Nat Commun
Nat Commun. 2026 Sep 01;17(1).
日本語要約
MLL再構成は急性白血病の約10%を駆動するが、Fanconi貧血（FA）経路とMLL再構成白血病（MLL-r）の相互作用は不明であった。マウスモデルとヒトMLL-r白血病細胞を用い、FA経路はエラーを起こしやすい非相同末端結合（NHEJ）を介したゲノム不安定性を抑制し、白血病発生を抑制することが示された。FA成分の欠損は、過剰なNHEJにより白血病発生を加速し、DNA損傷を増加させた。NHEJ阻害はFA欠損MLL-r白血病細胞の生存を選択的に低下させ、合成致死的な脆弱性を明らかにした。患者検体でのFA経路遺伝子発現低下は、予後不良とNHEJ阻害への感受性増加と相関した。これらの発見は、NHEJ阻害が高リスクMLL-r白血病に対する有望な標的治療戦略であることを特定した。
MLL再構成は急性白血病の約10%を駆動するが、Fanconi貧血（FA）経路とMLL再構成白血病（MLL-r）の相互作用は不明であった。マウスモデルとヒトMLL-r白血病細胞を用い、FA経路はエラーを起こしやすい非相同末端結合（NHEJ）を介したゲノム不安定性を抑制し、白血病発生を抑制することが示された。FA成分の欠損は、過剰なNHEJにより白血病発生を加速し、DNA損傷を増加させた。NHEJ阻害はFA欠損MLL-r白血病細胞の生存を選択的に低下させ、合成致死的な脆弱性を明らかにした。患者検体でのFA経路遺伝子発現低下は、予後不良とNHEJ阻害への感受性増加と相関した。これらの発見は、NHEJ阻害が高リスクMLL-r白血病に対する有望な標的治療戦略であることを特定した。
Lancet Oncol
Lancet Oncol. 2026 Oct 25;27(10):e454-e507.
日本語要約
がんゲノミクスとプレシジョン・オンコロジーはがん治療の中心となりつつあるが、その普及には著しい不均等がみられる。 科学的・構造的・医療システム的な課題から、多くの患者が適切な治療を受けられず、研究も限られた集団に偏る。 データ統合の不備や、一部のバイオマーカー・治療法の限定的な臨床的有効性、そして急速な拡大に伴う負荷の増大も課題である。 本委員会は、価値に基づいた実装フレームワークなどを提示し、公平で持続可能ながんゲノミクスとプレシジョン・オンコロジーの普及を目指す。
がんゲノミクスとプレシジョン・オンコロジーはがん治療の中心となりつつあるが、その普及には著しい不均等がみられる。 科学的・構造的・医療システム的な課題から、多くの患者が適切な治療を受けられず、研究も限られた集団に偏る。 データ統合の不備や、一部のバイオマーカー・治療法の限定的な臨床的有効性、そして急速な拡大に伴う負荷の増大も課題である。 本委員会は、価値に基づいた実装フレームワークなどを提示し、公平で持続可能ながんゲノミクスとプレシジョン・オンコロジーの普及を目指す。
Cancer Discov
Blood Cancer Discov. 2026 Sep 30.
日本語要約
RAS経路変異急性骨髄性白血病における治療抵抗性の背景には、臨床的意義のあるモデルや実用的なex vivoプラットフォームの不足があった。CRISPRスクリーニングにより、Elovl1（超長鎖脂肪酸エロンガーゼ）がRAS経路変異白血病の標的可能な依存性であることが示された。Elovl1欠損による増殖能低下は、変異特異的なde novoスフィンゴ脂質生合成、特にスフィンゴミエリン産生への依存を反映し、Sgms1欠損も同様の表現型を示した。スフィンゴミエリンを介した脂質ラフト形成は、Nras変異AML細胞の生存に不可欠である。本研究は、新規白血病モデルを用いて、治療抵抗性白血病における標的可能な依存性を同定した。
RAS経路変異急性骨髄性白血病における治療抵抗性の背景には、臨床的意義のあるモデルや実用的なex vivoプラットフォームの不足があった。CRISPRスクリーニングにより、Elovl1（超長鎖脂肪酸エロンガーゼ）がRAS経路変異白血病の標的可能な依存性であることが示された。Elovl1欠損による増殖能低下は、変異特異的なde novoスフィンゴ脂質生合成、特にスフィンゴミエリン産生への依存を反映し、Sgms1欠損も同様の表現型を示した。スフィンゴミエリンを介した脂質ラフト形成は、Nras変異AML細胞の生存に不可欠である。本研究は、新規白血病モデルを用いて、治療抵抗性白血病における標的可能な依存性を同定した。
Cancer Discov
Cancer Discov. 2026 Oct 01;16(10):2085-2107.
日本語要約
急性骨髄性白血病（AML）治療において、正常造血前駆細胞を温存するAML関連抗原の欠如がCAR T細胞開発の課題となっていた。本研究では、同種移植後のAML患者にみられる同種抗体に着想を得て、AML細胞表面に発現し正常造血前駆細胞には見られないRNA結合タンパク質U5 snRNP200を標的とするCAR T細胞を開発した。このCAR T細胞は、AMLおよびU5 snRNP200が発現するB細胞急性リンパ芽球性白血病モデルにおいて有効性を示した。IL-18によるCAR T細胞の強化は、AMLにおける抗原発現の増加、持続的寛解、およびAML再挑戦からの防御につながり、腫瘍選択性および安全性の課題を克服するCAR T細胞プラットフォームの確立を示唆する。
急性骨髄性白血病（AML）治療において、正常造血前駆細胞を温存するAML関連抗原の欠如がCAR T細胞開発の課題となっていた。本研究では、同種移植後のAML患者にみられる同種抗体に着想を得て、AML細胞表面に発現し正常造血前駆細胞には見られないRNA結合タンパク質U5 snRNP200を標的とするCAR T細胞を開発した。このCAR T細胞は、AMLおよびU5 snRNP200が発現するB細胞急性リンパ芽球性白血病モデルにおいて有効性を示した。IL-18によるCAR T細胞の強化は、AMLにおける抗原発現の増加、持続的寛解、およびAML再挑戦からの防御につながり、腫瘍選択性および安全性の課題を克服するCAR T細胞プラットフォームの確立を示唆する。
Cancer Discov
Cancer Discov. 2026 Oct 01;16(10):OF1.
日本語要約
再発・難治性多発性骨髄腫に対し、微小残存病変（MRD）陰性化を根拠としたイベロミドのFDA承認は、本疾患において初。本薬剤は、臨床開発中のより強力なセレブロンE3リガーゼモジュレーター群と共に、標的タンパク質分解薬の新世代を切り開く。
再発・難治性多発性骨髄腫に対し、微小残存病変（MRD）陰性化を根拠としたイベロミドのFDA承認は、本疾患において初。本薬剤は、臨床開発中のより強力なセレブロンE3リガーゼモジュレーター群と共に、標的タンパク質分解薬の新世代を切り開く。
JCO
Asia Pac J Clin Oncol. 2026 Oct 03;22(5):625-639.
日本語要約
小児における松果体領域乳頭腫（PTPR）は稀な神経系腫瘍であり、症例報告と35例の文献レビューを実施。最大腫瘍全摘出術（GTR）が69.6%に施行されたが、38.8%に再発。腫瘍部分切除術（STR）では60%に再発し、術後放射線療法（RT）が病勢制御に有効であった。脊髄播種は予後不良因子であった。本症例ではSTR後のRTにより9年以上の長期安定化を認めた。PTPRは再発率が高く、補助療法の選択が重要である。GTRが標準だが、STR例などではRTが追加制御に有用である可能性が示唆された。
小児における松果体領域乳頭腫（PTPR）は稀な神経系腫瘍であり、症例報告と35例の文献レビューを実施。最大腫瘍全摘出術（GTR）が69.6%に施行されたが、38.8%に再発。腫瘍部分切除術（STR）では60%に再発し、術後放射線療法（RT）が病勢制御に有効であった。脊髄播種は予後不良因子であった。本症例ではSTR後のRTにより9年以上の長期安定化を認めた。PTPRは再発率が高く、補助療法の選択が重要である。GTRが標準だが、STR例などではRTが追加制御に有用である可能性が示唆された。
JCO
J Clin Oncol. 2026 Oct 07;44(28):2714-2724.
日本語要約
再発・難治性慢性リンパ性白血病（CLL/SLL）の治療は、標的薬時代において複雑化。 第一選択薬であるcBTKisやベネトクラックスを用いた治療は深い寛解をもたらすが、多くは再治療を要する。 再発時の管理には、臨床状態、先行治療、ゲノム再評価が重要。 第二世代cBTKi、ベネトクラックス、ncBTKis、CAR-T療法、造血幹細胞移植など多様な選択肢が存在。 疾患生物学、先行寛解、患者因子を考慮した個別化治療計画と臨床試験参加が予後改善に不可欠。
再発・難治性慢性リンパ性白血病（CLL/SLL）の治療は、標的薬時代において複雑化。 第一選択薬であるcBTKisやベネトクラックスを用いた治療は深い寛解をもたらすが、多くは再治療を要する。 再発時の管理には、臨床状態、先行治療、ゲノム再評価が重要。 第二世代cBTKi、ベネトクラックス、ncBTKis、CAR-T療法、造血幹細胞移植など多様な選択肢が存在。 疾患生物学、先行寛解、患者因子を考慮した個別化治療計画と臨床試験参加が予後改善に不可欠。
JCO
Int J Clin Oncol. 2026 Oct 23;31(10):2382-2393.
日本語要約
高リスク神経芽腫患児を対象とした、フィラフィルグスチム・テセレウキン併用抗GD2抗体免疫療法の有効性を、サグラモリスチム・アルデロイキン・イソトレチノイン併用標準治療と比較。高用量化学療法、自家幹細胞移植、放射線療法後の進行なし患児を無作為割付し、イベントフリー生存率(EFS)と全生存率(OS)を評価。代替レジメンのEFSは標準治療と同等であり、両レジメン間で重篤な有害事象の発生率に有意差は認められず。代替レジメンの有効性は標準治療に匹敵し、第III相試験でのさらなる評価が妥当。
高リスク神経芽腫患児を対象とした、フィラフィルグスチム・テセレウキン併用抗GD2抗体免疫療法の有効性を、サグラモリスチム・アルデロイキン・イソトレチノイン併用標準治療と比較。高用量化学療法、自家幹細胞移植、放射線療法後の進行なし患児を無作為割付し、イベントフリー生存率(EFS)と全生存率(OS)を評価。代替レジメンのEFSは標準治療と同等であり、両レジメン間で重篤な有害事象の発生率に有意差は認められず。代替レジメンの有効性は標準治療に匹敵し、第III相試験でのさらなる評価が妥当。
JCO
Int J Clin Oncol. 2026 Oct 27;31(10):2426-2434.
日本語要約
網羅的ゲノムプロファイリング（CGP）におけるALK融合/転座の検出頻度を、日本国内の日常的な腫瘍診療におけるCGPプラットフォーム横断的に評価。97,343例を対象とした後向き記述的分析により、ALK融合/転座の全体頻度は0.329%と算出。プラットフォームや検体種（組織ベースvsリキッドベース）によって頻度に有意差を認め、特にリキッドベースCGPで高値を示した。肺癌など胸部腫瘍で最も高い頻度が観察された。本分析は、パネルおよび検体コンテキストを考慮したALK検出結果の解釈に資するベンチマークを提供する。
網羅的ゲノムプロファイリング（CGP）におけるALK融合/転座の検出頻度を、日本国内の日常的な腫瘍診療におけるCGPプラットフォーム横断的に評価。97,343例を対象とした後向き記述的分析により、ALK融合/転座の全体頻度は0.329%と算出。プラットフォームや検体種（組織ベースvsリキッドベース）によって頻度に有意差を認め、特にリキッドベースCGPで高値を示した。肺癌など胸部腫瘍で最も高い頻度が観察された。本分析は、パネルおよび検体コンテキストを考慮したALK検出結果の解釈に資するベンチマークを提供する。
JCO
Int J Clin Oncol. 2026 Oct 27;31(10):2405-2414.
