Nat Immunol
Nat Immunol. 2026 Aug 29;27(8):1590-1603.
日本語要約
急性骨髄性白血病（AML）における肺浸潤と呼吸不全のメカニズム解明のため、肺微小環境を空間的・単一細胞レベルで解析。炎症と組織機能不全を伴う広範なリモデリングが示唆された。ステロイド治療はAML負荷と肺浸潤を低減し、酸素化と肺機能を改善。炎症により誘導されるS型レクチンLgals9とアラミンIL-33/IL-1RL1軸が細胞間相互作用に関与し、これらを標的とすることでAML負荷と肺浸潤が有意に減少。肺浸潤の病態解明により、新たな治療戦略の道筋が示された。
急性骨髄性白血病（AML）における肺浸潤と呼吸不全のメカニズム解明のため、肺微小環境を空間的・単一細胞レベルで解析。炎症と組織機能不全を伴う広範なリモデリングが示唆された。ステロイド治療はAML負荷と肺浸潤を低減し、酸素化と肺機能を改善。炎症により誘導されるS型レクチンLgals9とアラミンIL-33/IL-1RL1軸が細胞間相互作用に関与し、これらを標的とすることでAML負荷と肺浸潤が有意に減少。肺浸潤の病態解明により、新たな治療戦略の道筋が示された。
Cancer Discov
Cancer Discov. 2026 Aug 03;16(8):1611-1648.
Abstract
Spatial transcriptomics and proteomics have enabled profound insights into tissue organization, yet these technologies remain largely disparate, and emerging same-slide multiomics approaches are limited in plex, spatial resolution, signal retention, and integrative analytics. We introduce IN-situ…
Spatial transcriptomics and proteomics have enabled profound insights into tissue organization, yet these technologies remain largely disparate, and emerging same-slide multiomics approaches are limited in plex, spatial resolution, signal retention, and integrative analytics. We introduce IN-situ…
Cancer Discov
Cancer Discov. 2026 Aug 03;16(8):1510-1528.
日本語要約
進行・転移性固形がん患者に対し、全エクソームシーケンス（WES）と全トランスクリプトームシーケンス（WTS）による包括的ゲノム・トランスクリプトームプロファイリング（CGTP）の臨床的有用性を評価。99例を対象にCGTPを実施し、69.7%でゲノム変化、100%でRNA発現変化を同定。その結果、19.2%がバイオマーカー適合療法を受け、CGTPは分子標的治療への適合を可能にした。RNA発現解析は、ゲノム変化のない患者にも治療機会をもたらす可能性を示唆した。
進行・転移性固形がん患者に対し、全エクソームシーケンス（WES）と全トランスクリプトームシーケンス（WTS）による包括的ゲノム・トランスクリプトームプロファイリング（CGTP）の臨床的有用性を評価。99例を対象にCGTPを実施し、69.7%でゲノム変化、100%でRNA発現変化を同定。その結果、19.2%がバイオマーカー適合療法を受け、CGTPは分子標的治療への適合を可能にした。RNA発現解析は、ゲノム変化のない患者にも治療機会をもたらす可能性を示唆した。
Cancer Discov
Cancer Discov. 2026 Aug 03;16(8):OF1.
日本語要約
多発性骨髄腫患者18名に対するin vivo CAR T細胞療法KLN-1010の第I相inMMyCAR試験において、全患者が奏効。評価可能症例では、治療1ヶ月後の微小残存病変（MRD）陰性化率100%を達成。本療法が臨床的に有用である可能性を示唆。
多発性骨髄腫患者18名に対するin vivo CAR T細胞療法KLN-1010の第I相inMMyCAR試験において、全患者が奏効。評価可能症例では、治療1ヶ月後の微小残存病変（MRD）陰性化率100%を達成。本療法が臨床的に有用である可能性を示唆。
Cancer Discov
Cancer Discov. 2026 Aug 03;16(8):OF1.
日本語要約
ASCERTAIN-VおよびSAVEの第I/II相試験において、デシタビン-セダズラジンとベネトクラクスの経口併用療法、さらにSAVE試験ではルブメニブを追加したレジメンが、静脈内または皮下化学療法を受けていた急性骨髄性白血病患者に対して有効な選択肢となり得ることが示唆されました。
ASCERTAIN-VおよびSAVEの第I/II相試験において、デシタビン-セダズラジンとベネトクラクスの経口併用療法、さらにSAVE試験ではルブメニブを追加したレジメンが、静脈内または皮下化学療法を受けていた急性骨髄性白血病患者に対して有効な選択肢となり得ることが示唆されました。
Cancer Discov
Cancer Discov. 2026 Aug 03;16(8):1483-1485.
日本語要約
小児がんサバイバー160名を対象に、がん治療によるゲノム変異が二次性腫瘍（SN）発症に及ぼす影響を調査。次世代シーケンシングにより、SN発症における変異の特定と治療後ゲノムの包括的な解析を実施。その結果、化学療法や放射線療法に関連する体細胞変異の蓄積がSN発症リスクと関連。これらの知見は、SN予防に向けた個別化医療戦略の確立に貢献。
小児がんサバイバー160名を対象に、がん治療によるゲノム変異が二次性腫瘍（SN）発症に及ぼす影響を調査。次世代シーケンシングにより、SN発症における変異の特定と治療後ゲノムの包括的な解析を実施。その結果、化学療法や放射線療法に関連する体細胞変異の蓄積がSN発症リスクと関連。これらの知見は、SN予防に向けた個別化医療戦略の確立に貢献。
Ann Oncol
Ann Oncol. 2026 Aug 11;37(8):1106-1119.
日本語要約
PIK3CA altersがHR+/HER2-進行乳癌における内分泌療法抵抗性に関与。SOLAR-1試験では、PIK3CA alter群でアルペリシブ＋フルベストラント併用療法はプラセボ＋フルベストラントよりもPFSを延長。腫瘍変異負荷低群、FGFR1/2 alter群はアルペリシブ併用療法の恩恵大。PTEN/TP53 alterなどはPFSに悪影響。アルペリシブ併用療法はPIK3CA alter進行乳癌に有効。
PIK3CA altersがHR+/HER2-進行乳癌における内分泌療法抵抗性に関与。SOLAR-1試験では、PIK3CA alter群でアルペリシブ＋フルベストラント併用療法はプラセボ＋フルベストラントよりもPFSを延長。腫瘍変異負荷低群、FGFR1/2 alter群はアルペリシブ併用療法の恩恵大。PTEN/TP53 alterなどはPFSに悪影響。アルペリシブ併用療法はPIK3CA alter進行乳癌に有効。
Ann Oncol
Ann Oncol. 2026 Aug 31;37(8):1120-1132.
