中球・単球の持続的増加メカニズムは不明瞭であった。単一細胞RNAシーケンス・機能アッセイにより、SCAの造血幹細胞・多能性前駆細胞(HSPCs)が骨髄系分化へと転写プログラムを再構築されることを示唆。I型インターフェロン(IFN-I)シグナル異常活性化が、造血幹細胞の早期骨髄系コミットメントを促進。さらに、CSF3R上昇によりG-CSFへの応答性が増し、単球系への骨髄系分化が偏る。ヒドロキシウレア治療はIFN-Iシグナルを抑制し、炎症・顆粒球産生を低減。IFN-I駆動性の造血再構築がSCAの白血球増多・慢性炎症の根幹メカニズムであり、自然免疫活性化を緩和する治療標的となる。
Am J Hematol
Flow Cytometry-Based Measurable Residual Disease Assessment in Patients With Acute Myeloid Leukemia Receiving Non-Intensive Chemotherapy.
Am J Hematol. 2026 Jun 19;101(6):1302-1307.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Decreased Chronic GvHD With Post-Transplant Cyclophosphamide Versus ATG in Patients With Myelofibrosis Allografted With an Unrelated Donor: A Study From the Chronic Malignancies Working Party of the EBMT.
Am J Hematol. 2026 Jun 20;101(6):1308-1313.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Clinical, Genetic, and Pathologic Variability in Myelodysplastic Syndromes and Precursor Conditions Across Race, Ethnicity, and Sex.
Am J Hematol. 2026 Jun 29;101(6):1407-1420.
日本語要約
National MDS Natural History Studyにて、2115名のMDSスペクトラム疾患患者を解析。MDS、MDS/MPN、CCUS、ICUS/DUSが含まれ、中央病理・遺伝子変異レビューを実施。参加者の66%が男性、91%が白人、92%が非ヒスパニック系。TET2、DNMT3A、ASXL1等に myeloid-associated variantsが68%で検出。黒人患者は白人患者に比べ若年診断、MDS指向療法受容率低く、遺伝子変異検出率も低かった。女性は男性に比べvariant allele frequency、RNA splicing gene mutationが少なかった。TP53変異、MDS診断、高リスク疾患はPFS・OS悪化と関連、年齢もOSと関連。黒人種はPFS改善傾向。人種・民族・性別によるMDS病態・予後・治療の差異が示唆され、個別化医療へ向けた理解深化と予後評価ツールの精緻化が課題。
Am J Hematol
Distinctive Molecular Risk Factors Between MDS and MDS/AML Defined by ICC.
Am J Hematol. 2026 Jun 30;101(6):1421-1425.
日本語要約
国際コンセンサス分類(ICC)におけるMDS/AML(骨髄異形成症候群/急性骨髄性白血病、芽球10-19%)とMDS(芽球<10%)の分子リスク因子の比較分析を実施。MDS/AMLではTP53異常およびFLT3-ITD変異を除き、MDSに特徴的なリスク因子は少なく、分子病態の差異が示唆された。既存のIPSS-RおよびIPSS-MによるMDS/AML患者の予後層別化の限界を克服するため、新規MDS/AML-IPSS-Mモデルを構築し、予後識別能を大幅に向上させた。本研究はMDS/AMLの分子生物学的理解を深め、臨床的意思決定や治療研究に資する知見を提供。
Blood Adv
Long-Term Outcomes of Azacitidine, Venetoclax and Gilteritinib in Newly Diagnosed FLT3-Mutated AML.
Blood Adv. 2026 May 27.
日本語要約
新規FLT3変異AML患者に対し、アザシチジン、ベネトクラクス、ギルテリチニブの併用療法(トリプレット療法)の長期予後を評価。71歳中央値の30例に実施し、96%がCR/CRiを達成、47%がHSCTを施行。中央値41.5ヶ月追跡で、11例(37%)が再発したが、FLT3変異は検出限界以下が67%。中央値RFS 23.4ヶ月、OS 29.7ヶ月。トリプレット療法は長期寛解と有望な生存率を示唆。
Blood Adv
DUSP1 is a Key Driver of Disease Persistence and Potential Therapeutic Target in Hairy Cell Leukemia.