日本語要約
本研究は、日本の婦人科腫瘍における包括的ゲノムプロファイリング（CGP）の利用状況、治療への反映、二次的な生殖細胞系列異常の管理について、全国規模の質問票調査により評価した。多変量解析では、CGP利用と婦人科腫瘍専門医の数との関連が示された。CGPに基づいた治療は8.7%の患者に実施され、臨床試験関連の治療への反映は、専門医数および医局の有無と関連していた。生殖細胞系列異常は10.8%に同定されたが、確認検査は限定的であった。CGP利用は、婦人科腫瘍の専門医体制とゲノム医療体制の整備状況と関連し、他科との連携が治療への反映を促進する可能性が示唆された。
本研究は、日本の婦人科腫瘍における包括的ゲノムプロファイリング（CGP）の利用状況、治療への反映、二次的な生殖細胞系列異常の管理について、全国規模の質問票調査により評価した。多変量解析では、CGP利用と婦人科腫瘍専門医の数との関連が示された。CGPに基づいた治療は8.7%の患者に実施され、臨床試験関連の治療への反映は、専門医数および医局の有無と関連していた。生殖細胞系列異常は10.8%に同定されたが、確認検査は限定的であった。CGP利用は、婦人科腫瘍の専門医体制とゲノム医療体制の整備状況と関連し、他科との連携が治療への反映を促進する可能性が示唆された。
JCO
J Clin Oncol. 2026 Oct 27;44(28):2700-2713.
日本語要約
背景：慢性リンパ性白血病（CLL）における限局期間治療後の測定可能残存疾患（MRD）は予後予測因子である。方法：治療前、治療終了時、および治療終了12ヶ月後のMRDを含む、固定期間標的療法における改良型個別化リスク指標（CIRI2-CLL）を開発。結果：CIRI2-CLLは、進行自由生存期間（PFS）予測において、個別の指標と比較して優れた性能を示し、2〜5年でPFS予測を14%〜37%改善。CIRI2-CLLによる低・中・高リスク群への層別化では、3年PFS率がそれぞれ100.0%、70.2%、10.8%であった。結論：CIRI2-CLLは、venetoclaxおよびobinutuzumabによる治療後のCLL患者における再発リスクを特定するための動的なツールとして妥当である。
背景：慢性リンパ性白血病（CLL）における限局期間治療後の測定可能残存疾患（MRD）は予後予測因子である。方法：治療前、治療終了時、および治療終了12ヶ月後のMRDを含む、固定期間標的療法における改良型個別化リスク指標（CIRI2-CLL）を開発。結果：CIRI2-CLLは、進行自由生存期間（PFS）予測において、個別の指標と比較して優れた性能を示し、2〜5年でPFS予測を14%〜37%改善。CIRI2-CLLによる低・中・高リスク群への層別化では、3年PFS率がそれぞれ100.0%、70.2%、10.8%であった。結論：CIRI2-CLLは、venetoclaxおよびobinutuzumabによる治療後のCLL患者における再発リスクを特定するための動的なツールとして妥当である。
Clin Cancer Res
Clin Cancer Res. 2026 Oct 01;32(19):4374-4383.
日本語要約
進行胆道癌（aBTC）における次世代シーケンシング（NGS）は、新規分子標的薬の承認増加に伴い推奨されるものの、組織検体は入手困難で十分な腫瘍量が確保できない場合が多い。本研究は、循環腫瘍DNA（ctDNA）をaBTCの代替分子プロファイリング手法として検証。グローバルコホートでは、ctDNA NGSは組織シーケンシングと同等の分子プロファイルとESCAT分類可能な遺伝子変異（GA）検出率を示し、ctDNA高値は全生存期間（OS）の短縮と関連した。独立コホートでは、ctDNA NGSは組織NGSより高い利用率と短いターンアラウンドタイム（TAT）を実現し、ESCAT適合療法を受けた患者群でOS延長が示唆された。ctDNAはaBTCにおけるNGSベースのバイオマーカー検査において、アクセス性と迅速性の点で実用的な代替手段である。
進行胆道癌（aBTC）における次世代シーケンシング（NGS）は、新規分子標的薬の承認増加に伴い推奨されるものの、組織検体は入手困難で十分な腫瘍量が確保できない場合が多い。本研究は、循環腫瘍DNA（ctDNA）をaBTCの代替分子プロファイリング手法として検証。グローバルコホートでは、ctDNA NGSは組織シーケンシングと同等の分子プロファイルとESCAT分類可能な遺伝子変異（GA）検出率を示し、ctDNA高値は全生存期間（OS）の短縮と関連した。独立コホートでは、ctDNA NGSは組織NGSより高い利用率と短いターンアラウンドタイム（TAT）を実現し、ESCAT適合療法を受けた患者群でOS延長が示唆された。ctDNAはaBTCにおけるNGSベースのバイオマーカー検査において、アクセス性と迅速性の点で実用的な代替手段である。
Clin Cancer Res
Clin Cancer Res. 2026 Oct 01;32(19):4307-4318.
日本語要約
小児・若年成人悪性中枢神経腫瘍および新規診断びまん性橋内膠芽腫患者を対象としたCD40アゴニストsotigalimabの初回治療試験。前向き第I相臨床試験にて、用量漸増法で安全性を評価。推奨第II相用量は0.6 mg/kg (層1)、最大耐用量は0.3 mg/kg (層2)と決定。客観的奏効は認められず。層1では6ヶ月無増悪生存率13.3%、層2では6ヶ月無増悪生存率31.2%、全生存率44.4%。高PFS群では抗原提示細胞・T細胞活性化関連経路の濃縮、低PFS群ではヘテロ接合性喪失の増加を認めた。sotigalimabは忍容性良好であった。
小児・若年成人悪性中枢神経腫瘍および新規診断びまん性橋内膠芽腫患者を対象としたCD40アゴニストsotigalimabの初回治療試験。前向き第I相臨床試験にて、用量漸増法で安全性を評価。推奨第II相用量は0.6 mg/kg (層1)、最大耐用量は0.3 mg/kg (層2)と決定。客観的奏効は認められず。層1では6ヶ月無増悪生存率13.3%、層2では6ヶ月無増悪生存率31.2%、全生存率44.4%。高PFS群では抗原提示細胞・T細胞活性化関連経路の濃縮、低PFS群ではヘテロ接合性喪失の増加を認めた。sotigalimabは忍容性良好であった。
Clin Cancer Res
HPV16 Genomic Status Stratifies Risk of Disease Recurrence in Oropharyngeal Squamous Cell Carcinoma.
Clin Cancer Res. 2026 Oct 01;32(19):4434-4447.
日本語要約
HPV陽性中咽頭扁平上皮癌患者における病勢進行リスク層別化のため、ウイルスゲノムプロファイリングを評価。100例のp16陽性・HPV DNA陽性OPSCC検体を対象に、ターゲットキャプチャーシーケンスを実施。HPV16_A1サブライネージにおいて、複製型ゲノムは進行イベントなし、一方、統合型ゲノムは進行リスク上昇と関連。ウイルスゲノム構造が予後を決定する臨床的に区別可能なサブグループを定義。
HPV陽性中咽頭扁平上皮癌患者における病勢進行リスク層別化のため、ウイルスゲノムプロファイリングを評価。100例のp16陽性・HPV DNA陽性OPSCC検体を対象に、ターゲットキャプチャーシーケンスを実施。HPV16_A1サブライネージにおいて、複製型ゲノムは進行イベントなし、一方、統合型ゲノムは進行リスク上昇と関連。ウイルスゲノム構造が予後を決定する臨床的に区別可能なサブグループを定義。
Clin Cancer Res
Clin Cancer Res. 2026 Oct 01;32(19):4331-4340.
日本語要約
再発・難治性CD30陽性リンパ腫患者を対象とした第I/II相単群多施設共同試験にて、フルダラビン・シクロホスファミドによるリンパ球枯渇療法後、第3世代抗CD30 CAR T細胞療法が実施された。全体奏効率95.5%、完全奏効率52.3%と高い有効性が示された。主たる有害事象は血液学的毒性で、サイトカイン放出症候群も認められた。CAR T細胞療法後の自家造血幹細胞移植（auto-HSCT）施行群は、非施行群と比較して完全奏効率、全生存期間、無増悪生存期間が有意に良好であった。第3世代抗CD30 CAR T細胞療法は、auto-HSCTとの併用により、再発・難治性CD30陽性リンパ腫に対し、良好な安全性と有効性を示す。
再発・難治性CD30陽性リンパ腫患者を対象とした第I/II相単群多施設共同試験にて、フルダラビン・シクロホスファミドによるリンパ球枯渇療法後、第3世代抗CD30 CAR T細胞療法が実施された。全体奏効率95.5%、完全奏効率52.3%と高い有効性が示された。主たる有害事象は血液学的毒性で、サイトカイン放出症候群も認められた。CAR T細胞療法後の自家造血幹細胞移植（auto-HSCT）施行群は、非施行群と比較して完全奏効率、全生存期間、無増悪生存期間が有意に良好であった。第3世代抗CD30 CAR T細胞療法は、auto-HSCTとの併用により、再発・難治性CD30陽性リンパ腫に対し、良好な安全性と有効性を示す。
Clin Cancer Res
Clin Cancer Res. 2026 Oct 01;32(19):4428-4433.
日本語要約
前立腺癌で開発された24遺伝子放射線応答シグネチャPORTOSを、乳癌術後補助療法における放射線療法（RT）のベネフィット予測因子として、SweBCG91RT試験の765検体で評価。10年全再発累積発生率において、PORTOSとRTの間に有意な相互作用（P=0.049）を認め、高PORTOS群はRTで有意なベネフィット（SHR=0.46, P<0.001）を示した。PORTOSは乳癌においてもRTベネフィットを予測し、複数癌種で有効性・毒性両面における予測値を示した初の放射線応答バイオマーカーである。
前立腺癌で開発された24遺伝子放射線応答シグネチャPORTOSを、乳癌術後補助療法における放射線療法（RT）のベネフィット予測因子として、SweBCG91RT試験の765検体で評価。10年全再発累積発生率において、PORTOSとRTの間に有意な相互作用（P=0.049）を認め、高PORTOS群はRTで有意なベネフィット（SHR=0.46, P<0.001）を示した。PORTOSは乳癌においてもRTベネフィットを予測し、複数癌種で有効性・毒性両面における予測値を示した初の放射線応答バイオマーカーである。
Cancer
Cancer. 2026 Oct 01;132(19):e70610.
日本語要約
進行期III・IV unilateral FHWT患者2386例を対象に、化学療法後組織分類（PCH）と予後を検討。352例のPCH分類では、低リスク45例、中間リスク287例、高リスク20例。PCH分類は無イベント生存率（EFS）および全生存率（OS）の有意な予後因子であった。高リスク群は、低・中間リスク群と比較して、EFS・OSが有意に低く、PCH分類の治療層別化への導入を支持する結果であった。
進行期III・IV unilateral FHWT患者2386例を対象に、化学療法後組織分類（PCH）と予後を検討。352例のPCH分類では、低リスク45例、中間リスク287例、高リスク20例。PCH分類は無イベント生存率（EFS）および全生存率（OS）の有意な予後因子であった。高リスク群は、低・中間リスク群と比較して、EFS・OSが有意に低く、PCH分類の治療層別化への導入を支持する結果であった。
Cancer
Cancer. 2026 Oct 01;132(19):e70613.