日本語要約
ctDNA陽性・II期結腸癌患者の術後補助化学療法におけるctDNAの予後予測価値と治療介入効果を検証。ctDNA陽性群を化学療法群と観察群に無作為割り付け。ctDNA陽性患者では、陰性患者と比較してDFS・OSが有意に低かった。ITT解析では群間差は有意でなかったが、PP解析では化学療法群で再発率低下・DFS改善が示唆された。ctDNA陽性患者における術後補助療法決定へのctDNA検査の活用が示唆される。
ctDNA陽性・II期結腸癌患者の術後補助化学療法におけるctDNAの予後予測価値と治療介入効果を検証。ctDNA陽性群を化学療法群と観察群に無作為割り付け。ctDNA陽性患者では、陰性患者と比較してDFS・OSが有意に低かった。ITT解析では群間差は有意でなかったが、PP解析では化学療法群で再発率低下・DFS改善が示唆された。ctDNA陽性患者における術後補助療法決定へのctDNA検査の活用が示唆される。
JCO
J Clin Oncol. 2026 Aug 01;44(22):2160-2162.
アブストラクト未収載
JCO
J Clin Oncol. 2026 Aug 01;44(22):2158-2159.
アブストラクト未収載
JCO
Int J Clin Oncol. 2026 Aug 04;31(8):1628-1635.
日本語要約
高リスク妊娠性絨毛性疾患に対する治療後の二次性骨髄腫瘍の発生を調査。47例のレトロスペクティブ解析で、8.5%にt-MNを認めた。etoposid多剤併用療法、高累積投与量がリスク因子であり、KMT2A再編成やIDH1/2変異が認められた。予後は不良で、allo-SCT後も死亡に至り、etoposidの長期的な血液学的監視と低白血病原性戦略の必要性が示唆された。
高リスク妊娠性絨毛性疾患に対する治療後の二次性骨髄腫瘍の発生を調査。47例のレトロスペクティブ解析で、8.5%にt-MNを認めた。etoposid多剤併用療法、高累積投与量がリスク因子であり、KMT2A再編成やIDH1/2変異が認められた。予後は不良で、allo-SCT後も死亡に至り、etoposidの長期的な血液学的監視と低白血病原性戦略の必要性が示唆された。
JCO
All-Oral Combination of Revumenib, Decitabine, and Venetoclax for Relapsed or Refractory AML (SAVE).
J Clin Oncol. 2026 Aug 11;44(22):2110-2120.
日本語要約
KMT2Ar, NPM1mt, NUP98r AMLに対するレブメニブ、デシタビン、ベネトクラクスの経口併用療法（SAVE試験）における推奨第II相用量（RP2D）および奏効率が評価された。42例中、RP2Dはレブメニブ160mg BID、CYP3A4阻害剤併用と決定。有害事象は好中球減少性発熱が36%に見られた。完全寛解（CRc）率は71%、CR/CRh率は60%で、80%がMRD陰性。本併用療法は、難治性AMLに対し、高い奏効と持続的寛解、許容可能な安全性を達成した。
KMT2Ar, NPM1mt, NUP98r AMLに対するレブメニブ、デシタビン、ベネトクラクスの経口併用療法（SAVE試験）における推奨第II相用量（RP2D）および奏効率が評価された。42例中、RP2Dはレブメニブ160mg BID、CYP3A4阻害剤併用と決定。有害事象は好中球減少性発熱が36%に見られた。完全寛解（CRc）率は71%、CR/CRh率は60%で、80%がMRD陰性。本併用療法は、難治性AMLに対し、高い奏効と持続的寛解、許容可能な安全性を達成した。
JCO
J Clin Oncol. 2026 Aug 21;44(22):2079-2086.
日本語要約
末梢血血清サンプルを用いたMALDI-TOF質量分析による測定可能残存疾患（MRD）の評価を、新規診断多発性骨髄腫患者を対象としたGMMG-HD7試験で実施。質量分析は診断Mタンパクを正確に追跡し、特に維持療法12ヶ月時点での質量分析陰性化は無増悪生存期間（PFS）の有意な改善と関連。骨髄MRDとの併用評価は、質量分析/骨髄MRD両陽性群の予後不良を示唆し、リスク層別化をさらに洗練。血清質量分析は、低濃度Mタンパク検出に優れ、MRD評価を補完する実用的なバイオマーカーとなる可能性。
末梢血血清サンプルを用いたMALDI-TOF質量分析による測定可能残存疾患（MRD）の評価を、新規診断多発性骨髄腫患者を対象としたGMMG-HD7試験で実施。質量分析は診断Mタンパクを正確に追跡し、特に維持療法12ヶ月時点での質量分析陰性化は無増悪生存期間（PFS）の有意な改善と関連。骨髄MRDとの併用評価は、質量分析/骨髄MRD両陽性群の予後不良を示唆し、リスク層別化をさらに洗練。血清質量分析は、低濃度Mタンパク検出に優れ、MRD評価を補完する実用的なバイオマーカーとなる可能性。
JCO
Asia Pac J Clin Oncol. 2026 Aug 25;22(4):592-600.
日本語要約
北東インドの三次医療センターにおける鼻腔型NK/T細胞リンパ腫の臨床像と免疫組織化学的特徴を後方視的に評価。34例中、鼻腔・副鼻腔病変が76%、CD3・CD56・EBV陽性。診断時ステージはII期が73%を占めた。Kaplan-Meier分析では、modified SMILEレジメンが良好な累積生存率を示した。アジアの耳鼻咽喉科医は、慢性副鼻腔炎等との鑑別診断に本疾患を含めるべきである。
北東インドの三次医療センターにおける鼻腔型NK/T細胞リンパ腫の臨床像と免疫組織化学的特徴を後方視的に評価。34例中、鼻腔・副鼻腔病変が76%、CD3・CD56・EBV陽性。診断時ステージはII期が73%を占めた。Kaplan-Meier分析では、modified SMILEレジメンが良好な累積生存率を示した。アジアの耳鼻咽喉科医は、慢性副鼻腔炎等との鑑別診断に本疾患を含めるべきである。
Clin Cancer Res
Clin Cancer Res. 2026 Aug 03;32(15):3338-3350.
日本語要約
ER陽性/HER2陰性浸潤性小葉癌（ILC）と浸潤性乳管癌（IBC-NST）のトランスクリプトーム解析により、CDH1発現のILCにおける低さ、脂質代謝経路の差異、PI3K/Aktシグナル伝達の亢進が示唆された。ILCサブタイプ間では細胞周期制御に違いが見られた。低リスク患者群におけるアポトーシス、炎症、低酸素、がん遺伝子シグナルの亢進は予後不良と関連し、高リスク群ではその関連は曖昧であった。本研究はILCの治療戦略および再発リスク評価の改善に貢献する可能性を持つ。
ER陽性/HER2陰性浸潤性小葉癌（ILC）と浸潤性乳管癌（IBC-NST）のトランスクリプトーム解析により、CDH1発現のILCにおける低さ、脂質代謝経路の差異、PI3K/Aktシグナル伝達の亢進が示唆された。ILCサブタイプ間では細胞周期制御に違いが見られた。低リスク患者群におけるアポトーシス、炎症、低酸素、がん遺伝子シグナルの亢進は予後不良と関連し、高リスク群ではその関連は曖昧であった。本研究はILCの治療戦略および再発リスク評価の改善に貢献する可能性を持つ。
Clin Cancer Res
Clin Cancer Res. 2026 Aug 03;32(15):3365-3380.