Blood Adv. 2026 May 27.
日本語要約
HCLの疾患持続と治療標的としてDUSP1の役割を解明。単一細胞RNAシーケンスにより、DUSP1, FOS, JUND高発現を呈するHCLサブクラスターを同定し、治療抵抗性や再発時にも持続・増強。BRAF阻害剤耐性メカニズムとして、DUSP1がp38-MAPK経路抑制を介した腫瘍微小環境依存性と関連し、骨髄間質細胞との共培養でDUSP1誘導とBRAFiによるアポトーシスからの保護が確認された。DUSP1阻害が最小残存疾患の排除や再発予防に繋がる可能性を示唆。
Blood Adv
Daratumumab in Transplant-Ineligible or -Deferred Newly Diagnosed Multiple Myeloma: Minimal Residual Disease in CEPHEUS.
Blood Adv. 2026 Jun 03.
日本語要約
CEPHEUS試験において、移植不適応/延期新規多発性骨髄腫患者を対象としたD-VRd群は、VRd群と比較し、全体的MRD陰性化率(10-5、10-6)が有意に高かった。持続的MRD陰性化率もD-VRd群で有意に高く、全観察期間を通してMRD陰性化率の優位性が示された。D-VRd群はVRd群に比べ、より深い持続的な奏功を示し、全体的MRD陰性化率の向上は全生存期間(ITT)の改善をもたらす可能性が示唆された。
Br J Haematol
Identification of GSE1 as a PAX5 fusion partner and characterization of PAX5 fusion signature in B-cell acute lymphoblastic leukaemia.
Br J Haematol. 2026 May 27.
日本語要約
B-ALLにおけるPAX5転座は重要な遺伝子ドライバーであり、PAX5::GSE1融合遺伝子を同定。この融合タンパク質は細胞増殖を促進し、野生型PAX5の転写活性を抑制。発現レベルは治療反応と相関し、微量残存病変マーカーとしての有用性を示唆。330例のPAX5転座B-ALL解析で76種の融合遺伝子を特定し、RB1、p53経路の制御異常とNPM1過剰発現を特徴とする遺伝子発現プロファイルを解明。
Pediatr Blood Cancer
MYCN Amplification in RB1-Inactivated Retinoblastoma: Association With High-Risk Features.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 02;73(6):e70297.
日本語要約
MYCN増幅は、RB1不活性化を伴う網膜芽細胞腫の一部で発生し、より進行した病態や臨床的・組織病理学的な特徴との関連が示唆されました。 本研究では、192例の単眼網膜芽細胞腫検体を対象にMYCN増幅の頻度とRB1不活性化を評価しました。 MYCN増幅は7.2%に認められ、全てRB1不活性化を伴いました。MYCN増幅群は、非増幅群と比較して、二次緑内障、脈絡膜・強膜浸潤が有意に多く認められました。 MYCN増幅は、網膜芽細胞腫における予後不良因子である可能性が示唆されました。
Pediatr Blood Cancer
Cooley's Legacy Endures-Elliptocytes in X-Linked Sideroblastic Anemia Due to Aminolevulinate Synthase 2 Mutations.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 02;73(6):e70313.
日本語要約
X連鎖鉄芽球性貧血(XLSA)において、赤血球の形態異常として著明な楕円赤血球症を3例で確認。赤血球バンド3含有量のヒストグラムは遺伝性楕円赤血球症と同様であり、1945年のCooleyの記述を検証。XLSAの病態理解に貢献。
Pediatr Blood Cancer
Therapy-Associated Polyposis in Pediatric Cancer Survivors.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 02;73(6):e70301.