日本語要約
Li-Fraumeni症候群(LFS)患者における骨髄系腫瘍(MN)の治療法と予後を後方視的に評価。LFS患者190名中14名(7%)にMNを認めた。MN診断時中央年齢43歳、女性79%。MNの内訳はMDS 8名(57%)、AML 5名(36%)、MPAL 1名(7%)。一次治療での奏功はMDS 75%、AML 17%。全治療ラインでの累積奏功はMDS 75%、AML/MPAL 83%。中央追跡期間28.8ヶ月、中央全生存期間18.2ヶ月。造血幹細胞移植を受けた5名の中央全生存期間は19.3ヶ月。LFS患者におけるMNの長期予後は不良であり、予防法や治療法改善のための更なる研究が必要。
Li-Fraumeni症候群(LFS)患者における骨髄系腫瘍(MN)の治療法と予後を後方視的に評価。LFS患者190名中14名(7%)にMNを認めた。MN診断時中央年齢43歳、女性79%。MNの内訳はMDS 8名(57%)、AML 5名(36%)、MPAL 1名(7%)。一次治療での奏功はMDS 75%、AML 17%。全治療ラインでの累積奏功はMDS 75%、AML/MPAL 83%。中央追跡期間28.8ヶ月、中央全生存期間18.2ヶ月。造血幹細胞移植を受けた5名の中央全生存期間は19.3ヶ月。LFS患者におけるMNの長期予後は不良であり、予防法や治療法改善のための更なる研究が必要。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 03;40(10):2320-2331.
日本語要約
急性骨髄性白血病における形質細胞様樹状細胞（pDC-AML）の異常増殖と免疫抑制メカニズムの解明を目的とした。multi-omic解析により、pDC-AML幹細胞における小胞体ストレス（特にIRE1α-XBP1軸）の活性化が、pDC成熟プログラム獲得に先行することを明らかにした。小胞体ストレス誘導はBCL11Aを上昇させpDC表現型を誘導し、pDC-AML由来pDCは抗原提示能低下とT細胞との相互作用減弱を示した。pDC-AML骨髄微小環境ではT細胞クローン増殖が著しく制限され、 leukemic burdenと相関し、寛解により改善した。これらの結果は、pDC-AMLにおける抗白血病免疫不全の重要性を示唆し、早期HSCTの臨床的意義、および小胞体ストレスを有するpDCを新規治療標的とする可能性を示唆した。
急性骨髄性白血病における形質細胞様樹状細胞（pDC-AML）の異常増殖と免疫抑制メカニズムの解明を目的とした。multi-omic解析により、pDC-AML幹細胞における小胞体ストレス（特にIRE1α-XBP1軸）の活性化が、pDC成熟プログラム獲得に先行することを明らかにした。小胞体ストレス誘導はBCL11Aを上昇させpDC表現型を誘導し、pDC-AML由来pDCは抗原提示能低下とT細胞との相互作用減弱を示した。pDC-AML骨髄微小環境ではT細胞クローン増殖が著しく制限され、 leukemic burdenと相関し、寛解により改善した。これらの結果は、pDC-AMLにおける抗白血病免疫不全の重要性を示唆し、早期HSCTの臨床的意義、および小胞体ストレスを有するpDCを新規治療標的とする可能性を示唆した。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 11;40(10):2372-2376.
アブストラクト未収載
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 16;40(10):2167-2180.
日本語要約
Rbm5は、急性骨髄性白血病（AML）における白血病幹細胞（LSCs）の自己複製を維持する。Rbm5欠損はLSCsの機能不全を招き、My cの転写標的ネットワークを阻害する。 Mycの発現誘導はRbm5欠損によるLSCの欠陥を回復させ、Rbm5が非古典的な転写機構を介してLSCプログラムを制御することが示唆された。この知見は、Rbm5を標的とした治療戦略の根拠となる。
Rbm5は、急性骨髄性白血病（AML）における白血病幹細胞（LSCs）の自己複製を維持する。Rbm5欠損はLSCsの機能不全を招き、My cの転写標的ネットワークを阻害する。 Mycの発現誘導はRbm5欠損によるLSCの欠陥を回復させ、Rbm5が非古典的な転写機構を介してLSCプログラムを制御することが示唆された。この知見は、Rbm5を標的とした治療戦略の根拠となる。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 17;40(10):2181-2190.
日本語要約
背景：再発・難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病（R/R B-ALL）成人患者におけるobe-celの有効性・安全性を、傾向スコアマッチングで作成した外部対照群（ECA）と比較。 方法：単群第Ib/II相FELIX試験のobe-cel群（n=107）と、標準治療（SoC）である非CAR-T細胞療法（ブリナツモマブ、イノツズマブオゾガマイシン、化学療法）のECAを比較。 結果：obe-cel群はECA群と比較し、全奏効率（ORR）が有意に高かった（67.3% vs 51.4%）。無増悪生存期間（EFS）も有意に改善（中央値9.8 vs 2.5ヶ月）。造血幹細胞移植を考慮した中央値全生存期間（OS）は15.1ヶ月 vs 7.0ヶ月、考慮しない場合は13.9ヶ月 vs 7.8ヶ月と、いずれもobe-cel群で有意に長かった。 結論：obe-celはR/R B-ALL成人患者において、既存のSoC非CAR-T細胞療法を凌駕する奏効率と生存期間延長効果を示し、許容可能な安全性プロファイルで、アンメットニーズに応える可能性。
背景：再発・難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病（R/R B-ALL）成人患者におけるobe-celの有効性・安全性を、傾向スコアマッチングで作成した外部対照群（ECA）と比較。 方法：単群第Ib/II相FELIX試験のobe-cel群（n=107）と、標準治療（SoC）である非CAR-T細胞療法（ブリナツモマブ、イノツズマブオゾガマイシン、化学療法）のECAを比較。 結果：obe-cel群はECA群と比較し、全奏効率（ORR）が有意に高かった（67.3% vs 51.4%）。無増悪生存期間（EFS）も有意に改善（中央値9.8 vs 2.5ヶ月）。造血幹細胞移植を考慮した中央値全生存期間（OS）は15.1ヶ月 vs 7.0ヶ月、考慮しない場合は13.9ヶ月 vs 7.8ヶ月と、いずれもobe-cel群で有意に長かった。 結論：obe-celはR/R B-ALL成人患者において、既存のSoC非CAR-T細胞療法を凌駕する奏効率と生存期間延長効果を示し、許容可能な安全性プロファイルで、アンメットニーズに応える可能性。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 17;40(10):2191-2201.
日本語要約
62-67%の患者でMRD陰性化を達成。MRD陰性化は全生存期間の延長と再発率の低下に強く関連。LAIP/LSC両方での陰性化が最良の予後をもたらした。MRD陰性化はELN 2024中間/不良リスク群の予後を改善し、良好リスク群と同等の結果を示した。リアルワールドでのAZA/VEN治療において、MRD陰性化は主要な予後因子となり、治療戦略への導入が示唆される。
62-67%の患者でMRD陰性化を達成。MRD陰性化は全生存期間の延長と再発率の低下に強く関連。LAIP/LSC両方での陰性化が最良の予後をもたらした。MRD陰性化はELN 2024中間/不良リスク群の予後を改善し、良好リスク群と同等の結果を示した。リアルワールドでのAZA/VEN治療において、MRD陰性化は主要な予後因子となり、治療戦略への導入が示唆される。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 20;40(10):2202-2215.
日本語要約
G3BP2は、急性骨髄性白血病（AML）におけるベネトクラクス耐性に関与し、予後不良と相関する。G3BP2欠損はAML増殖を抑制し、アポトーシスを誘導する。G3BP2はELF1 mRNAの安定化を介し、ELF1によるMCL1転写を促進することでベネトクラクス耐性を付与する。G3BP2阻害剤C108とベネトクラクスの併用療法は、AML細胞およびPDXモデルにおいて抗腫瘍効果を有し、生存期間を延長させる。
G3BP2は、急性骨髄性白血病（AML）におけるベネトクラクス耐性に関与し、予後不良と相関する。G3BP2欠損はAML増殖を抑制し、アポトーシスを誘導する。G3BP2はELF1 mRNAの安定化を介し、ELF1によるMCL1転写を促進することでベネトクラクス耐性を付与する。G3BP2阻害剤C108とベネトクラクスの併用療法は、AML細胞およびPDXモデルにおいて抗腫瘍効果を有し、生存期間を延長させる。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 21;40(10):2216-2222.
日本語要約
自家造血幹細胞移植後のMRD陰性多発性骨髄腫患者351例を対象に、ベースラインの細胞遺伝学異常と臨床経過の関連を解析。標準リスク群と比較して、del(17p)、1q21+、t(4;14)、MAF転座などの高リスク細胞遺伝学異常（HRCAs）は、MRD陰性化後も有意に不良な無増悪生存期間（PFS）と関連。単独のHRCAsもPFSを悪化させ、複数のHRCAsを持つ患者ではさらにPFSは低下。早期MRD陰性化にもかかわらず、HRCAsは依然として不良な生物学的特性を反映する可能性が示唆された。
自家造血幹細胞移植後のMRD陰性多発性骨髄腫患者351例を対象に、ベースラインの細胞遺伝学異常と臨床経過の関連を解析。標準リスク群と比較して、del(17p)、1q21+、t(4;14)、MAF転座などの高リスク細胞遺伝学異常（HRCAs）は、MRD陰性化後も有意に不良な無増悪生存期間（PFS）と関連。単独のHRCAsもPFSを悪化させ、複数のHRCAsを持つ患者ではさらにPFSは低下。早期MRD陰性化にもかかわらず、HRCAsは依然として不良な生物学的特性を反映する可能性が示唆された。
Leukemia
Cumulative disruption of regulatory genes precedes whole-chromosome gains in acute myeloid leukemia.
Leukemia. 2026 Oct 23;40(10):2337-2341.
アブストラクト未収載
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 27;40(10):2244-2255.
日本語要約
inv(16)依存性AMLにおいて、cohesinサブユニットSmc3のハプロ不全が逆説的に白血病発症を促進し、Fli1遺伝子発現プログラムを強化することをinv(16); Smc3Δ/+マウスモデルで証明。inv(16); Smc3Δ/+HSPCsではクロマチンアクセシビリティが増加し、Fli1結合モチーフが濃縮。scRNA-seqにより、Fli1およびその標的遺伝子の発現増加を同定。Fli1はinv(16); Smc3Δ/+AMLの維持に必須であり、cohesin変異AMLにおける新たな治療標的の可能性を示唆。
inv(16)依存性AMLにおいて、cohesinサブユニットSmc3のハプロ不全が逆説的に白血病発症を促進し、Fli1遺伝子発現プログラムを強化することをinv(16); Smc3Δ/+マウスモデルで証明。inv(16); Smc3Δ/+HSPCsではクロマチンアクセシビリティが増加し、Fli1結合モチーフが濃縮。scRNA-seqにより、Fli1およびその標的遺伝子の発現増加を同定。Fli1はinv(16); Smc3Δ/+AMLの維持に必須であり、cohesin変異AMLにおける新たな治療標的の可能性を示唆。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 29;40(10):2256-2269.