Abstract
Advanced prostate cancer management suffers from therapeutic resistance due to naturally transient or androgen receptor (AR)-dependent expression of clinically actionable surface targets. We aimed to identify the most promising clinically relevant prostate cancer targets using RNA and protein…
Advanced prostate cancer management suffers from therapeutic resistance due to naturally transient or androgen receptor (AR)-dependent expression of clinically actionable surface targets. We aimed to identify the most promising clinically relevant prostate cancer targets using RNA and protein…
Clin Cancer Res
Clin Cancer Res. 2026 Aug 03;32(15):3351-3364.
日本語要約
ホルモン受容体陽性転移性乳がんに対するアベマシクリブと内分泌療法の併用療法において、CDK4/6iは腫瘍免疫微小環境を調節する可能性が示唆された。単一細胞RNAシーケンスにより、T細胞集団におけるインターフェロン応答関連遺伝子の発現低下、腫瘍関連マクロファージ（TAM）および樹状細胞における抗原提示関連遺伝子の発現上昇が確認された。TREM2+ TAMの割合低下は、アベマシクリブおよび内分泌療法への後期進行と関連し、TREM2+ TAMシグネチャの低発現は全生存期間（OS）の改善と関連していた。
ホルモン受容体陽性転移性乳がんに対するアベマシクリブと内分泌療法の併用療法において、CDK4/6iは腫瘍免疫微小環境を調節する可能性が示唆された。単一細胞RNAシーケンスにより、T細胞集団におけるインターフェロン応答関連遺伝子の発現低下、腫瘍関連マクロファージ（TAM）および樹状細胞における抗原提示関連遺伝子の発現上昇が確認された。TREM2+ TAMの割合低下は、アベマシクリブおよび内分泌療法への後期進行と関連し、TREM2+ TAMシグネチャの低発現は全生存期間（OS）の改善と関連していた。
Clin Cancer Res
Comprehensive Genomic and Transcriptomic Characterization of MTAP Loss across Advanced Solid Tumors.
Clin Cancer Res. 2026 Aug 03;32(15):3277-3288.
日本語要約
MTAP欠失は悪性固形腫瘍の約15%に認められるが、その分子生物学的・病理組織学的意義は不明瞭であった。本研究では、全国規模のゲノムスクリーニングプログラムを用い、MTAP欠失をホモ接合性欠失と定義し、分子・臨床病理学的特徴を包括的に解析した。MTAP欠失はCDKN2A/B欠失と強く共起し、腫瘍変異負荷の低下、マイクロサテライト安定型、および免疫チェックポイント阻害薬（ICB）治療における全生存期間・無増悪生存期間の短縮と関連していた。MTAP欠失腫瘍ではT細胞浸潤の低下、細胞周期・RNA処理・DNA修復経路の亢進、免疫関連・代謝経路の減弱が示唆された。MTAP欠失は、CDKN2A/BおよびI型インターフェロンクラスター遺伝子の共欠失、T細胞浸潤の低下、ICB抵抗性を特徴とする、臨床的に不良なサブセットを定義する。
MTAP欠失は悪性固形腫瘍の約15%に認められるが、その分子生物学的・病理組織学的意義は不明瞭であった。本研究では、全国規模のゲノムスクリーニングプログラムを用い、MTAP欠失をホモ接合性欠失と定義し、分子・臨床病理学的特徴を包括的に解析した。MTAP欠失はCDKN2A/B欠失と強く共起し、腫瘍変異負荷の低下、マイクロサテライト安定型、および免疫チェックポイント阻害薬（ICB）治療における全生存期間・無増悪生存期間の短縮と関連していた。MTAP欠失腫瘍ではT細胞浸潤の低下、細胞周期・RNA処理・DNA修復経路の亢進、免疫関連・代謝経路の減弱が示唆された。MTAP欠失は、CDKN2A/BおよびI型インターフェロンクラスター遺伝子の共欠失、T細胞浸潤の低下、ICB抵抗性を特徴とする、臨床的に不良なサブセットを定義する。
Cancer
Cancer. 2026 Aug 01;132(15):e70533.
日本語要約
背景：フィラデルフィア染色体陽性B細胞急性リンパ性白血病（Ph+ B-ALL）では、チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）とブライントゥモマブの承認により予後が改善したが、再発患者の予後は未定義であった。 方法・結果：165例の初回サルベージ治療患者を解析した結果、完全寛解（CR）率は80%であり、TKI使用のみがCR達成に有意な関連を示した。全体生存期間（OS）中央値は15ヶ月、3年OS率は31%であった。第三世代TKI併用療法が最も良好なOS率（57%）を示した。TKIベース療法、ブライントゥモマブベース療法、WBC≧50×10^9/Lが独立した予後予測因子であった。 結論：本研究はPh+ B-ALLの初回サルベージ治療における現代的な予後期待を確立し、第三世代TKIとブライントゥモマブの併用療法が考慮されるべきである。
背景：フィラデルフィア染色体陽性B細胞急性リンパ性白血病（Ph+ B-ALL）では、チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）とブライントゥモマブの承認により予後が改善したが、再発患者の予後は未定義であった。 方法・結果：165例の初回サルベージ治療患者を解析した結果、完全寛解（CR）率は80%であり、TKI使用のみがCR達成に有意な関連を示した。全体生存期間（OS）中央値は15ヶ月、3年OS率は31%であった。第三世代TKI併用療法が最も良好なOS率（57%）を示した。TKIベース療法、ブライントゥモマブベース療法、WBC≧50×10^9/Lが独立した予後予測因子であった。 結論：本研究はPh+ B-ALLの初回サルベージ治療における現代的な予後期待を確立し、第三世代TKIとブライントゥモマブの併用療法が考慮されるべきである。
Cancer
Cancer. 2026 Aug 01;132(15):e70530.
日本語要約
多施設共同解析により、転移性横紋筋肉腫（RMS）における肺転移治療の均一性の欠如が示された。肺転移患者238名を対象に、化学療法、原発巣治療、および肺病変に対する局所治療（転移切除、全肺照射（WLI）、または無治療）を比較検討。早期の肺転移完全奏効は、良好な全生存率と関連した。WLIは10歳以上でイベントフリー生存率の向上が示唆されたが、10歳未満では有意差なし。肺再発までの無増悪生存期間（lung-RFS）は、WLIおよび転移切除の影響を受けなかった。全患者群では、10歳以上でWLIが有意な予後因子となったが、全体としてはWLIの有意なベネフィットは示されなかった。
多施設共同解析により、転移性横紋筋肉腫（RMS）における肺転移治療の均一性の欠如が示された。肺転移患者238名を対象に、化学療法、原発巣治療、および肺病変に対する局所治療（転移切除、全肺照射（WLI）、または無治療）を比較検討。早期の肺転移完全奏効は、良好な全生存率と関連した。WLIは10歳以上でイベントフリー生存率の向上が示唆されたが、10歳未満では有意差なし。肺再発までの無増悪生存期間（lung-RFS）は、WLIおよび転移切除の影響を受けなかった。全患者群では、10歳以上でWLIが有意な予後因子となったが、全体としてはWLIの有意なベネフィットは示されなかった。
Leukemia
Leukemia. 2026 Jul 31.