日本語要約
小児がん生存者において、化学療法(特にアルキル化剤)および放射線療法に関連するポリープ症(TAP)の可能性が示唆された。3例の若年生存者で、がん治療完了後10年以内に消化器症状を呈し、内視鏡検査で管状腺腫などのポリープが発見された。家族歴や遺伝子検査での異常はなく、アストロサイトーマまたは再発T細胞急性リンパ性白血病の既往があり、高用量のシクロホスファミド等価投与量(CED)を受けていた。TAPに対する臨床的認識の向上が必要である。
Pediatr Blood Cancer
Challenges in Launching a Precision Pediatric Oncology Program in Argentina.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 05;73(6):e70290.
日本語要約
アルゼンチンにおける小児がんゲノム診断の実現可能性を評価したCOPPAプロジェクト。多職種分子腫瘍ボード(MTB)による臨床的有用性の最大化を目指し、施設整備、パネル選定、人材育成、検体輸送、腫瘍医招聘、MTB設置・参加促進を実施。38検体を解析し、67%で臨床的有用性を確認。低需要やMTB参加時間の確保といった課題が特定された一方、MTBの教育的価値とゲノム検査導入への意欲向上が示された。本研究は、中所得国における小児がん精密医療実装への教訓を提供。
Pediatr Blood Cancer
Pancreas, Muscle, and Subcutaneous Fat Atrophy in Patients Undergoing Radiation for Neuroblastoma.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 05;73(6):e70305.
日本語要約
高リスク神経芽腫(HR-NBL)患者における放射線療法(RT)の影響を評価するため、腹部HR-NBL患者50名を対象とした後ろ向き研究を実施。RT後、膵臓体積は有意に減少し(16,731 mm³ → 14,288 mm³、p < 0.001)、体重パーセンタイルも低下(48.4 → 44.9、p = 0.016)したが、放射線量との線形関連は認められなかった。皮下脂肪面積や総腸腰筋面積(tPMA)には有意差が見られなかった。腹部HR-NBLに対するRTは、膵臓体積の有意な減少をもたらし、膵機能不全のリスクとなる可能性が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Parent Quality of Life at Two Years Following Their Child's Completion of Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 17;73(6):e70248.
日本語要約
ALL治療完了2年後の患者親のQoLは、健常児親と比較して、心理的、社会的、環境的側面で有意に低下し、特に環境的QoLの低下が著明であった。治療完了3ヶ月時点の親の心理的苦痛と子どもの内面化行動が、27ヶ月後のQoL低下を予測する因子であった。高齢親は、より良好な社会的QoLと関連した。ALL治療完了後の親には、持続的なQoLの困難があり、早期の心理社会的スクリーニングと家族中心の介入が重要である。
Pediatr Blood Cancer
Massive Post-Endoscopic Duodenal Hematoma Causing Obstructive Pancreatitis in an Infant With Wiskott-Aldrich Syndrome After Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 17;73(6):e70247.
アブストラクト未収載
Pediatr Blood Cancer
Intrapelvic Tumor Height as a Promising Novel Prognostic Indicator for Long-Term Functional Outcomes in Sacrococcygeal Teratomas.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 17;73(6):e70264.
日本語要約
仙尾部奇形腫(SCT)切除術後の長期的な尿路・肛門機能障害とQOLを評価し、骨盤内腫瘍高(ITH)を予測因子として同定。 retrospective studyでは、26例中12例(46%)に機能障害が認められ、ITHが高いほど機能障害の発生率が高い相関を示した。ITHは、腫瘍サイズやAltman分類よりも客観的かつ正確な予後予測因子である可能性が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Rapid Response to Trametinib Combined With Chemotherapy for Infant BRAF-Fused Chiasmatic Glioma.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 17;73(6):e70258.
日本語要約
乳児期視神経交叉部グリオーマは、腫瘍の大きさ、視力低下、急速な進行、化学療法への低反応性から治療が困難である。BRAF融合遺伝子陽性例はMEK阻害薬への反応が期待されるものの、効果発現に時間を要する。本報告では、5ヶ月齢の乳児2例におけるBRAF融合遺伝子陽性視神経交叉部グリオーマに対し、化学療法追加6週後も進行が認められたが、トラメチニブ併用により劇的な奏効が得られた。
Pediatr Blood Cancer
Evaluation of the Utility of Baseline Echocardiogram in Patients With Standard Risk Precursor B-Lymphoblastic Leukemia.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 19;73(6):e70265.