日本語要約
FLT3阻害薬耐性の急性骨髄性白血病（AML）において、p38 MAPKが新たなシグナル依存性として同定された。CRISPRスクリーニングで、p38α（MAPK14）がFLT3阻害薬耐性AML細胞における文脈依存的な主要因子であることが示された。p38の阻害または遺伝的欠損は、FLT3阻害薬との併用でAML細胞の増殖を抑制し、薬剤感受性を改善した。メカニズムとしては、SHC1アダプターを介したFLT3シグナルの再配線により、FLT3阻害下でもp38 MAPK経路が活性化され、MYC発現などの生存プログラムが維持されていた。これらの知見は、FLT3阻害薬耐性におけるp38 MAPKの役割を明らかにし、AML治療における併用療法の開発に貢献する。
FLT3阻害薬耐性の急性骨髄性白血病（AML）において、p38 MAPKが新たなシグナル依存性として同定された。CRISPRスクリーニングで、p38α（MAPK14）がFLT3阻害薬耐性AML細胞における文脈依存的な主要因子であることが示された。p38の阻害または遺伝的欠損は、FLT3阻害薬との併用でAML細胞の増殖を抑制し、薬剤感受性を改善した。メカニズムとしては、SHC1アダプターを介したFLT3シグナルの再配線により、FLT3阻害下でもp38 MAPK経路が活性化され、MYC発現などの生存プログラムが維持されていた。これらの知見は、FLT3阻害薬耐性におけるp38 MAPKの役割を明らかにし、AML治療における併用療法の開発に貢献する。
Leukemia
Leukemia. 2026 Oct 31;40(10):2298-2308.
日本語要約
急性骨髄性白血病（AML）におけるサイトラビン（Ara-C）耐性は未解決の課題である。ACSF2がAra-C耐性の代謝因子として同定され、その阻害はAra-C耐性AML細胞の増殖を抑制し、invitroおよびinvivoでAra-C感受性を回復させた。ACSF2阻害はコレステロールエステル化を阻害し、ミトコンドリア膜へのコレステロール蓄積、ミトコンドリア機能不全、ROS上昇、生存関連ERKシグナルの抑制を引き起こした。SREBF1はACSF2の転写活性化因子であり、SREBF1阻害剤fatostatinはAra-Cと相乗効果を示した。これらはACSF2がAra-C耐性において重要であり、SREBF1-ACSF2軸が再発・難治性AMLの治療標的となる可能性を示唆する。
急性骨髄性白血病（AML）におけるサイトラビン（Ara-C）耐性は未解決の課題である。ACSF2がAra-C耐性の代謝因子として同定され、その阻害はAra-C耐性AML細胞の増殖を抑制し、invitroおよびinvivoでAra-C感受性を回復させた。ACSF2阻害はコレステロールエステル化を阻害し、ミトコンドリア膜へのコレステロール蓄積、ミトコンドリア機能不全、ROS上昇、生存関連ERKシグナルの抑制を引き起こした。SREBF1はACSF2の転写活性化因子であり、SREBF1阻害剤fatostatinはAra-Cと相乗効果を示した。これらはACSF2がAra-C耐性において重要であり、SREBF1-ACSF2軸が再発・難治性AMLの治療標的となる可能性を示唆する。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3292-3307.
日本語要約
FLT3-ITD変異陽性AML患者における造血幹細胞移植後のFLT3阻害薬（FLT3i）維持療法の効果を、ドイツのレジストリデータを用いて評価。 22%の患者にFLT3i（主にソラフェニブ）維持療法が実施され、多変量解析で全体生存率（OS）、無増悪生存率（RFS）、非再発生存率（NRM）、GVHDフリー・再発フリー生存率（GRFS）の有意な改善が確認された。 特にソラフェニブ維持療法は、無治療群と比較してOSおよびRFSの良好な成績を示し、FLT3i維持療法の臨床的有用性が支持された。
FLT3-ITD変異陽性AML患者における造血幹細胞移植後のFLT3阻害薬（FLT3i）維持療法の効果を、ドイツのレジストリデータを用いて評価。 22%の患者にFLT3i（主にソラフェニブ）維持療法が実施され、多変量解析で全体生存率（OS）、無増悪生存率（RFS）、非再発生存率（NRM）、GVHDフリー・再発フリー生存率（GRFS）の有意な改善が確認された。 特にソラフェニブ維持療法は、無治療群と比較してOSおよびRFSの良好な成績を示し、FLT3i維持療法の臨床的有用性が支持された。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3276-3291.
日本語要約
NSUN2は急性骨髄性白血病（AML）において著しく上昇し、AML細胞の増殖抑制、アポトーシス誘導、コロニー形成減少を認めました。NSUN2の遺伝子欠損は、AML幹細胞の自己複製能を低下させ、生存期間を延長させました。NSUN2はm⁵C修飾を介してFOSB mRNAを安定化し、FOSB発現を増加させ、FOSBはNSUN2を転写促進し、フィードフォワードループを形成しました。さらに、FOSBはBCL2L1の発現を増加させ、このNSUN2-FOSB-BCL2L1軸はm⁵C依存的に白血病発生を促進することが示唆されました。
NSUN2は急性骨髄性白血病（AML）において著しく上昇し、AML細胞の増殖抑制、アポトーシス誘導、コロニー形成減少を認めました。NSUN2の遺伝子欠損は、AML幹細胞の自己複製能を低下させ、生存期間を延長させました。NSUN2はm⁵C修飾を介してFOSB mRNAを安定化し、FOSB発現を増加させ、FOSBはNSUN2を転写促進し、フィードフォワードループを形成しました。さらに、FOSBはBCL2L1の発現を増加させ、このNSUN2-FOSB-BCL2L1軸はm⁵C依存的に白血病発生を促進することが示唆されました。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3330-3345.
日本語要約
背景として、甲状腺原発B細胞リンパ腫にはEMZL, DLBCL, FLが含まれ、 Hashimoto's thyroiditis を背景とすることが多い。 方法として、甲状腺EMZL, FL, DLBCLの網羅的遺伝子変異解析を実施。 結果として、EMZL, BCL2-tr-ve FL, DLBCL間ではTET2, TNFRSF14等に共通の変異プロファイルが認められた一方、BCL2-tr+ve FLではBCL2, KMT2D等に特徴的な変異が見られた。BCL6転座もFLとEMZLで異なるゲノム構造を示した。 結論として、これらの遺伝子変化はB細胞成熟・末梢寛容の異常を引き起こし、自己免疫が甲状腺リンパ腫の発生に関与することを示唆する。
背景として、甲状腺原発B細胞リンパ腫にはEMZL, DLBCL, FLが含まれ、 Hashimoto's thyroiditis を背景とすることが多い。 方法として、甲状腺EMZL, FL, DLBCLの網羅的遺伝子変異解析を実施。 結果として、EMZL, BCL2-tr-ve FL, DLBCL間ではTET2, TNFRSF14等に共通の変異プロファイルが認められた一方、BCL2-tr+ve FLではBCL2, KMT2D等に特徴的な変異が見られた。BCL6転座もFLとEMZLで異なるゲノム構造を示した。 結論として、これらの遺伝子変化はB細胞成熟・末梢寛容の異常を引き起こし、自己免疫が甲状腺リンパ腫の発生に関与することを示唆する。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3451-3455.
アブストラクト未収載
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3308-3317.
日本語要約
TP53遺伝子変異を有する骨髄異形成症候群（MDS）および急性骨髄性白血病（AML）患者に対し、低強度メトロノミックデシタビンとベネトクラックスの併用療法が検討された。 フェーズII試験において、TP53変異MDS/AML患者40例を対象に、週1回投与のデシタビン（0.2 mg/Kg）とベネトクラックス（400 mg）で治療。 AMLの全奏効率は70%、MDSは57%であり、生存期間中央値は11.3ヶ月。輸血依存からの独立は58%に達成された。 本療法は、TP53変異骨髄悪性腫瘍に対し、低毒性で有効な治療選択肢となりうる。
TP53遺伝子変異を有する骨髄異形成症候群（MDS）および急性骨髄性白血病（AML）患者に対し、低強度メトロノミックデシタビンとベネトクラックスの併用療法が検討された。 フェーズII試験において、TP53変異MDS/AML患者40例を対象に、週1回投与のデシタビン（0.2 mg/Kg）とベネトクラックス（400 mg）で治療。 AMLの全奏効率は70%、MDSは57%であり、生存期間中央値は11.3ヶ月。輸血依存からの独立は58%に達成された。 本療法は、TP53変異骨髄悪性腫瘍に対し、低毒性で有効な治療選択肢となりうる。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3258-3275.
日本語要約
急性骨髄性白血病（AML）におけるベネトクラクス（VEN）単剤療法の効果は限定的であるため、ROCK阻害剤（ROCKi）との併用療法が検討された。in vitroおよびin vivoのAMLモデルにおいて、ROCKi（特にGSK269962A）とVENの併用は、VEN感受性および耐性細胞双方に対し、アポトーシス誘導、ROS産生亢進、ミトコンドリア膜電位低下を介した相加的または相乗的な細胞傷害増強効果を示した。これは、抗アポトーシスタンパク質のダウンレギュレーションとプロアポトーシス因子の誘導によるもので、AMLに対する新たな治療戦略としてのROCKiとVENの併用療法が期待される。
急性骨髄性白血病（AML）におけるベネトクラクス（VEN）単剤療法の効果は限定的であるため、ROCK阻害剤（ROCKi）との併用療法が検討された。in vitroおよびin vivoのAMLモデルにおいて、ROCKi（特にGSK269962A）とVENの併用は、VEN感受性および耐性細胞双方に対し、アポトーシス誘導、ROS産生亢進、ミトコンドリア膜電位低下を介した相加的または相乗的な細胞傷害増強効果を示した。これは、抗アポトーシスタンパク質のダウンレギュレーションとプロアポトーシス因子の誘導によるもので、AMLに対する新たな治療戦略としてのROCKiとVENの併用療法が期待される。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3475-3480.
アブストラクト未収載
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3511-3515.
アブストラクト未収載
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3198-3199.
アブストラクト未収載
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01;111(10):3220-3234.
日本語要約
免疫チェックポイント阻害療法（ICT）はT細胞の抗腫瘍活性を増強する。小児ホジキンリンパ腫では有効性が示されており、未治療のPD-L1高発現B細胞性リンパ腫におけるICTの有効性が期待される。新規原発縦隔大細胞型B細胞性リンパ腫に対するニボルマブ併用化学免疫療法の第III相試験結果が待機中であり、未分化大細胞型リンパ腫などでもICTの有効性が評価されている。ICTは小児ホジキンリンパ腫における役割が明確であり、PD-L1発現リンパ腫への応用が有望視される。
免疫チェックポイント阻害療法（ICT）はT細胞の抗腫瘍活性を増強する。小児ホジキンリンパ腫では有効性が示されており、未治療のPD-L1高発現B細胞性リンパ腫におけるICTの有効性が期待される。新規原発縦隔大細胞型B細胞性リンパ腫に対するニボルマブ併用化学免疫療法の第III相試験結果が待機中であり、未分化大細胞型リンパ腫などでもICTの有効性が評価されている。ICTは小児ホジキンリンパ腫における役割が明確であり、PD-L1発現リンパ腫への応用が有望視される。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01.
日本語要約
本論文は、CD70を標的とする第3の薬剤が、不適合急性骨髄性白血病（AML）における白血病幹細胞（LSC）への有効性について、ELEVATE試験の結果に基づき検討。クザツズマブとベネトクラックス併用療法にアザシチジンを加えた場合、LSCへの有効性が示唆される一方、注意点も存在。このアプローチは、不適合AML患者の予後改善の可能性を秘めるが、さらなる検証が必要。
本論文は、CD70を標的とする第3の薬剤が、不適合急性骨髄性白血病（AML）における白血病幹細胞（LSC）への有効性について、ELEVATE試験の結果に基づき検討。クザツズマブとベネトクラックス併用療法にアザシチジンを加えた場合、LSCへの有効性が示唆される一方、注意点も存在。このアプローチは、不適合AML患者の予後改善の可能性を秘めるが、さらなる検証が必要。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01.