日本語要約
背景：急性骨髄性白血病（AML）の治療薬であるAra-Cへの治療抵抗性は未解決の臨床課題である。 方法・結果：ACSF2がAra-C抵抗性の決定因子であることを同定し、ACSF2阻害はAra-C抵抗性AML細胞の増殖を抑制し、invitroおよびinvivoでAra-C感受性を回復させた。ACSF2阻害はコレステロールエステル化を障害し、コレステロール蓄積によるミトコンドリア機能障害、ROS産生亢進、ERKシグナル伝達抑制を招いた。SREBF1はACSF2の転写活性化因子であり、SREBF1阻害剤fatostatinはAra-Cと相乗効果を示した。 結論：SREBF1-ACSF2軸は再発・難治性AMLの有望な治療標的である。
背景：急性骨髄性白血病（AML）の治療薬であるAra-Cへの治療抵抗性は未解決の臨床課題である。 方法・結果：ACSF2がAra-C抵抗性の決定因子であることを同定し、ACSF2阻害はAra-C抵抗性AML細胞の増殖を抑制し、invitroおよびinvivoでAra-C感受性を回復させた。ACSF2阻害はコレステロールエステル化を障害し、コレステロール蓄積によるミトコンドリア機能障害、ROS産生亢進、ERKシグナル伝達抑制を招いた。SREBF1はACSF2の転写活性化因子であり、SREBF1阻害剤fatostatinはAra-Cと相乗効果を示した。 結論：SREBF1-ACSF2軸は再発・難治性AMLの有望な治療標的である。
Leukemia
TP53 deficiency in AML induces resistance to T-cell engagers through an immunosuppressive secretome.
Leukemia. 2026 Aug 01;40(8):1624-1635.
日本語要約
TP53欠損AMLはT細胞エンゲージャーへの抵抗性を誘導し、そのメカニズムは免疫抑制性分泌物による。TP53欠損AML細胞はT細胞の増殖および炎症性サイトカイン分泌を阻害し、その原因物質としてTGF-β1が同定された。TP53欠損AML細胞との共培養でT細胞に老化様の転写プロファイル変化が認められた。この免疫抑制性分泌物はTP53欠損AMLにおけるT細胞エンゲージメント療法の有効性を妨げる主要因であり、T細胞機能を回復させる戦略の臨床的必要性が示唆された。
TP53欠損AMLはT細胞エンゲージャーへの抵抗性を誘導し、そのメカニズムは免疫抑制性分泌物による。TP53欠損AML細胞はT細胞の増殖および炎症性サイトカイン分泌を阻害し、その原因物質としてTGF-β1が同定された。TP53欠損AML細胞との共培養でT細胞に老化様の転写プロファイル変化が認められた。この免疫抑制性分泌物はTP53欠損AMLにおけるT細胞エンゲージメント療法の有効性を妨げる主要因であり、T細胞機能を回復させる戦略の臨床的必要性が示唆された。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 02;40(8):1636-1646.
日本語要約
FLT3-ITD AMLにおけるNRAS変異によるFLT3阻害剤耐性は、SPHK1 upregulated NRAS変異細胞におけるS1P産生亢進が関与。SPHK1阻害剤(FTY720、KRP-203)とFLT3阻害剤の併用療法は、NRAS変異FLT3-ITD AML細胞をFLT3阻害剤に再感受性化。併用療法はERK、AKT、p70 S6K、BADの不活化を介して効果を発揮し、in vivoでも有効性を示唆。S1PRモジュレーターとFLT3阻害剤の併用は、NRAS変異FLT3-ITD AMLへの新規治療戦略として期待される。
FLT3-ITD AMLにおけるNRAS変異によるFLT3阻害剤耐性は、SPHK1 upregulated NRAS変異細胞におけるS1P産生亢進が関与。SPHK1阻害剤(FTY720、KRP-203)とFLT3阻害剤の併用療法は、NRAS変異FLT3-ITD AML細胞をFLT3阻害剤に再感受性化。併用療法はERK、AKT、p70 S6K、BADの不活化を介して効果を発揮し、in vivoでも有効性を示唆。S1PRモジュレーターとFLT3阻害剤の併用は、NRAS変異FLT3-ITD AMLへの新規治療戦略として期待される。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 08;40(8):1647-1656.
日本語要約
T細胞急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）治療における未充足ニーズに対し、新規CD7標的抗体薬物複合体（ADC-CD7-BCL-XLi）を設計。本ADCはBCL-XL選択的阻害剤を搭載し、T-ALL細胞株およびPDXモデルにおいて強力な白血病抑制活性と血小板毒性の回避を示した。BCL-2阻害剤ベネトクラクスとの併用で白血病寛解延長とマウス生存期間延長、さらに化学療法との併用で治癒の可能性が示唆された。これらの前臨床データは、ADC-CD7-BCL-XLiのT-ALL患者への臨床評価を強く支持する。
T細胞急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）治療における未充足ニーズに対し、新規CD7標的抗体薬物複合体（ADC-CD7-BCL-XLi）を設計。本ADCはBCL-XL選択的阻害剤を搭載し、T-ALL細胞株およびPDXモデルにおいて強力な白血病抑制活性と血小板毒性の回避を示した。BCL-2阻害剤ベネトクラクスとの併用で白血病寛解延長とマウス生存期間延長、さらに化学療法との併用で治癒の可能性が示唆された。これらの前臨床データは、ADC-CD7-BCL-XLiのT-ALL患者への臨床評価を強く支持する。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 09;40(8):1657-1667.
日本語要約
FLT3-ITD急性骨髄性白血病におけるチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）抵抗性の分子基盤解明のため、質量分析法と細胞内画分化を統合したプロテオミクス解析を実施。ミドスタウリンによる約2500タンパク質の細胞内再分布と、ITD挿入部位によるオートファジー応答およびミトコンドリア代謝調節を同定。脂質制限がFLT3の細胞膜移行を促進し、細胞生存率を低下させる脂質依存性脆弱性を発見。ITD挿入部位がタンパク質、オートファジー、代謝を協調的に再構築し、脂質依存的なFLT3コンパートメント制御がTKI抵抗性克服の治療標的となる可能性を示唆。
FLT3-ITD急性骨髄性白血病におけるチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）抵抗性の分子基盤解明のため、質量分析法と細胞内画分化を統合したプロテオミクス解析を実施。ミドスタウリンによる約2500タンパク質の細胞内再分布と、ITD挿入部位によるオートファジー応答およびミトコンドリア代謝調節を同定。脂質制限がFLT3の細胞膜移行を促進し、細胞生存率を低下させる脂質依存性脆弱性を発見。ITD挿入部位がタンパク質、オートファジー、代謝を協調的に再構築し、脂質依存的なFLT3コンパートメント制御がTKI抵抗性克服の治療標的となる可能性を示唆。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 10;40(8):1676-1687.