日本語要約
標準リスクB細胞急性リンパ芽球性白血病(SR B-ALL)患者におけるアントラサイクリン投与前のルーチンベースライン心エコー検査の有用性は不明瞭。単一施設にて2011年から2024年までのSR B-ALL患者286名のベースライン心エコー検査結果を後方視的に検討。異常所見は6名(2.1%)に認められたが、アントラサイクリン投与に影響を与える所見はなく、心機能低下は確認されず。SR B-ALL患者において、アントラサイクリン投与前のルーチンベースライン心エコー検査は明確な有用性を示さず、不要な検査の省略により、小児の不快感、家族の不安、医療費の削減が期待される。
Pediatr Blood Cancer
Transcriptomic Analysis of Children/Adolescents and Young Adults Versus Adult Synovial Sarcomas Reveals Age-Related Molecular Features.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 19;73(6):e70250.
日本語要約
小児/青年成人(AYA)および成人滑膜肉腫(SS)のトランスクリプトーム解析により、年齢に関連する分子学的特徴が明らかに。RNA-seq解析で、小児/AYA群と成人群間でRPL39およびGATA3の発現差を同定。成人群ではGATA3発現増加、腫瘍細胞の活発な増殖が示唆され、小児/AYA群ではM2マクロファージ浸潤の傾向が観察された。これらの分子学的・微小環境の違いは、臨床転帰の年齢別格差に寄与する可能性。
Pediatr Blood Cancer
A PRSZT Registry Analysis of Prognostic Factors Influencing Survival and Relapse Rates After Second Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 19;73(6):e70263.
日本語要約
再移植(HSCT2)は小児急性リンパ性白血病(ALL)の再発・移植片不全例に対する潜在的根治的治療であるが、成績は限定的であった。PRSZTレジストリの75例の解析では、2年・5年全生存率(OS)は48%・40%、無再発生存率(RFS)は35.2%・29.9%であった。再発が死亡の主因で、HSCT1後の寛解期間延長(>6ヶ月)やHSCT2後の慢性GVHDはOS・RFSの改善因子であった。一方、高齢(>10歳)、前駆T細胞ALLはOS・RFSの不良因子、男性、ATG投与はOSの改善因子であった。HSCT2は一部患者に根治的可能性を残すが、患者選択や新規免疫療法の導入が予後改善に不可欠である。
Pediatr Blood Cancer
Pearson Syndrome: Diagnostic Challenges and a Case of Successful Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 23;73(6):e70257.
アブストラクト未収載
Pediatr Blood Cancer
Cognitive Functioning in Vorinostat-Treated Pediatric and Young Adult Patients Over the First 180 Days After Hematopoietic Stem Cell Transplant.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 23;73(6):e70259.
日本語要約
造血幹細胞移植(HSCT)前後の認知機能・心理的困難は、治療アドヒアランスやQOLに影響を及ぼす。本研究は、vorinostatを用いたGVHD予防の第I/II相試験の二次解析として、小児・若年成人患者におけるvorinostatの認知的・心理的安全性プロファイルを確立。移植前および移植後100日、180日に認知機能・HRQLを評価。移植前の認知機能障害は移植後180日間で比較的安定し、新たな神経認知的安全シグナルは認められなかった。vorinostatは移植後の追加的な認知・心理的障害を引き起こさないことが示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Clinical Characteristics and Outcomes of Pediatric B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia Harboring TP53 Mutations: A Single-Center Retrospective Study.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 25;73(6):e70276.
日本語要約
TP53遺伝子変異を有する小児B細胞急性リンパ性白血病32例を対象に、遺伝子変異スペクトル、臨床的特徴、治療成績を後方視的に検討。融合遺伝子や異常核型を伴う症例が約半数で認められた。誘導療法後の完全寛解率は100%であったが、再発例の予後は厳しく、サルベージ療法による効果は限定的であった。3年イベントフリー生存率は92%±5%と良好であったものの、再発後の成績不良が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Novel Genetic Risk Factor Identified for L-Asparaginase-Induced Pancreatitis in Pediatric Patients With Cancer.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 26;73(6):e70284.