日本語要約
背景: 芽球状形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）における長期生存因子として、特定の前治療法よりも同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）の関連性が示唆されています。 方法: Mayo ClinicにおけるBPDCN患者のデータに基づき、治療法と生存率の関連性を後方視的に検討しました。 結果: allo-HSCTを受けた患者群では、特定の前治療法とは独立した長期生存率の向上が認められました。 結論: BPDCNの長期生存において、allo-HSCTが重要な役割を果たすことが示唆されました。
背景: 芽球状形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）における長期生存因子として、特定の前治療法よりも同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）の関連性が示唆されています。 方法: Mayo ClinicにおけるBPDCN患者のデータに基づき、治療法と生存率の関連性を後方視的に検討しました。 結果: allo-HSCTを受けた患者群では、特定の前治療法とは独立した長期生存率の向上が認められました。 結論: BPDCNの長期生存において、allo-HSCTが重要な役割を果たすことが示唆されました。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01.
日本語要約
アブストラクトが提供されていないため、要約を作成することはできません。
アブストラクトが提供されていないため、要約を作成することはできません。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01.
日本語要約
ハプロイド同一臍帯血移植におけるGVHD予防のため、メトトレキサート不使用のCD25高用量戦略とメトトレキサート併用のCD25低用量戦略を比較。高用量群でIII-IV度急性GVHDの100日累積発生率およびGRFSが有意に改善。免疫再構築や感染症合併症は同等。CD25高用量戦略は急性GVHD抑制とGRFS改善に寄与する可能性。
ハプロイド同一臍帯血移植におけるGVHD予防のため、メトトレキサート不使用のCD25高用量戦略とメトトレキサート併用のCD25低用量戦略を比較。高用量群でIII-IV度急性GVHDの100日累積発生率およびGRFSが有意に改善。免疫再構築や感染症合併症は同等。CD25高用量戦略は急性GVHD抑制とGRFS改善に寄与する可能性。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01.
日本語要約
BRAF V600E変異急性骨髄性白血病に対し、ダブラフェニブとトラメチニブ併用療法を実施。その結果、高い奏効率と、測定可能残存病変（MRD）陰性寛解の達成が確認された。本療法は、BRAF V600E変異AMLにおける新たな治療選択肢となる可能性が示唆された。
BRAF V600E変異急性骨髄性白血病に対し、ダブラフェニブとトラメチニブ併用療法を実施。その結果、高い奏効率と、測定可能残存病変（MRD）陰性寛解の達成が確認された。本療法は、BRAF V600E変異AMLにおける新たな治療選択肢となる可能性が示唆された。
Haematologica
Haematologica. 2026 Oct 01.
日本語要約
記載されたアブストラクトは「Not available」のため、要約を作成できません。
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Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Oct 06;101(10):2696-2697.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Oct 18;101(10):2509-2519.
日本語要約
集学的化学療法を受けた急性骨髄性白血病（AML）患者545例を対象に、AMLサブタイプ別の次世代シーケンシング（NGS）の予後予測的価値を検討。サブタイプごとに完全寛解率や5年移植調整生存率に有意差が認められた。多変量解析では、primary non-CBF AMLにおいて、特定の遺伝子変異が寛解導入および生存率に影響を与えることが示唆された。AMLの予後予測にはサブタイプの特定が重要であり、primary non-CBF AML以外ではNGSの有用性は限定的である可能性が示唆された。
集学的化学療法を受けた急性骨髄性白血病（AML）患者545例を対象に、AMLサブタイプ別の次世代シーケンシング（NGS）の予後予測的価値を検討。サブタイプごとに完全寛解率や5年移植調整生存率に有意差が認められた。多変量解析では、primary non-CBF AMLにおいて、特定の遺伝子変異が寛解導入および生存率に影響を与えることが示唆された。AMLの予後予測にはサブタイプの特定が重要であり、primary non-CBF AML以外ではNGSの有用性は限定的である可能性が示唆された。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Oct 23;101(10):2533-2545.
日本語要約
CD19-標的療法後のCD19陰性再発B細胞急性リンパ性白血病（ALL）患者65例を対象とした後向き解析。TP53変異やBCR::ABL1様ALLは各27.7%に認められた。CD19-標的療法を2回以上受けた群は、イベントフリー生存期間（EFS）および全生存期間（OS）が有意に劣った。CD19再発後の初回サルベージ療法での完全寛解率は47.5%。CD19再発後の予後は不良であり、治療選択肢は限定的である。
CD19-標的療法後のCD19陰性再発B細胞急性リンパ性白血病（ALL）患者65例を対象とした後向き解析。TP53変異やBCR::ABL1様ALLは各27.7%に認められた。CD19-標的療法を2回以上受けた群は、イベントフリー生存期間（EFS）および全生存期間（OS）が有意に劣った。CD19再発後の初回サルベージ療法での完全寛解率は47.5%。CD19再発後の予後は不良であり、治療選択肢は限定的である。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Oct 24;101(10):2557-2570.
日本語要約
慢性骨髄単球性白血病（CMML）患者775例を対象とした後向き研究において、同種造血幹細胞移植（ASCT）群の全生存期間（OS）は非ASCT群より有意に長かった。BLAST/BLAST-Molリスクカテゴリーで調整後も、ASCT群のOSは有意に良好であり、特に高リスク・中間リスク群においてその傾向が顕著であった。ASCTはCMMLにおけるBLAST/BLAST-Mol高リスク・中間リスク群の予後を改善し、一部の高リスク異常を克服する可能性が示唆された。これらの結果から、ASCTの早期実施が支持される。
慢性骨髄単球性白血病（CMML）患者775例を対象とした後向き研究において、同種造血幹細胞移植（ASCT）群の全生存期間（OS）は非ASCT群より有意に長かった。BLAST/BLAST-Molリスクカテゴリーで調整後も、ASCT群のOSは有意に良好であり、特に高リスク・中間リスク群においてその傾向が顕著であった。ASCTはCMMLにおけるBLAST/BLAST-Mol高リスク・中間リスク群の予後を改善し、一部の高リスク異常を克服する可能性が示唆された。これらの結果から、ASCTの早期実施が支持される。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Oct 25;101(10):2672-2676.
アブストラクト未収載
Blood Adv
Blood Adv. 2026 Sep 30.
日本語要約
再発・難治性多発性骨髄腫患者を対象に、新規GPRC5DxCD3二重特異性抗体forimtamigの皮下投与の第1相試験を実施。安全性評価、最大耐量（MTD）および推奨第2相用量・スケジュール決定を目的とした。MTDは特定されず、累積毒性のため7.2mgで投与拡大を終了。最も一般的な有害事象はサイトカイン放出症候群（75.4%）。全コホートでの奏効率（ORR）は59.6%であり、最適化された高用量・短期間ステップアップスケジュールで71.7%に向上。forimtamigは強力かつ持続的な効果を示したが、GPRC5Dを標的とするT細胞Engager二重特異性抗体としての治療域は狭いことが示唆された。
再発・難治性多発性骨髄腫患者を対象に、新規GPRC5DxCD3二重特異性抗体forimtamigの皮下投与の第1相試験を実施。安全性評価、最大耐量（MTD）および推奨第2相用量・スケジュール決定を目的とした。MTDは特定されず、累積毒性のため7.2mgで投与拡大を終了。最も一般的な有害事象はサイトカイン放出症候群（75.4%）。全コホートでの奏効率（ORR）は59.6%であり、最適化された高用量・短期間ステップアップスケジュールで71.7%に向上。forimtamigは強力かつ持続的な効果を示したが、GPRC5Dを標的とするT細胞Engager二重特異性抗体としての治療域は狭いことが示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 03;73(10):e70554.
日本語要約
メトトレキサート（MTX）神経毒性は、特にラテン系小児に不均衡に影響する希少な有害事象である。本研究では、小児急性リンパ性白血病（ALL）治療中のラテン系小児におけるMTX神経毒性感受性に関連する遺伝子領域を同定するため、アドミクスチャーマッピングを活用した。429例のラテン系ALL患者のうち46例（10.7%）に神経毒性が認められた。アドミクスチャーマッピングにより、MTX神経毒性リスクと関連が示唆される11のゲノム領域が同定され、神経毒性リスク増加の遺伝的変異特定に向けた今後の研究を導く可能性が示された。
メトトレキサート（MTX）神経毒性は、特にラテン系小児に不均衡に影響する希少な有害事象である。本研究では、小児急性リンパ性白血病（ALL）治療中のラテン系小児におけるMTX神経毒性感受性に関連する遺伝子領域を同定するため、アドミクスチャーマッピングを活用した。429例のラテン系ALL患者のうち46例（10.7%）に神経毒性が認められた。アドミクスチャーマッピングにより、MTX神経毒性リスクと関連が示唆される11のゲノム領域が同定され、神経毒性リスク増加の遺伝的変異特定に向けた今後の研究を導く可能性が示された。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 04;73(10):e70600.
日本語要約
小児B細胞前駆急性リンパ性白血病患者90例を対象とした後方視的単施設解析により、ブラインツモマブ治療後の骨髄外再発パターンを検討。167回の再発のうち、骨髄外再発は64回（38.3%）を占め、その他臓器への再発（OEMR）は18回（28.1%）であった。ブラインツモマブ治療はOEMRおよび単独OEMRのリスク増加と有意に関連。小児ALLにおけるブラインツモマブ治療後のOEMR率増加が示唆され、前向き試験による検証が必要。
小児B細胞前駆急性リンパ性白血病患者90例を対象とした後方視的単施設解析により、ブラインツモマブ治療後の骨髄外再発パターンを検討。167回の再発のうち、骨髄外再発は64回（38.3%）を占め、その他臓器への再発（OEMR）は18回（28.1%）であった。ブラインツモマブ治療はOEMRおよび単独OEMRのリスク増加と有意に関連。小児ALLにおけるブラインツモマブ治療後のOEMR率増加が示唆され、前向き試験による検証が必要。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 04;73(10):e70562.
日本語要約
小児胚細胞腫瘍（GCT）の診断時病期と社会人口統計学的要因の関連性を、Children's Oncology Group（COG）登録データから解析。1850例中、遠隔転移は女性に少なく、 uninsured は後期診断に増加。個人レベルの社会経済的要因が、地域レベル要因よりGCTの病期格差を説明する可能性が示唆された。
小児胚細胞腫瘍（GCT）の診断時病期と社会人口統計学的要因の関連性を、Children's Oncology Group（COG）登録データから解析。1850例中、遠隔転移は女性に少なく、 uninsured は後期診断に増加。個人レベルの社会経済的要因が、地域レベル要因よりGCTの病期格差を説明する可能性が示唆された。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 04;73(10):e70515.
日本語要約
小児腫瘍グループAREN03B2腎腫瘍生物学・分類研究において、治療試験登録のためリアルタイム中央レビューが実施された。本研究は、中央レビューと施設内レビューの一致率を評価。病理診断の一致率は91.1%、CTスキャンでの肺結節評価は96.1%、局所病期評価は90%であった。初期リスク割り当て（IRA）の一致率は87%であった。施設病理医による未分化組織像の認識不足が示唆され、臨床試験以外では専門病理コンサルテーションの必要性が示唆された。
小児腫瘍グループAREN03B2腎腫瘍生物学・分類研究において、治療試験登録のためリアルタイム中央レビューが実施された。本研究は、中央レビューと施設内レビューの一致率を評価。病理診断の一致率は91.1%、CTスキャンでの肺結節評価は96.1%、局所病期評価は90%であった。初期リスク割り当て（IRA）の一致率は87%であった。施設病理医による未分化組織像の認識不足が示唆され、臨床試験以外では専門病理コンサルテーションの必要性が示唆された。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 08;73(10):e70619.
アブストラクト未収載
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 08;73(10):e70613.