日本語要約
EBV陽性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（EBV⁺DLBCL）の病態解明のため、末梢抗ウイルスT細胞免疫機能と高次元空間プロテオミクス、in vitroモデリングを統合。EBV⁺DLBCL患者では、健常対照群と比較して、EBV抗原および非EBVウイルス抗原に対するT細胞応答の広範な障害を認め、EBV⁺群で最も顕著であった。空間プロテオミクス解析では、EBV⁺DLBCLは腫瘍内CD8⁺T細胞の相対的減少、PD-1⁺調節性・疲弊T細胞集団の拡大、PD-L1⁺/IDO1⁺マクロファージの密集を特徴とする、高度な免疫抑制性腫瘍微小環境を有することが示された。特に、EBV陽性古典的ホジキンリンパ腫や伝染性単核球症と比較して、EBV⁺DLBCLはマクロファージ関連免疫抑制シグネチャが最も顕著であり、T細胞密度が最も低かった。これらの結果は、EBV⁺DLBCLが全身性抗ウイルス免疫不全とLMP1依存性の免疫抑制性腫瘍微小環境の収束によって駆動されることを示唆している。
EBV陽性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（EBV⁺DLBCL）の病態解明のため、末梢抗ウイルスT細胞免疫機能と高次元空間プロテオミクス、in vitroモデリングを統合。EBV⁺DLBCL患者では、健常対照群と比較して、EBV抗原および非EBVウイルス抗原に対するT細胞応答の広範な障害を認め、EBV⁺群で最も顕著であった。空間プロテオミクス解析では、EBV⁺DLBCLは腫瘍内CD8⁺T細胞の相対的減少、PD-1⁺調節性・疲弊T細胞集団の拡大、PD-L1⁺/IDO1⁺マクロファージの密集を特徴とする、高度な免疫抑制性腫瘍微小環境を有することが示された。特に、EBV陽性古典的ホジキンリンパ腫や伝染性単核球症と比較して、EBV⁺DLBCLはマクロファージ関連免疫抑制シグネチャが最も顕著であり、T細胞密度が最も低かった。これらの結果は、EBV⁺DLBCLが全身性抗ウイルス免疫不全とLMP1依存性の免疫抑制性腫瘍微小環境の収束によって駆動されることを示唆している。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 15;40(8):1688-1697.
日本語要約
急性骨髄性白血病（AML）におけるBRAF遺伝子変異の予後・治療的意義を検討。約1%にBRAF変異を同定し、骨髄異形成症候群関連AML（AML-MR）に多く、V600ホットスポット外変異が主体。単一細胞マルチオミクス解析により、変異クラス特異的な共変異、クローナリティ、免疫表現型のパターンを解明。BRAF変異と他のシグナル伝達共変異が同一細胞内に存在しうることを確認。BRAF変異AMLは現行治療での全体生存率が悪く、標的治療の可能性が示唆された。
急性骨髄性白血病（AML）におけるBRAF遺伝子変異の予後・治療的意義を検討。約1%にBRAF変異を同定し、骨髄異形成症候群関連AML（AML-MR）に多く、V600ホットスポット外変異が主体。単一細胞マルチオミクス解析により、変異クラス特異的な共変異、クローナリティ、免疫表現型のパターンを解明。BRAF変異と他のシグナル伝達共変異が同一細胞内に存在しうることを確認。BRAF変異AMLは現行治療での全体生存率が悪く、標的治療の可能性が示唆された。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 25;40(8):1708-1720.
日本語要約
Rho GTPase-activating protein Dlc1は、胎生期の血管形成および成体骨髄血管ニッチの完全性にとって不可欠な制御因子であった。Dlc1の血管内皮細胞特異的欠損は、胚致死および重篤な血管異常を引き起こし、成体マウスでは骨髄血管構造の破壊と造血前駆細胞・骨髄系細胞の著明な減少を伴った。Dlc1欠損内皮細胞は転写再構成を起こし、Kitl、Cxcl12、Pdgfbなどのニッチシグナルの発現異常を示した。これらの知見は、Dlc1が血管機能と造血細胞産出を連結させる、これまで認識されていなかった役割を持つことを示唆する。
Rho GTPase-activating protein Dlc1は、胎生期の血管形成および成体骨髄血管ニッチの完全性にとって不可欠な制御因子であった。Dlc1の血管内皮細胞特異的欠損は、胚致死および重篤な血管異常を引き起こし、成体マウスでは骨髄血管構造の破壊と造血前駆細胞・骨髄系細胞の著明な減少を伴った。Dlc1欠損内皮細胞は転写再構成を起こし、Kitl、Cxcl12、Pdgfbなどのニッチシグナルの発現異常を示した。これらの知見は、Dlc1が血管機能と造血細胞産出を連結させる、これまで認識されていなかった役割を持つことを示唆する。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 25;40(8):1812-1815.
アブストラクト未収載
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 26;40(8):1721-1734.
日本語要約
NPM1変異型AMLに対し、対立遺伝子特異的siRNAによるNPM1cサイレンシングを開発。in vitroでAML細胞の増殖抑制と分化誘導を達成。invivoではLNP送達siNPM1cが白血病発生を抑制し、メニン阻害薬への抵抗性を克服。メカニズムとして、NPM1cがKAT7/p300をリクルートし、病原性アセチル化およびクロマチン構造を確立。siNPM1cはこれらを阻害し、エピジェネティック環境を逆転させAMLを抑制。LNP-siNPM1cは単剤または併用療法として有望。
NPM1変異型AMLに対し、対立遺伝子特異的siRNAによるNPM1cサイレンシングを開発。in vitroでAML細胞の増殖抑制と分化誘導を達成。invivoではLNP送達siNPM1cが白血病発生を抑制し、メニン阻害薬への抵抗性を克服。メカニズムとして、NPM1cがKAT7/p300をリクルートし、病原性アセチル化およびクロマチン構造を確立。siNPM1cはこれらを阻害し、エピジェネティック環境を逆転させAMLを抑制。LNP-siNPM1cは単剤または併用療法として有望。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 29;40(8):1608-1623.
日本語要約
CAR19/22 T細胞療法はB-ALLの治療に有望だが、20%超の患者で再発が見られる。本研究では91名のCAR19/22 T細胞療法を受けたB-ALL患者を対象とし、91.9%の完全寛解率と32.9%の再発率を認めた。再発機序は、CAR T機能不全が最も多く、次いで抗原不全が多かった。特に、PAX5遺伝子変異を有する早期再発例では、CD19/CD22発現低下とCAR T細胞への抵抗性が示唆された。CAR T機能不全と抗原不全が再発の主要因であり、PAX5変異は早期再発の新たな機序として注目される。
CAR19/22 T細胞療法はB-ALLの治療に有望だが、20%超の患者で再発が見られる。本研究では91名のCAR19/22 T細胞療法を受けたB-ALL患者を対象とし、91.9%の完全寛解率と32.9%の再発率を認めた。再発機序は、CAR T機能不全が最も多く、次いで抗原不全が多かった。特に、PAX5遺伝子変異を有する早期再発例では、CD19/CD22発現低下とCAR T細胞への抵抗性が示唆された。CAR T機能不全と抗原不全が再発の主要因であり、PAX5変異は早期再発の新たな機序として注目される。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 30;40(8):1748-1762.