日本語要約
小児急性リンパ性白血病治療に必須なL-アスパラギナーゼは、急性膵炎のリスクを伴う。ゲノムワイド解析により、rs149210846バリアントとL-アスパラギナーゼ誘発膵炎との有意な関連が発見され、複製解析でも確認された。このバリアント保因者は、重症膵炎の発生リスクが著しく上昇し、特にAdmixed-AmericanおよびAsian遺伝的背景を持つ患者でリスクが高かった。本知見は、高リスク患者の厳格なモニタリングや、将来的な保護剤開発に繋がる。
Pediatr Blood Cancer
Gemcitabine, Docetaxel, Melphalan, Carboplatin as Part of Sequential Cycles of High-Dose Chemotherapy With Autologous Hematopoietic Stem-Cell Rescue for Multiply Relapsed/Refractory Pediatric Germ Cell Tumors.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 27;73(6):e70266.
日本語要約
多発再発・難治性小児胚細胞腫に対し、自家造血幹細胞移植併用大量化学療法の一部としてゲムシタビン、ドセタキセル、メルファラン、カルボプラチン(GemDMC)を初めて小児に使用。高頻度の遠隔転移、シスプラチン抵抗性症例にもかかわらず、3例で完全奏功。移植片生着遅延なく、管理可能で可逆的な有害事象。GemDMCを含む自家造血幹細胞移植併用療法は、有望なサルベージ戦略である可能性。
Pediatr Blood Cancer
Spectrum of Germline Cytogenomic Alterations in RB1 in Mexican Patients With Retinoblastoma.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 27;73(6):e70267.
日本語要約
メキシコ国内の網膜芽腫患者88名(片側56名、両側32名)を対象に、RB1遺伝子の生殖細胞系列の細胞ゲノム異常を網羅的に解析。次世代シーケンシング、MLPA、FISH、Gバンド染色体核型分析を併用し、37名(42.1%)に異常を検出。両側性網膜芽腫における検出率は93.7%と高く、異常の72.9%はSNVs、27.1%は大規模欠失であった。本研究は、メキシコ人網膜芽腫患者におけるRB1遺伝子異常のスペクトラムと臨床的特徴を明らかにし、両側性疾患での高検出率を示唆する。
Pediatr Blood Cancer
CPX-351 in High-Risk Relapsed Pediatric Acute Leukemia: Real-World Phase 1 Data Establishing the FDA-Approved Dose.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 27;73(6):e70268.
日本語要約
背景:高リスク再発・難治性小児急性白血病における予後は依然不良。方法:CPX-351(リポソーム化シタラビン・ダウノルビシン)の単施設第1相試験において、R/R急性白血病27例にCPX-351を投与し、推奨第2相用量(RP2D)と忍容性を評価。結果:RP2Dはダウノルビシン44 mg/m²と決定。グレード≥3の非血液毒性は89%に認められたが、グレード≥3の急性心毒性は認められず。AML患者における骨髄全体奏効率は48%。結論:CPX-351 44 mg/m²はR/R小児急性白血病に対し安全かつ忍容性良好で、高リスクAMLで有望な活性を示し、FDA承認小児用量となった。
Pediatr Blood Cancer
Low-Dose Intravenous Ketamine for Primary Pain Control During Naxitamab Anti-GD2 Immunotherapy Treatment.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 31;73(6):e70294.
日本語要約
高リスク神経芽腫(HR-NB)治療におけるナキタマブ関連痛に対し、低用量静脈内ケタミン(LDIVK)プロトコルの開発。外来患者22名を対象に、ナキタマブ投与前後30分〜1時間、0.5mg/kg/hでLDIVKを施行。LDIVK導入サイクルでは、非導入サイクルと比較して総オピオイド使用量およびレスキューオピオイド使用量の有意な減少を認めた。バイタルサイン、前投薬オピオイド使用量、輸液量に有意差はなく、忍容性は良好で、外来でのケタミン使用によるオピオイド節約効果が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Improving the Evaluation and Management of Transfusion-Related Iron Overload in Children, Adolescents, and Young Adults Following Cancer Treatment or Hematopoietic Stem Cell Transplantation.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 31;73(6):e70275.