日本語要約
小児眼窩横紋筋肉腫（ORMS）の転帰を、1991年から2016年の国際共同研究データに基づき調査。化学療法軽減や放射線療法（RT）適応・線量変更を含む治療戦略の変遷下でも、10年全生存率（OS）92.9%、無増悪生存率（EFS）74.6%と良好な結果が維持された。進行群（Group III）ORMSではOS 95%（EFS 78%）であったが、異型性やアルベオラー型、乳児、転移性ORMSは予後不良因子であった。
小児眼窩横紋筋肉腫（ORMS）の転帰を、1991年から2016年の国際共同研究データに基づき調査。化学療法軽減や放射線療法（RT）適応・線量変更を含む治療戦略の変遷下でも、10年全生存率（OS）92.9%、無増悪生存率（EFS）74.6%と良好な結果が維持された。進行群（Group III）ORMSではOS 95%（EFS 78%）であったが、異型性やアルベオラー型、乳児、転移性ORMSは予後不良因子であった。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 10;73(10):e70609.
日本語要約
小児頭頸部横紋筋肉腫治療後の晩期歯科的有害事象について、103名の生存者を対象とした多施設共同後向きコホート研究を実施。92.2%に歯科的有害事象が認められ、特に罹患年齢が低いほど重症化する傾向が確認された。欠損歯、根異常、歯冠形態異常、萌出障害などが高頻度で観察され、晩期合併症として継続的な歯科的スクリーニングと専門的介入の重要性が示唆された。
小児頭頸部横紋筋肉腫治療後の晩期歯科的有害事象について、103名の生存者を対象とした多施設共同後向きコホート研究を実施。92.2%に歯科的有害事象が認められ、特に罹患年齢が低いほど重症化する傾向が確認された。欠損歯、根異常、歯冠形態異常、萌出障害などが高頻度で観察され、晩期合併症として継続的な歯科的スクリーニングと専門的介入の重要性が示唆された。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 11;73(10):e70588.
日本語要約
フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（Ph+ ALL）小児患者におけるダサチニブの血中脳関門透過性低下がLC-MS/MS分析により示された。血漿および脳脊髄液（CSF）中のダサチニブ濃度を測定し、血漿/CSF濃度比を算出した。結果、ダサチニブは全身療法レベルに達するにも関わらず、CSFへの透過性は低いことが明らかになった。
フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（Ph+ ALL）小児患者におけるダサチニブの血中脳関門透過性低下がLC-MS/MS分析により示された。血漿および脳脊髄液（CSF）中のダサチニブ濃度を測定し、血漿/CSF濃度比を算出した。結果、ダサチニブは全身療法レベルに達するにも関わらず、CSFへの透過性は低いことが明らかになった。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 11;73(10):e70621.
日本語要約
サブサハラ・アフリカにおける小児がん（BL、ALL、WT、RB、HD）の治療中止リスクと生存率を、現金給付介入に先立ち評価。多施設共同前向き観察コホート研究により、370例を対象に解析。治療中止リスクは43%と高く、WT、RBで特に顕著。治療中止は生存率を著しく低下させ、2年EFSは28%であった。治療中止の解消は、2年EFSを59%に向上させる可能性を示唆。
サブサハラ・アフリカにおける小児がん（BL、ALL、WT、RB、HD）の治療中止リスクと生存率を、現金給付介入に先立ち評価。多施設共同前向き観察コホート研究により、370例を対象に解析。治療中止リスクは43%と高く、WT、RBで特に顕著。治療中止は生存率を著しく低下させ、2年EFSは28%であった。治療中止の解消は、2年EFSを59%に向上させる可能性を示唆。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 11;73(10):e70581.
日本語要約
再投与群では、前処置と血清アスパラギナーゼ活性測定を行い、Grade 2過敏症反応後のペガスピルガーゼ再投与を検討。成功率は41.3%であり、代替製剤への切り替えを減少させる可能性を示唆。
再投与群では、前処置と血清アスパラギナーゼ活性測定を行い、Grade 2過敏症反応後のペガスピルガーゼ再投与を検討。成功率は41.3%であり、代替製剤への切り替えを減少させる可能性を示唆。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 13;73(10):e70618.
日本語要約
ユーイング肉腫・横紋筋肉腫における骨髄生検の再評価。FDG-PET/CTの骨髄転移検出感度は92%、陰性的中率は99%。ユーイング肉腫群では感度100%、陰性的中率100%であり、横紋筋肉腫群でもそれぞれ88%、98%と高値。FDG-PET/CTで骨髄転移が認められない場合、骨髄生検の省略が可能であることを示唆。
ユーイング肉腫・横紋筋肉腫における骨髄生検の再評価。FDG-PET/CTの骨髄転移検出感度は92%、陰性的中率は99%。ユーイング肉腫群では感度100%、陰性的中率100%であり、横紋筋肉腫群でもそれぞれ88%、98%と高値。FDG-PET/CTで骨髄転移が認められない場合、骨髄生検の省略が可能であることを示唆。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 17;73(10):e70629.
日本語要約
小児急性リンパ性白血病患者に対する、VMATを用いた全身照射（VMAT-TBI）の実現可能性、線量分布、臨床成績を評価。 myeloablative VMAT-TBIを受けた15例を後方視的に解析。全例で標的線量被覆は良好、肺・腎臓の平均線量は低く、臓器への影響は最小限。品質保証、画像誘導下での検証も良好な一致率を示した。中間追跡期間18ヶ月において、晩発性肺毒性・腎毒性は許容範囲内。VMAT-TBIは小児造血幹細胞移植における骨髄破壊的前処置として、有効かつ安全な代替手段となる可能性。
小児急性リンパ性白血病患者に対する、VMATを用いた全身照射（VMAT-TBI）の実現可能性、線量分布、臨床成績を評価。 myeloablative VMAT-TBIを受けた15例を後方視的に解析。全例で標的線量被覆は良好、肺・腎臓の平均線量は低く、臓器への影響は最小限。品質保証、画像誘導下での検証も良好な一致率を示した。中間追跡期間18ヶ月において、晩発性肺毒性・腎毒性は許容範囲内。VMAT-TBIは小児造血幹細胞移植における骨髄破壊的前処置として、有効かつ安全な代替手段となる可能性。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 21;73(10):e70564.
アブストラクト未収載
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 23;73(10):e70563.
日本語要約
輸血依存性βサラセミア（TDT）患者における半血縁HLA造血幹細胞移植（HID-HSCT）の成績向上のため、フルダラビン、ブスルファン、チオテパ、メルファラン（F-BMT）からなる新規低毒性骨髄破壊的前処置レジメンが開発された。2023年6月から2024年8月にかけて、7歳以上のTDT患者29名が対象となり、2年無輸血・無再発生存率（TFS）および全生存率（OS）はともに93.1%を達成した。移植片不全はなく、重症急性GVHDの発生率は17.2%、慢性GVHDは6.9%であり、レジメン関連毒性は管理可能であった。F-BMTレジメンは、7歳以上のTDT患者に対するHID-HSCTにおいて、有効な骨髄破壊と毒性の低減を実現し、その実施可能性が示唆された。
輸血依存性βサラセミア（TDT）患者における半血縁HLA造血幹細胞移植（HID-HSCT）の成績向上のため、フルダラビン、ブスルファン、チオテパ、メルファラン（F-BMT）からなる新規低毒性骨髄破壊的前処置レジメンが開発された。2023年6月から2024年8月にかけて、7歳以上のTDT患者29名が対象となり、2年無輸血・無再発生存率（TFS）および全生存率（OS）はともに93.1%を達成した。移植片不全はなく、重症急性GVHDの発生率は17.2%、慢性GVHDは6.9%であり、レジメン関連毒性は管理可能であった。F-BMTレジメンは、7歳以上のTDT患者に対するHID-HSCTにおいて、有効な骨髄破壊と毒性の低減を実現し、その実施可能性が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 25;73(10):e70580.
日本語要約
小児急性白血病患者における疾患・治療関連不安と疾患知識への影響を調査。タイの4-7歳患者20名を対象に、疾患を解説する絵本を研究者と保護者が読み聞かせ。疾患関連不安は2週間後に有意な低下を示し、治療関連不安は直後と2週間後に有意な低下。知識も有意に向上。絵本は小児白血病患者の不安軽減と知識向上に有用な臨床ツールとなりうる。
小児急性白血病患者における疾患・治療関連不安と疾患知識への影響を調査。タイの4-7歳患者20名を対象に、疾患を解説する絵本を研究者と保護者が読み聞かせ。疾患関連不安は2週間後に有意な低下を示し、治療関連不安は直後と2週間後に有意な低下。知識も有意に向上。絵本は小児白血病患者の不安軽減と知識向上に有用な臨床ツールとなりうる。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 29;73(10):e70488.
日本語要約
高リスク神経芽腫に対する自家幹細胞移植（ASCT）後の栄養管理法が予後に与える影響を評価。ASCTを受けた患者27名を対象に、経腸栄養、静脈栄養、および併用療法の栄養摂取法別にレトロスペクティブに分析。静脈栄養は体重・BMI増加に優位性を示す一方、経腸栄養は下痢・嘔吐日数の短縮、粘膜炎重症度の軽減、血小板生着促進、輸血頻度の減少といった合併症低減に寄与。ASCT後の予後改善には、目的に応じた栄養経路の選択が重要。
高リスク神経芽腫に対する自家幹細胞移植（ASCT）後の栄養管理法が予後に与える影響を評価。ASCTを受けた患者27名を対象に、経腸栄養、静脈栄養、および併用療法の栄養摂取法別にレトロスペクティブに分析。静脈栄養は体重・BMI増加に優位性を示す一方、経腸栄養は下痢・嘔吐日数の短縮、粘膜炎重症度の軽減、血小板生着促進、輸血頻度の減少といった合併症低減に寄与。ASCT後の予後改善には、目的に応じた栄養経路の選択が重要。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 30;73(10):e70602.
日本語要約
小児白血病・リンパ腫患者家族の情報収集源としてオンライン資料が利用される中、その可読性評価が課題。全米がん研究所認定がんセンターおよび検索上位50件のオンライン資料を対象に、Flesch-Kinkaid等で読解レベルを分析。がんセンター資料の平均読解レベルは8.62～10.20、検索結果は10.52～11.01となり、いずれも推奨される6年生レベルを大幅に上回った。95.6%～98%の資料がガイドライン未達であり、情報理解の障壁となる可能性が示唆された。
小児白血病・リンパ腫患者家族の情報収集源としてオンライン資料が利用される中、その可読性評価が課題。全米がん研究所認定がんセンターおよび検索上位50件のオンライン資料を対象に、Flesch-Kinkaid等で読解レベルを分析。がんセンター資料の平均読解レベルは8.62～10.20、検索結果は10.52～11.01となり、いずれも推奨される6年生レベルを大幅に上回った。95.6%～98%の資料がガイドライン未達であり、情報理解の障壁となる可能性が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 31;73(10):e70556.
日本語要約
背景：低・中所得国（LMICs）における小児がん臨床試験は乏しい。 方法：POEMグループは、地域統合型でリソース適応的な臨床試験POEM-OSを企画・実施した。化療投与の不確実性から、局所性骨肉腫を対象とした。 結果：10カ国27施設が参加意向を示し、研修を経て21施設（8カ国）が登録された。主要な課題は、化療投与の異質性、スタッフの離職、合意形成の遅延であった。 結論：地域主導型でリソース適応的な臨床試験プラットフォームはLMICsで実施可能であり、持続可能な研究基盤の構築に貢献する。
背景：低・中所得国（LMICs）における小児がん臨床試験は乏しい。 方法：POEMグループは、地域統合型でリソース適応的な臨床試験POEM-OSを企画・実施した。化療投与の不確実性から、局所性骨肉腫を対象とした。 結果：10カ国27施設が参加意向を示し、研修を経て21施設（8カ国）が登録された。主要な課題は、化療投与の異質性、スタッフの離職、合意形成の遅延であった。 結論：地域主導型でリソース適応的な臨床試験プラットフォームはLMICsで実施可能であり、持続可能な研究基盤の構築に貢献する。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 31;73(10):e70603.