日本語要約
MDSにおける骨髄微小構造の空間的再構築を、シングルセル表現型解析を伴う全スライド多重免疫蛍光イメージングで解析。MDS骨髄では、遺伝子型に依存した協調的な構造再構築、前駆細胞組成・空間配置の変化、赤芽球島の不整、造血幹細胞・前駆細胞の血管周囲ニッチからの逸脱が観察された。82の細胞・空間特徴からMDS-MAPSを開発。MDS-MAPSは、寛解と活動期疾患の鑑別において、芽球率よりも高い精度を示し、低芽球MDSとCCUSを識別した。MAPSは寛解期に低下し、再燃時に再出現し、骨髄構造がMDSの動的な疾患活動性・治療応答性を反映するバイオマーカーであることを定義。
MDSにおける骨髄微小構造の空間的再構築を、シングルセル表現型解析を伴う全スライド多重免疫蛍光イメージングで解析。MDS骨髄では、遺伝子型に依存した協調的な構造再構築、前駆細胞組成・空間配置の変化、赤芽球島の不整、造血幹細胞・前駆細胞の血管周囲ニッチからの逸脱が観察された。82の細胞・空間特徴からMDS-MAPSを開発。MDS-MAPSは、寛解と活動期疾患の鑑別において、芽球率よりも高い精度を示し、低芽球MDSとCCUSを識別した。MAPSは寛解期に低下し、再燃時に再出現し、骨髄構造がMDSの動的な疾患活動性・治療応答性を反映するバイオマーカーであることを定義。
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 30;40(8):1829-1834.
アブストラクト未収載
Leukemia
Leukemia. 2026 Aug 30;40(8):1778-1787.
Abstract
Acute megakaryoblastic leukemia (AMKL) is a rare, aggressive subtype of acute myeloid leukemia with developmental origins in early childhood. To uncover long noncoding RNAs (lncRNAs) sustaining this high-risk malignancy, we conducted CRISPR interference screens targeting lncRNAs overexpressed in…
Acute megakaryoblastic leukemia (AMKL) is a rare, aggressive subtype of acute myeloid leukemia with developmental origins in early childhood. To uncover long noncoding RNAs (lncRNAs) sustaining this high-risk malignancy, we conducted CRISPR interference screens targeting lncRNAs overexpressed in…
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 04;101(8):1818-1827.
日本語要約
再発・難治性マントル細胞リンパ腫（MCL）に対するCD19-directed CAR-T細胞療法は予後を改善したが、40%超が1年以内に再発。本研究では、brexucabtagene autoleucel（brexu-cel）治療を受けた37例を対象に、次世代Ig-HTSを用いたMRDモニタリングを実施。Day 28のMRD陽性群は陰性群に比べ無増悪生存期間（PFS）が有意に劣り、PET-CTよりも早期の疾患再発検出が可能。早期・逐次的なMRDモニタリングは、brexu-cel治療MCLにおける予後予測およびサーベイランスに有効なツールである。
再発・難治性マントル細胞リンパ腫（MCL）に対するCD19-directed CAR-T細胞療法は予後を改善したが、40%超が1年以内に再発。本研究では、brexucabtagene autoleucel（brexu-cel）治療を受けた37例を対象に、次世代Ig-HTSを用いたMRDモニタリングを実施。Day 28のMRD陽性群は陰性群に比べ無増悪生存期間（PFS）が有意に劣り、PET-CTよりも早期の疾患再発検出が可能。早期・逐次的なMRDモニタリングは、brexu-cel治療MCLにおける予後予測およびサーベイランスに有効なツールである。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 07;101(8):1903-1914.
日本語要約
ALアミロイドーシスにおける高用量メルファラン（HDM）と自家幹細胞移植の長期予後への影響を、475例のレトロスペクティブ解析にて評価。BMPC > 20%やgain/amp 1qは予後不良因子であったが、HDMは標準強度療法後のCR未達成例や高BMPC症例の無増悪生存期間（TTP）を延長させた。gain/amp 1qはHDMへの曝露に関わらずTTP短縮と関連した。HDMは、標準強度療法後の残存病変を有する患者への選択的適応が示唆された。
ALアミロイドーシスにおける高用量メルファラン（HDM）と自家幹細胞移植の長期予後への影響を、475例のレトロスペクティブ解析にて評価。BMPC > 20%やgain/amp 1qは予後不良因子であったが、HDMは標準強度療法後のCR未達成例や高BMPC症例の無増悪生存期間（TTP）を延長させた。gain/amp 1qはHDMへの曝露に関わらずTTP短縮と関連した。HDMは、標準強度療法後の残存病変を有する患者への選択的適応が示唆された。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 07;101(8):1969-1979.
日本語要約
Exagamglogene autotemcel (exa-cel) 投与により、輸血依存性βサラセミア患者において、無効造血の是正と鉄恒常性の正常化が確認された。 exa-cel治療は、胎児ヘモグロビン再活性化と総ヘモグロビン増加をもたらし、91%の参加者を輸血非依存状態へと導いた。 その結果、輸血非依存および鉄除去療法中止後、エリスロフェロン濃度低下とヘプシジンレベル正常化が観察され、無効造血の是正と鉄恒常性の回復が示唆された。 さらに、鉄過剰バイオマーカ―の改善と安定化も認められ、exa-celによる有効造血と鉄恒常性の回復が実証された。
Exagamglogene autotemcel (exa-cel) 投与により、輸血依存性βサラセミア患者において、無効造血の是正と鉄恒常性の正常化が確認された。 exa-cel治療は、胎児ヘモグロビン再活性化と総ヘモグロビン増加をもたらし、91%の参加者を輸血非依存状態へと導いた。 その結果、輸血非依存および鉄除去療法中止後、エリスロフェロン濃度低下とヘプシジンレベル正常化が観察され、無効造血の是正と鉄恒常性の回復が示唆された。 さらに、鉄過剰バイオマーカ―の改善と安定化も認められ、exa-celによる有効造血と鉄恒常性の回復が実証された。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 12;101(8):1980-1996.
日本語要約
同種造血幹細胞移植（allo-HCT）において、腸内細菌叢組成が予後と関連。抗生物質や前処置レジメンによる腸内細菌叢の乱れ（dysbiosis）は、免疫制御異常、毒性、不良な転帰と関連。微生物代謝物は免疫応答と治療効果を調節。抗菌薬管理、栄養介入、プロバイオティクス、糞便移植、ポストバイオティクスなどの腸内細菌叢標的戦略は、移植片対宿主病の軽減、炎症制御、治療反応性の改善に有望。
同種造血幹細胞移植（allo-HCT）において、腸内細菌叢組成が予後と関連。抗生物質や前処置レジメンによる腸内細菌叢の乱れ（dysbiosis）は、免疫制御異常、毒性、不良な転帰と関連。微生物代謝物は免疫応答と治療効果を調節。抗菌薬管理、栄養介入、プロバイオティクス、糞便移植、ポストバイオティクスなどの腸内細菌叢標的戦略は、移植片対宿主病の軽減、炎症制御、治療反応性の改善に有望。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 13;101(8):1828-1838.