日本語要約
小児がん治療や造血幹細胞移植後の輸血関連鉄過剰(TRIO)は、生存者における晩期合併症であり、確立されたガイドラインが存在しなかった。本研究では、TRIOのサーベイランスに関する臨床診療ガイドライン(CPG)を開発し、その影響を評価した。CPG導入後、鉄関連検査や肝障害マーカー、肝MRI/FerriScan、心エコー検査の実施率が有意に増加した。輸血赤血球濃厚液(pRBC)輸血回数とTRIOの間に正の相関を認めた。CPGの導入は、TRIOスクリーニングの実践を大きく変化させ、早期治療と合併症軽減に寄与する可能性が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Incidence and Risk Factors of Serious Osteonecrosis in Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia: A CYP-C Population-Based Study.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 31;73(6):e70271.
日本語要約
カナダの小児急性リンパ芽球性白血病(ALL)患者2514名を対象とした後ろ向きコホート研究にて、重症骨壊死(ON)の発生率と危険因子を調査。5年累積発生率は1.73%と推定され、10歳以上、女性、T細胞免疫表現型、高リスクALL、プレドニゾン投与、造血幹細胞移植(HSCT)が単変量解析で関連。多変量解析では、10歳以上(aHR 7.40)および女性(aHR 2.69)が独立した危険因子であった。これらの知見は、高リスク患者の特定に重要である。
Pediatr Blood Cancer
Intermediate Risk Rhabdomyosarcoma in Very Young Children (Less Than or Equal to 24 Months) Treated on the Prior Children's Oncology Group Protocol ARST1431.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 31;73(6):e70293.
日本語要約
ARST1431プロトコルにおける、24ヶ月未満の乳幼児(48例)とそれ以上の小児(248例)の横紋筋肉腫の転帰を比較。遅延一次切除(DPE)の実施率は乳幼児で低く、放射線治療(RT)の実施率は同等。DPEとRTを併用した場合、局所再発(LF)率は乳幼児で8.3%、それ以上で6.1%であったが、DPEなしのRTではそれぞれ29.3%、20.5%と高かった。4年無増悪生存率(EFS)に群間差は認められず、DPEが局所制御の最適化に重要であることが示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Successful Outcome of Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation in X-Linked Sideroblastic Anemia.
Pediatr Blood Cancer. 2026 Jun 31;73(6):e70304.
アブストラクト未収載
Int J Hematol
Real-world treatments and outcomes of chronic graft-versus-host disease after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: a Japanese claims analysis.
Int J Hematol. 2026 May 27.
日本語要約
同種造血幹細胞移植後の慢性移植片対宿主病(cGVHD)に対する実臨床での治療法と転帰を、日本の医療保険請求データを用いて分析。81%の患者に免疫抑制薬による全身療法が実施され、初回の標準治療はタクロリムスとステロイドの併用であった。44%の患者が二次治療を受け、23%が三次治療を受けていた。免疫抑制療法の剤で一時中断が79%に見られたが、半数で再開された。若年者および臍帯血移植レシピエントでは、治療再開率が低く、死亡率も低かった。骨、眼、呼吸器系障害は遷延し、感染症予防薬の頻用も認められた。長期ステロイド使用の有害事象は臨床的課題であり、代替療法の必要性が示唆された。
Int J Hematol
Clinical implications of minimal residual disease monitoring in multiple myeloma.
Int J Hematol. 2026 May 28.
日本語要約
多発性骨髄腫治療の進歩により、従来の基準を超える高感度な疾患評価ツールとして最小残存疾患(MRD)モニタリングが重要視されている。NGSやNGFを用いたMRD検出法が開発され、MRD陰性化は生存予測の強固な surrogat endpoint となっている。主要臨床試験データは、新規治療法による高いMRD陰性化率を示し、MRD陰性化を基盤とした治療適応型治療戦略が、個別化治療と長期予後改善に不可欠である。
Int J Hematol
Designing immune reconstitution to prevent graft-versus-host disease: a novel therapeutic paradigm beyond T cell suppression.