日本語要約
小児がんサバイバーの不妊は、診断時の妊孕性温存（FP）カウンセリングの重要性を浮き彫りにする。標準化された多職種ワークフロー導入により、FPカウンセリングの頻度と一貫性、および不妊関連の議論に関する医療提供者の快適性を向上させた。PDSAサイクル2での多職種FPチーム（FPT）導入後、文書化されたFPカウンセリングは93.2%に向上し、特に思春期患者における医療提供者の快適性が有意に改善した。FPTと標準化されたワークフローは、FPカウンセリングの文書化を維持的に改善し、FPサービス利用の増加にも寄与した。
小児がんサバイバーの不妊は、診断時の妊孕性温存（FP）カウンセリングの重要性を浮き彫りにする。標準化された多職種ワークフロー導入により、FPカウンセリングの頻度と一貫性、および不妊関連の議論に関する医療提供者の快適性を向上させた。PDSAサイクル2での多職種FPチーム（FPT）導入後、文書化されたFPカウンセリングは93.2%に向上し、特に思春期患者における医療提供者の快適性が有意に改善した。FPTと標準化されたワークフローは、FPカウンセリングの文書化を維持的に改善し、FPサービス利用の増加にも寄与した。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 31;73(10):e70589.
日本語要約
CAR T-cell療法を受けた小児がん患者の健康関連QOLと症状負担を前向き縦断的に評価。ベースラインでQOLは低く、症状負担は高かったが、輸液後1ヶ月で身体機能や精神的苦痛に顕著な改善を認めた。疲労、精神的苦痛、疼痛などが最も重篤な症状であり、症状負担はQOLと強く負の相関を示した。CAR T-cell療法を受けた小児患者では、一般的に良好なQOLの軌跡と、時間的制約のある軽度の症状負担が示唆された。
CAR T-cell療法を受けた小児がん患者の健康関連QOLと症状負担を前向き縦断的に評価。ベースラインでQOLは低く、症状負担は高かったが、輸液後1ヶ月で身体機能や精神的苦痛に顕著な改善を認めた。疲労、精神的苦痛、疼痛などが最も重篤な症状であり、症状負担はQOLと強く負の相関を示した。CAR T-cell療法を受けた小児患者では、一般的に良好なQOLの軌跡と、時間的制約のある軽度の症状負担が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Oct 31;73(10):e70598.
日本語要約
背景として、Wilms腫瘍（WT）の前駆病変である腎芽腫様残遺（NRs）および腎芽腫様増殖症（NBM）と再発リスクの関連性は不明確であった。SIOP-WT-2001プロトコルで治療された片側性WT患者1465名（NRsなし）と996名（NRsあり）を後方視的に解析した結果、NRsの有無や種類（小葉周囲型、小葉内型、両型）は無増悪生存率（RFS）および全生存率（OS）に有意な差を示さなかった。結論として、片側性WTにおけるNRs/NBMの存在はRFSおよびOSに影響せず、NRs/NBMを有する患者は有しない患者と同様の治療・経過観察で良いと判断された。
背景として、Wilms腫瘍（WT）の前駆病変である腎芽腫様残遺（NRs）および腎芽腫様増殖症（NBM）と再発リスクの関連性は不明確であった。SIOP-WT-2001プロトコルで治療された片側性WT患者1465名（NRsなし）と996名（NRsあり）を後方視的に解析した結果、NRsの有無や種類（小葉周囲型、小葉内型、両型）は無増悪生存率（RFS）および全生存率（OS）に有意な差を示さなかった。結論として、片側性WTにおけるNRs/NBMの存在はRFSおよびOSに影響せず、NRs/NBMを有する患者は有しない患者と同様の治療・経過観察で良いと判断された。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Sep 28.
日本語要約
局所遺残・再発切除不能肝芽腫に対する低分割陽子線治療の実現可能性を評価。6例の患者に陽子線治療（50-60 Gy (RBE) in 10 fractions）を実施。55ヶ月の追跡で5例が無病生存、1例は再照射で救済、1例は肝切除へ移行。毒性は軽微で、低分割陽子線治療は難治性肝芽腫に対する実現可能で忍容性の高いサルベージ療法として、良好な局所制御が期待できる。
局所遺残・再発切除不能肝芽腫に対する低分割陽子線治療の実現可能性を評価。6例の患者に陽子線治療（50-60 Gy (RBE) in 10 fractions）を実施。55ヶ月の追跡で5例が無病生存、1例は再照射で救済、1例は肝切除へ移行。毒性は軽微で、低分割陽子線治療は難治性肝芽腫に対する実現可能で忍容性の高いサルベージ療法として、良好な局所制御が期待できる。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Sep 30.
日本語要約
非移植小児血液腫瘍患者におけるBKウイルス関連出血性膀胱炎の検討。6例の白血病・リンパ腫患者にBKウイルス関連出血性膀胱炎を認め、排尿困難と肉眼的血尿が主症状であった。1例では尿路閉塞と急性腎障害を合併したが、大半は支持療法で合併症なく回復した。非移植小児血液腫瘍患者におけるBKウイルス関連出血性膀胱炎は稀な合併症であり、保存的治療で良好な予後が期待できる。
非移植小児血液腫瘍患者におけるBKウイルス関連出血性膀胱炎の検討。6例の白血病・リンパ腫患者にBKウイルス関連出血性膀胱炎を認め、排尿困難と肉眼的血尿が主症状であった。1例では尿路閉塞と急性腎障害を合併したが、大半は支持療法で合併症なく回復した。非移植小児血液腫瘍患者におけるBKウイルス関連出血性膀胱炎は稀な合併症であり、保存的治療で良好な予後が期待できる。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):e289-e291.
日本語要約
CD27欠損症に伴うEBV関連びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（原発性中枢神経系浸潤、早期再発）の小児患者に対し、非操作ハプロイド同一造血幹細胞移植（PT-CY併用）を実施。移植片生着、GVHD制御、完全ドナーキメリズム達成。40ヶ月後、GVHD、原発性免疫不全、リンパ腫再発なく、リンパ腫制御および免疫不全の補正に成功。ハプロイド同一HSCTの有効性を示唆。
CD27欠損症に伴うEBV関連びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（原発性中枢神経系浸潤、早期再発）の小児患者に対し、非操作ハプロイド同一造血幹細胞移植（PT-CY併用）を実施。移植片生着、GVHD制御、完全ドナーキメリズム達成。40ヶ月後、GVHD、原発性免疫不全、リンパ腫再発なく、リンパ腫制御および免疫不全の補正に成功。ハプロイド同一HSCTの有効性を示唆。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):e345-e348.
日本語要約
転移性融合陽性横紋筋肉腫治療中の思春期男性において、原発巣放射線照射野に新たに認められた 18F-FDG 陽性病変が、化学療法および局所療法中に集積値の上昇を示し、疾患進行を懸念させた。しかし、切除・病理組織検査により、この病変は成熟した横紋筋芽細胞への終末分化と確認された。本症例は、切除後26ヶ月、治療後20ヶ月経過しても寛解を維持しており、18F-FDG PET/CTにおける腫瘍集積の上昇が必ずしも疾患進行を示唆しない可能性が示唆された。
転移性融合陽性横紋筋肉腫治療中の思春期男性において、原発巣放射線照射野に新たに認められた 18F-FDG 陽性病変が、化学療法および局所療法中に集積値の上昇を示し、疾患進行を懸念させた。しかし、切除・病理組織検査により、この病変は成熟した横紋筋芽細胞への終末分化と確認された。本症例は、切除後26ヶ月、治療後20ヶ月経過しても寛解を維持しており、18F-FDG PET/CTにおける腫瘍集積の上昇が必ずしも疾患進行を示唆しない可能性が示唆された。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):e292-e298.
日本語要約
輸血依存性サラセミア（TDT）小児患者に対する同種造血幹細胞移植（HSCT）において、トレオスルファン-チオテパ-フルダラビン（TTF）ベースの骨髄非破壊的前処置レジメンの有効性を検討。74例の単一施設後向き解析で、5年全生存率82.2%、サラセミア非寛解生存率77.7%を達成。特にHLA適合血縁者ドナー群で良好な成績を示し、TTF前処置はTDT小児患者に対する安全性と有効性が示唆された。
輸血依存性サラセミア（TDT）小児患者に対する同種造血幹細胞移植（HSCT）において、トレオスルファン-チオテパ-フルダラビン（TTF）ベースの骨髄非破壊的前処置レジメンの有効性を検討。74例の単一施設後向き解析で、5年全生存率82.2%、サラセミア非寛解生存率77.7%を達成。特にHLA適合血縁者ドナー群で良好な成績を示し、TTF前処置はTDT小児患者に対する安全性と有効性が示唆された。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):331-338.
日本語要約
小児のデスモプラスティック小円形細胞腫（DSRCT）は、希少かつ予後不良な腫瘍であり、治療戦略が確立されていない。当院では、2000年から2023年の間にDSRCTと診断された11例を対象に、化学療法、外科的切除、術中マイクロ波アブレーション（MWA）を含む集学的治療の効果を後方視的に検討した。全例で手術が施行され、R0切除は無病生存期間と強く関連した。5年全生存率は47%、無イベント生存率は30%であった。術中MWAは肝転移例への安全な追加治療となりうる。外科的腫瘍減量術はDSRCTの治療成績向上に不可欠である。
小児のデスモプラスティック小円形細胞腫（DSRCT）は、希少かつ予後不良な腫瘍であり、治療戦略が確立されていない。当院では、2000年から2023年の間にDSRCTと診断された11例を対象に、化学療法、外科的切除、術中マイクロ波アブレーション（MWA）を含む集学的治療の効果を後方視的に検討した。全例で手術が施行され、R0切除は無病生存期間と強く関連した。5年全生存率は47%、無イベント生存率は30%であった。術中MWAは肝転移例への安全な追加治療となりうる。外科的腫瘍減量術はDSRCTの治療成績向上に不可欠である。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):346-352.
日本語要約
本研究は、2004年から2024年までの39例の小児肝芽腫患者を対象とし、長期生存率と無イベント生存率（EFS）の予後因子を評価。5年OS 81.2%、EFS 75.0%と良好な結果。プレテキスト分類、リスク群、AFPレベルはOSに有意な影響を示さず。一方、診断時の肺転移はEFSの低下と関連し、無変数Cox回帰モデルでイベントリスク増加因子として示唆された。
本研究は、2004年から2024年までの39例の小児肝芽腫患者を対象とし、長期生存率と無イベント生存率（EFS）の予後因子を評価。5年OS 81.2%、EFS 75.0%と良好な結果。プレテキスト分類、リスク群、AFPレベルはOSに有意な影響を示さず。一方、診断時の肺転移はEFSの低下と関連し、無変数Cox回帰モデルでイベントリスク増加因子として示唆された。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):313-322.
日本語要約
診断時転移性横紋筋肉腫の予後は不良であった。多施設経験を基に、15歳以下の小児転移性横紋筋肉腫患者126名を対象に、化学療法と局所療法を組み合わせた集学的治療プロトコルを後ろ向きに検討した。化学療法後の完全奏効率は74%であったが、2年無増悪生存率30.2%、同生存率44.4%と依然として予後は不良であった。原発巣の完全奏効が良好な予後因子であった一方、腫瘍径≧3.3cmおよび骨髄転移は不良予後因子であった。
診断時転移性横紋筋肉腫の予後は不良であった。多施設経験を基に、15歳以下の小児転移性横紋筋肉腫患者126名を対象に、化学療法と局所療法を組み合わせた集学的治療プロトコルを後ろ向きに検討した。化学療法後の完全奏効率は74%であったが、2年無増悪生存率30.2%、同生存率44.4%と依然として予後は不良であった。原発巣の完全奏効が良好な予後因子であった一方、腫瘍径≧3.3cmおよび骨髄転移は不良予後因子であった。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):e318-e322.