日本語要約
背景として、GVHD予防のptCYとCMV予防のletermovirがCMV感染の疫学を変化させた。本研究は、同種造血幹細胞移植（alloHCT）後のDay+90以降のCMV感染の発生率、リスク因子、転帰を検討した。結果として、CMV感染の累積発生率はドナー/レシピエントのCMV血清型と関連し、最もリスクの高いD-R+群で顕著であった。急性GVHDがCMV発生の主たるリスク因子であり、ptCYはCMV感染リスクを低下させた。Letermovir予防はDay+90以降のCMV感染低下とは関連しなかった。結論として、CMV感染リスクはDay+180まで臨床的に重要であり、GVHD状態の影響を受ける。Day+180以降のletermovir中止が考慮されうる。
背景として、GVHD予防のptCYとCMV予防のletermovirがCMV感染の疫学を変化させた。本研究は、同種造血幹細胞移植（alloHCT）後のDay+90以降のCMV感染の発生率、リスク因子、転帰を検討した。結果として、CMV感染の累積発生率はドナー/レシピエントのCMV血清型と関連し、最もリスクの高いD-R+群で顕著であった。急性GVHDがCMV発生の主たるリスク因子であり、ptCYはCMV感染リスクを低下させた。Letermovir予防はDay+90以降のCMV感染低下とは関連しなかった。結論として、CMV感染リスクはDay+180まで臨床的に重要であり、GVHD状態の影響を受ける。Day+180以降のletermovir中止が考慮されうる。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 13;101(8):1866-1877.
日本語要約
CAR-T療法後のrelapsed/refractory B-ALL患者において、ハプロイド同一HLA半同一Haplo-HSCTが非移植群と比較して良好な長期生存率を達成。移植前のMRD陰性化と40歳未満が、移植後のLFS、OS、および再発率の独立した予後因子として特定。感染症は長期生存率を低下させる合併症として指摘。
CAR-T療法後のrelapsed/refractory B-ALL患者において、ハプロイド同一HLA半同一Haplo-HSCTが非移植群と比較して良好な長期生存率を達成。移植前のMRD陰性化と40歳未満が、移植後のLFS、OS、および再発率の独立した予後因子として特定。感染症は長期生存率を低下させる合併症として指摘。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 19;101(8):1915-1927.
日本語要約
治療関連クローナル造血（t-CH）67例とde novo CH 123例の臨床ゲノムプロファイリングを実施。t-CHではTET2、DNMT3A、TP53変異が最多で、発症までの潜伏期間中央値は6.96年。t-CH群はde novo CH群と比較し、イベントフリー生存期間（中央値29.9ヶ月 vs 122.1ヶ月）および全生存期間（中央値55.3ヶ月 vs 129.2ヶ月）が有意に短かった。t-CHから overt therapy-related myeloid neoplasm（t-MN）への進行リスク増加因子として、JAK2、RUNX1、EZH2、TET2が同定。t-MNへ進行した症例では、t-CH段階で平均バリアントアレル頻度が高率であった。
治療関連クローナル造血（t-CH）67例とde novo CH 123例の臨床ゲノムプロファイリングを実施。t-CHではTET2、DNMT3A、TP53変異が最多で、発症までの潜伏期間中央値は6.96年。t-CH群はde novo CH群と比較し、イベントフリー生存期間（中央値29.9ヶ月 vs 122.1ヶ月）および全生存期間（中央値55.3ヶ月 vs 129.2ヶ月）が有意に短かった。t-CHから overt therapy-related myeloid neoplasm（t-MN）への進行リスク増加因子として、JAK2、RUNX1、EZH2、TET2が同定。t-MNへ進行した症例では、t-CH段階で平均バリアントアレル頻度が高率であった。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 26;101(8):1938-1953.
日本語要約
東中国白血病アライアンスの490例の新規KMT2Ar AML患者を対象に、KMT2A::MLLT3が最も高頻度で、KMT2A::MLLT4は予後不良因子であった。KRAS、NRAS、TET2などの遺伝子変異が併存し、若年群ではトリソミー8やFLT3-ITDが認められた。ベネトクラックス併用強力化学療法 (Ven+IC) は、最良のCRc率とOSを示し、独立した良好な予後因子であった。
東中国白血病アライアンスの490例の新規KMT2Ar AML患者を対象に、KMT2A::MLLT3が最も高頻度で、KMT2A::MLLT4は予後不良因子であった。KRAS、NRAS、TET2などの遺伝子変異が併存し、若年群ではトリソミー8やFLT3-ITDが認められた。ベネトクラックス併用強力化学療法 (Ven+IC) は、最良のCRc率とOSを示し、独立した良好な予後因子であった。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 28;101(8):1799-1817.
日本語要約
鎌状赤血球症における脳血管障害治療として、同種造血幹細胞移植（HCT）と標準治療（輸血、ヒドロキシウレア）を比較。67例を対象としたDREPAGREFFE-1試験では、HCT群で血管病変の改善とQoL向上を認めた。10年後追跡したDREPAGREFFE-2試験では、HCT群でQoL、入院、疼痛クリーゼが有意に良好であり、神経機能（作業記憶、処理速度）の改善も確認。HCTは鎌状赤血球症児の神経機能とQoL維持に有用である可能性。
鎌状赤血球症における脳血管障害治療として、同種造血幹細胞移植（HCT）と標準治療（輸血、ヒドロキシウレア）を比較。67例を対象としたDREPAGREFFE-1試験では、HCT群で血管病変の改善とQoL向上を認めた。10年後追跡したDREPAGREFFE-2試験では、HCT群でQoL、入院、疼痛クリーゼが有意に良好であり、神経機能（作業記憶、処理速度）の改善も確認。HCTは鎌状赤血球症児の神経機能とQoL維持に有用である可能性。
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 28;101(8):2088-2094.
アブストラクト未収載
Am J Hematol
Am J Hematol. 2026 Aug 29;101(8):2011-2016.
アブストラクト未収載
Lancet Haematol
Lancet Haematol. 2026 Aug;13(8):e519-e532.
日本語要約
再発・難治性古典的ホジキンリンパ腫に対し、2010年から2022年にかけて実施された自己造血幹細胞移植（auto-HCT）および同種造血幹細胞移植（allo-HCT）の成績は、auto-HCTで2年無増悪生存率が63%から73%へ、同種HCTで44%から62%へと有意に改善。移植時の病状（完全寛解以外）は予後不良因子であり、移植成績の改善は期待されるものの、さらなる前向き試験が望まれる。
再発・難治性古典的ホジキンリンパ腫に対し、2010年から2022年にかけて実施された自己造血幹細胞移植（auto-HCT）および同種造血幹細胞移植（allo-HCT）の成績は、auto-HCTで2年無増悪生存率が63%から73%へ、同種HCTで44%から62%へと有意に改善。移植時の病状（完全寛解以外）は予後不良因子であり、移植成績の改善は期待されるものの、さらなる前向き試験が望まれる。
Lancet Haematol
Lancet Haematol. 2026 Aug;13(8):e533-e544.