Int J Hematol. 2026 Jun 08;123(6):802-810.
日本語要約
移植片対宿主病(GVHD)は同種造血幹細胞移植の成功を阻む主要因であり、その予防には早期同種免疫応答の抑制に加え、移植後の免疫再構築の合理的設計が必須である。古典的なGVHDの病態生理学的理解は近年、標的臓器における組織寛容の破綻や、ドナーT細胞の動的なフィットネス・疲弊の変化による層状再構築といった新たな概念により洗練された。本レビューは、標的臓器の組織幹細胞障害や腸内細菌叢・代謝ネットワークの破綻、造血ニッチの損傷といった局所病態機序と、ドナーT細胞のクローナル動態に基づいた免疫再構築とGVHD発症のメカニズム的関連性を概説する。これらの知見は、臓器保護、造血ニッチ修復、免疫再構築の精密制御を統合した、免疫抑制中心から多次元的な新規治療戦略への転換を支持する。
Int J Hematol
Biomarker-driven strategies and challenges in acute graft-versus-host disease clinical trials.
Int J Hematol. 2026 Jun 13;123(6):818-823.
日本語要約
同種造血幹細胞移植における急性移植片対宿主病(GVHD)は依然として重大な合併症である。従来のリスク層別化は予後予測精度に限界があり、バイオマーカーによる層別化は予後予測精度向上に有望である。バイオマーカー駆動型戦略は、早期の標的臓器障害発生前の高リスク患者や、低強度治療で効果が見込める低リスク患者の同定を可能にし、GVHD関連臓器障害、感染、再発を低減させる。これにより個別化治療が促進され、一部研究では感染率低下やGVHD関連予後の改善が報告されている。バイオマーカー駆動型臨床試験デザインは、リスク適応型GVHD管理戦略開発の有望な枠組みであるが、患者予後最適化のためにはバイオマーカーアルゴリズムの継続的な検証と改良が不可欠である。
Int J Hematol
Clinical correlation between plasma biomarker levels and post-transplant complications of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in children.
Int J Hematol. 2026 Jun 25;123(6):924-934.
日本語要約
小児同種造血幹細胞移植(allo-HSCT)における血漿バイオマーカー(sST2, REG3α, TNFR1, IL-6, IL-8)と移植後合併症の関連を調査。急性GVHD(aGVHD)発症時または予測時に検体採取。aGVHDおよび腸管aGVHD患者でsST2高値、重症度III/IVaGVHD患者でsST2およびREG3α高値。高値群は低値群と比較し、全生存率(OS)および非再発死亡率(NRM)に有意差。aGVHD、SOS、TA-TMAはsST2およびREG3α高値と関連。grade III/IVaGVHDはsST2およびREG3α高値と有意に関連。sST2およびREG3α高値はaGVHDの発生と重症度を反映する可能性。
Exp Hematol
Genetic variation and inflammation intersections: GATA2- and RUNX1-linked mechanisms of blood pathogenesis.
Exp Hematol. 2026 Jun 12;158:105405.
日本語要約
背景として、生殖細胞系列の遺伝子変異は造血幹細胞・前駆細胞を骨髄不全や血液悪性腫瘍に曝露する。しかし、発症に至らない遺伝子変異がなぜ病態を誘発するのかは不明確である。本レビューでは、GATA2およびRUNX1遺伝子変異に焦点を当て、炎症がこれらの変異の機能的影響を増幅させ、造血幹細胞・前駆細胞のゲノム機能障害を介して血液病を惹起するメカニズムを考察する。結論として、遺伝子変異と炎症の相互作用が血液病発症の重要な病態メカニズムである可能性が示唆される。
Exp Hematol
Current landscape of mRNA therapeutics for acute myeloid leukemia.