日本語要約
8歳女児の慢性骨髄性白血病（CML）患者において、典型的なフィラデルフィア染色体とBCR::ABL1融合は認められたものの、BCR::ABL1 p210融合転写産物が検出されず。次世代シーケンサーによる解析で、BCR::SPECC1L::ABL1融合転写産物が同定され、チロシンキナーゼドメインを有する融合タンパク質が予測された。この症例は、非典型的な融合アイソフォームを有する小児CML患者の診断とモニタリングにおける、多角的分子診断の重要性を示唆した。
8歳女児の慢性骨髄性白血病（CML）患者において、典型的なフィラデルフィア染色体とBCR::ABL1融合は認められたものの、BCR::ABL1 p210融合転写産物が検出されず。次世代シーケンサーによる解析で、BCR::SPECC1L::ABL1融合転写産物が同定され、チロシンキナーゼドメインを有する融合タンパク質が予測された。この症例は、非典型的な融合アイソフォームを有する小児CML患者の診断とモニタリングにおける、多角的分子診断の重要性を示唆した。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):e285-e288.
日本語要約
非移植小児T-ALL患者におけるガンシクロビル耐性サイトメガロウイルス（CMV）感染の稀な症例報告。維持化学療法中の8歳患者が、当初臓器障害のないCMVウイルス血症高値を発症し、その後ガンシクロビル耐性CMV感染が出現。バルガンシクロビル、ホスカルネット、マリバビルによる治療にもかかわらず、網膜炎などのCMV関連合併症を認めた。長期リンパ球減少、抗ウイルス薬耐性、中枢神経系病変の治療選択肢の限界が示唆され、高リスク群におけるCMVサーベイランス強化と耐性誘導治療戦略が検討されるべきである。
非移植小児T-ALL患者におけるガンシクロビル耐性サイトメガロウイルス（CMV）感染の稀な症例報告。維持化学療法中の8歳患者が、当初臓器障害のないCMVウイルス血症高値を発症し、その後ガンシクロビル耐性CMV感染が出現。バルガンシクロビル、ホスカルネット、マリバビルによる治療にもかかわらず、網膜炎などのCMV関連合併症を認めた。長期リンパ球減少、抗ウイルス薬耐性、中枢神経系病変の治療選択肢の限界が示唆され、高リスク群におけるCMVサーベイランス強化と耐性誘導治療戦略が検討されるべきである。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):323-330.
日本語要約
腹腔鏡下腎摘除術はウィルムス腫瘍治療における有用性が示唆されるも、その適応は依然議論の的であった。本研究ではSIOP基準に基づき、門脈・中心血管距離を新たな選択パラメータとして評価。50例のウィルムス腫瘍患者の術後成績を後ろ向きに分析した結果、腹腔鏡下手術群は低病期、小腫瘍容積、中心血管距離の増大が特徴であった。腹腔鏡下手術群では腫瘍漏出はなく、合併症や在院日数も低かった。結論として、慎重に選択されたウィルムス腫瘍患者における腹腔鏡下腎摘除術は、良好な周術期成績を示し、門脈・中心血管距離は集団レベルでの関連性を示唆するも、個別の手術リスク予測には至らず、今後の検証が必要である。
腹腔鏡下腎摘除術はウィルムス腫瘍治療における有用性が示唆されるも、その適応は依然議論の的であった。本研究ではSIOP基準に基づき、門脈・中心血管距離を新たな選択パラメータとして評価。50例のウィルムス腫瘍患者の術後成績を後ろ向きに分析した結果、腹腔鏡下手術群は低病期、小腫瘍容積、中心血管距離の増大が特徴であった。腹腔鏡下手術群では腫瘍漏出はなく、合併症や在院日数も低かった。結論として、慎重に選択されたウィルムス腫瘍患者における腹腔鏡下腎摘除術は、良好な周術期成績を示し、門脈・中心血管距離は集団レベルでの関連性を示唆するも、個別の手術リスク予測には至らず、今後の検証が必要である。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):361-363.
日本語要約
T細胞性リンパ芽球性リンパ腫の13歳女児に、腰椎内 methotrexate 投与5日後、錯乱とカタトニアが出現。構造的、感染性、代謝性、悪性疾患は除外され、精神科的評価でカタトニアと診断。ロラゼパムにより速やかな改善を認めた。その後の腰椎内 methotrexate 再導入は、ロイコボリンレスキュー併用で再発なし。カタトニアは methotrexate 神経毒性の稀な合併症であり、早期発見とロラゼパム治療が重要。慎重な methotrexate 再投与も可能である。
T細胞性リンパ芽球性リンパ腫の13歳女児に、腰椎内 methotrexate 投与5日後、錯乱とカタトニアが出現。構造的、感染性、代謝性、悪性疾患は除外され、精神科的評価でカタトニアと診断。ロラゼパムにより速やかな改善を認めた。その後の腰椎内 methotrexate 再導入は、ロイコボリンレスキュー併用で再発なし。カタトニアは methotrexate 神経毒性の稀な合併症であり、早期発見とロラゼパム治療が重要。慎重な methotrexate 再投与も可能である。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):e339-e344.
日本語要約
イランの小児がんセンターにおける6ヶ月未満の乳児の白血病、神経芽腫、網膜芽腫の臨床・疫学的特徴を後方視的に調査。153例中、網膜芽腫が最多で67.8%が両側性。家族歴陽性は53.8%。神経芽腫、網膜芽腫は寛解に至るも、白血病は高死亡率。診断が予後を予測し、5年生存率は全体で79.1%だが、白血病は14.7%、網膜芽腫は86%、神経芽腫は100%。乳児の悪性腫瘍は疾患ごとに異なる臨床像と予後を示し、白血病は不良、他は良好な転帰。
イランの小児がんセンターにおける6ヶ月未満の乳児の白血病、神経芽腫、網膜芽腫の臨床・疫学的特徴を後方視的に調査。153例中、網膜芽腫が最多で67.8%が両側性。家族歴陽性は53.8%。神経芽腫、網膜芽腫は寛解に至るも、白血病は高死亡率。診断が予後を予測し、5年生存率は全体で79.1%だが、白血病は14.7%、網膜芽腫は86%、神経芽腫は100%。乳児の悪性腫瘍は疾患ごとに異なる臨床像と予後を示し、白血病は不良、他は良好な転帰。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):339-345.
日本語要約
乳幼児期悪性腫瘍の特性と予後を、1歳未満の515例を対象に20年間追跡調査。主な病理診断は網膜芽細胞腫、神経芽細胞腫、腎腫瘍、中枢神経系腫瘍。多職種連携による集学的治療が行われ、5年全生存率は86.6%で、腎腫瘍、網膜芽細胞腫、神経芽細胞腫で良好。中枢神経系腫瘍は予後不良。
乳幼児期悪性腫瘍の特性と予後を、1歳未満の515例を対象に20年間追跡調査。主な病理診断は網膜芽細胞腫、神経芽細胞腫、腎腫瘍、中枢神経系腫瘍。多職種連携による集学的治療が行われ、5年全生存率は86.6%で、腎腫瘍、網膜芽細胞腫、神経芽細胞腫で良好。中枢神経系腫瘍は予後不良。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Oct 01;48(7):e332-e338.
日本語要約
背景：小児・若年成人急性リンパ芽球性白血病（ALL）における人種・民族間の生存率格差の要因として、治療毒性やケアの場所が示唆されているが、治療費・利用格差の有無とその生存率への影響は不明。 方法：2000-2019年に診断された1-24歳ALL患者の医療請求データ及びSEERデータを使用し、初回8ヶ月間の治療費・入院・外来日数及び全生存率を分析。 結果：黒人患者は白人患者と比較して治療費が57%低く（P=0.04）、外来受診回数も24%少なかった（P=0.04）。 結論：サンプルサイズは小さいものの、黒人ALL患者における統計学的に有意な治療費・利用の低さは懸念され、更なる研究が必要。
背景：小児・若年成人急性リンパ芽球性白血病（ALL）における人種・民族間の生存率格差の要因として、治療毒性やケアの場所が示唆されているが、治療費・利用格差の有無とその生存率への影響は不明。 方法：2000-2019年に診断された1-24歳ALL患者の医療請求データ及びSEERデータを使用し、初回8ヶ月間の治療費・入院・外来日数及び全生存率を分析。 結果：黒人患者は白人患者と比較して治療費が57%低く（P=0.04）、外来受診回数も24%少なかった（P=0.04）。 結論：サンプルサイズは小さいものの、黒人ALL患者における統計学的に有意な治療費・利用の低さは懸念され、更なる研究が必要。
Blood Cancer J
Blood Cancer J. 2026 Sep 30;16(1).
アブストラクト未収載
Bone Marrow Transplant
Bone Marrow Transplant. 2026 Sep 30.
日本語要約
若年成人MDS患者697例を対象とした同種造血幹細胞移植（allo-HCT）の後ろ向き研究。3年全生存率（OS）は69%、無増悪生存率（PFS）は62%。再発累積罹患率（CIR）は20%、非再発死亡率（NRM）は18%。ハプロイド同一ドナーや減少強度前処置は予後不良因子。若年（30歳未満）はPFS良好、同系・登録外ドナー間での差は認められず。MDS若年成人におけるallo-HCTの有効性を示唆し、リスク適応移植戦略への貢献が期待される。
若年成人MDS患者697例を対象とした同種造血幹細胞移植（allo-HCT）の後ろ向き研究。3年全生存率（OS）は69%、無増悪生存率（PFS）は62%。再発累積罹患率（CIR）は20%、非再発死亡率（NRM）は18%。ハプロイド同一ドナーや減少強度前処置は予後不良因子。若年（30歳未満）はPFS良好、同系・登録外ドナー間での差は認められず。MDS若年成人におけるallo-HCTの有効性を示唆し、リスク適応移植戦略への貢献が期待される。
Nat Rev Clin Oncol
Nat Rev Clin Oncol. 2026 Oct 29;23(10):792-805.
日本語要約
多発性骨髄腫（MM）治療の新たな段階として、治療強度を軽減する脱エスカレーション戦略が検討されている。これにより、持続的な疾患制御を維持しつつ、治療毒性や負担の軽減が期待される。既存薬に加え、免疫療法などの有効な薬剤が早期から使用される中、臨床的反応を可能にする治療量だけでなく、それを維持するために必要な治療量についても評価が求められている。本レビューでは、用量・スケジュール変更、多剤併用レジメンからの個別薬剤中止、治療中断期間を設けた固定期間アプローチ、微小残存病変（MRD）適応戦略、自家末梢血幹細胞移植の省略、CAR-T細胞単回投与などの脱エスカレーション戦略に関するエビデンスを統合し、その将来展望を論じる。
多発性骨髄腫（MM）治療の新たな段階として、治療強度を軽減する脱エスカレーション戦略が検討されている。これにより、持続的な疾患制御を維持しつつ、治療毒性や負担の軽減が期待される。既存薬に加え、免疫療法などの有効な薬剤が早期から使用される中、臨床的反応を可能にする治療量だけでなく、それを維持するために必要な治療量についても評価が求められている。本レビューでは、用量・スケジュール変更、多剤併用レジメンからの個別薬剤中止、治療中断期間を設けた固定期間アプローチ、微小残存病変（MRD）適応戦略、自家末梢血幹細胞移植の省略、CAR-T細胞単回投与などの脱エスカレーション戦略に関するエビデンスを統合し、その将来展望を論じる。