Exp Hematol. 2026 Jun 17;158:105406.
日本語要約
急性骨髄性白血病(AML)の標準治療は依然として集学的化学療法であり、予後不良が課題であった。核酸技術の進歩により、mRNA療法がAML治療の新たな選択肢となる可能性が示唆されている。本稿では、AMLに対するmRNA療法の最新動向を概説し、造血細胞へのmRNA送達、前臨床・臨床試験の成果、そして臨床応用への機会と課題について考察した。これにより、AMLにおけるmRNA療法の臨床開発の展望を明確にした。
Exp Hematol
From image to insight: optimized multiplex staining panel for formalin-fixed, paraffin-embedded mouse bone marrow enables spatial profiling of the hematopoietic niche.
Exp Hematol. 2026 Jun 18;158:105419.
日本語要約
骨髄ニッチの細胞組成と空間的構造は、正常および悪性造血の調節に重要です。本研究では、ホルマリン固定・パラフィン包埋(FFPE)マウス骨髄における多重染色パネルを最適化し、造血幹細胞を含む細胞集団をニッチ構造内で可視化しました。Jak2V617Fマウス骨髄FFPE切片への適用により、巨核球ニッチの変化が明らかとなり、疾患関連の空間的変化の特性評価への有用性を示しました。
Exp Hematol
Association of infection frequency and incident clonal hematopoiesis of indeterminant potential.
Exp Hematol. 2026 Jun 23;158:105420.
日本語要約
背景:加齢に伴うクローナル造血(CHIP)と血液悪性腫瘍リスク増加の関連が示唆される中、感染頻度と新規CHIP発生の関連は不明であった。 方法:ARICコホート研究において、20年間の追跡調査で全エクソームシーケンシング解析を実施し、3,367名を対象に感染頻度と新規CHIP発生を評価。 結果:3回以上の感染既往者は、新規CHIP(OR 1.41)、特に大規模CHIP(OR 1.83)および大規模非DNMT3A CHIP(OR 1.81)の発生オッズ増加と関連。 結論:一般集団において、感染頻度の上昇が新規CHIP発生リスク増加と関連することが初めて示され、CHIPの修飾可能なリスク因子としての感染の重要性が示唆された。
Exp Hematol
Development of hematopoietic stem cell-targeted lipid nanoparticles through lipid composition optimization.
Exp Hematol. 2026 Jun 24;158:105423.
日本語要約
造血幹細胞(HSC)標的遺伝子編集は遺伝性造血器疾患治療の可能性を秘めるが、遺伝子編集ツールの効率的かつ安全なHSCへの送達が課題であった。本研究では、ベイズ最適化と機能性アミノ脂質を統合し、HSC標的脂質ナノ粒子(LNP)を開発した。最適化されたLNPは、細胞生存率を維持しながら形質導入効率を著しく向上させ、従来の製剤を凌駕した。これにより、臍帯血(CB)CD34⁺細胞におけるex vivo TP53遺伝子編集を40%の標的編集効率で達成した。さらに、一次ヒト単球性白血病細胞へのRNA送達も効率的に行った。本結果は、機械学習誘導LNP設計がHSC標的療法を進歩させる可能性を示唆し、LNPベースの遺伝子編集プラットフォームが遺伝性・悪性造血器疾患治療に有望であることを強調した。
Blood Cancer J
Gene- and subtype-dependent prognostic impact of ras pathway mutations in acute myeloid leukemia: a cohort study of 2,500 patients.
Blood Cancer J. 2026 May 27;16(1).
アブストラクト未収載
Blood Cancer J
Ultra-high-sensitivity next-generation sequencing-based MRD predicts outcome in intensively treated older patients with acute myeloid leukemia: results from the ALFA-1200 cohort.
Blood Cancer J. 2026 May 28;16(1).
アブストラクト未収載
Bone Marrow Transplant
Implementation of a supervised outpatient residence to support ambulatory hematopoietic stem cell transplantation: experience from Puebla, México.
Bone Marrow Transplant. 2026 Jun 02.
アブストラクト未収載
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