日本語要約
ハプロイド同一臍帯血移植における急性GVHD予防において、標準療法に低用量ルキソリチニブを併用することで、グレードII-IV急性GVHDの発生率が有意に低下した。本第3相ランダム化比較試験では、7か国5施設で実施され、ルキソリチニブ群でGVHD発生率6.8%に対し、標準群は36.9%であった。有害事象は両群で管理可能であり、ルキソリチニブはGVHD予防に有望である。
ハプロイド同一臍帯血移植における急性GVHD予防において、標準療法に低用量ルキソリチニブを併用することで、グレードII-IV急性GVHDの発生率が有意に低下した。本第3相ランダム化比較試験では、7か国5施設で実施され、ルキソリチニブ群でGVHD発生率6.8%に対し、標準群は36.9%であった。有害事象は両群で管理可能であり、ルキソリチニブはGVHD予防に有望である。
Lancet Haematol
Lancet Haematol. 2026 Aug 08;13(8):e545-e554.
日本語要約
再発・難治性急性骨髄性白血病（AML）の小児・青年・若年成人患者に対し、ベネトクラクスとシタラビン ± イダマイシンまたはアザシチジン併用療法を評価した多施設共同第I相拡大研究。推奨第2相用量（RP2D）での完全奏効率は57%で、造血器回復を伴わない場合も含む。主要なGrade3/4有害事象は、好中球減少性発熱、消化器障害、感染症であった。ベネトクラクスと高用量シタラビンの併用療法は、再発・難治性AMLの小児患者において有効性と許容可能な安全性が示唆された。
再発・難治性急性骨髄性白血病（AML）の小児・青年・若年成人患者に対し、ベネトクラクスとシタラビン ± イダマイシンまたはアザシチジン併用療法を評価した多施設共同第I相拡大研究。推奨第2相用量（RP2D）での完全奏効率は57%で、造血器回復を伴わない場合も含む。主要なGrade3/4有害事象は、好中球減少性発熱、消化器障害、感染症であった。ベネトクラクスと高用量シタラビンの併用療法は、再発・難治性AMLの小児患者において有効性と許容可能な安全性が示唆された。
Blood Adv
Blood Adv. 2026 Jul 31.
日本語要約
多発性骨髄腫患者における自家造血幹細胞移植（ASCT）の標準的骨髄消融療法であるメルファラン200 mg/m²のさらなる増量は毒性により限定的であった。プロピレングリコールフリーで安定性の高いエボメダ（Evomela）は、安全な用量強化と薬物動態（PK）最適化を可能とする。新規診断多発性骨髄腫患者を対象とした第I/II相試験では、エボメダの用量・投与スケジュール最適化、およびPK評価を実施。主要評価項目はベイジアンデザインを用いた用量・スケジュール最適化、二次評価項目は90日時点の微小残存病変数（MRD）陰性完全奏効（CR）、毒性、無増悪生存期間（PFS）。60例を短時間（30-60分）または長時間（8-9時間）のエボメダ infusion（200または225 mg/m²）に無作為割り付け。Grade 4以上の非血液毒性や100日目までの非再発死亡は認められず。90日時点のMRD陰性sCR/CRは45%（短時間43%、長時間47%）であり、スケジュール間での毒性・PFSは同等であった。メルファラン濃度-時間曲線下面積（AUC）の上昇は、毒性の増強なくMRD陰性sCR/CRと強く関連（PBE=0.99）したが、PFSとは関連しなかった。傾向スコアマッチング比較では、エボメダはメルファラン200 mg/m²（MEL200）と比較してPFSが延長した（PBE=0.90）。これらの結果は、エボメダがASCTを受ける新規診断多発性骨髄腫患者において、安全な用量強化とAUCガイド下での骨髄消融療法のプラットフォームとなることを支持する。
多発性骨髄腫患者における自家造血幹細胞移植（ASCT）の標準的骨髄消融療法であるメルファラン200 mg/m²のさらなる増量は毒性により限定的であった。プロピレングリコールフリーで安定性の高いエボメダ（Evomela）は、安全な用量強化と薬物動態（PK）最適化を可能とする。新規診断多発性骨髄腫患者を対象とした第I/II相試験では、エボメダの用量・投与スケジュール最適化、およびPK評価を実施。主要評価項目はベイジアンデザインを用いた用量・スケジュール最適化、二次評価項目は90日時点の微小残存病変数（MRD）陰性完全奏効（CR）、毒性、無増悪生存期間（PFS）。60例を短時間（30-60分）または長時間（8-9時間）のエボメダ infusion（200または225 mg/m²）に無作為割り付け。Grade 4以上の非血液毒性や100日目までの非再発死亡は認められず。90日時点のMRD陰性sCR/CRは45%（短時間43%、長時間47%）であり、スケジュール間での毒性・PFSは同等であった。メルファラン濃度-時間曲線下面積（AUC）の上昇は、毒性の増強なくMRD陰性sCR/CRと強く関連（PBE=0.99）したが、PFSとは関連しなかった。傾向スコアマッチング比較では、エボメダはメルファラン200 mg/m²（MEL200）と比較してPFSが延長した（PBE=0.90）。これらの結果は、エボメダがASCTを受ける新規診断多発性骨髄腫患者において、安全な用量強化とAUCガイド下での骨髄消融療法のプラットフォームとなることを支持する。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 01;73(8):e70405.
日本語要約
小児急性リンパ性白血病における中枢神経系(CNS)病期分類は、髄液細胞数と細胞形態検査に基づくが、世界的に治療層別化に用いられる。グローバルな実態把握のため、82施設を対象に調査を実施。前処置、検体採取、分析法、定義の各段階で、実施施設間、さらには同一コンソーシアム内や国内での異質性が確認された。この異質性はCNS病期分類や治療選択に影響し、微小CNS浸潤の予後意義に関する報告の食い違いを説明しうる。CNS診断におけるグローバルなコンセンサスと、臨床研究における病期分類法の詳細な報告が急務である。
小児急性リンパ性白血病における中枢神経系(CNS)病期分類は、髄液細胞数と細胞形態検査に基づくが、世界的に治療層別化に用いられる。グローバルな実態把握のため、82施設を対象に調査を実施。前処置、検体採取、分析法、定義の各段階で、実施施設間、さらには同一コンソーシアム内や国内での異質性が確認された。この異質性はCNS病期分類や治療選択に影響し、微小CNS浸潤の予後意義に関する報告の食い違いを説明しうる。CNS診断におけるグローバルなコンセンサスと、臨床研究における病期分類法の詳細な報告が急務である。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 04;73(8):e70412.
アブストラクト未収載
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 04;73(8):e70414.
日本語要約
アタクシア・テランギエクタジア（A-T）はDNA修復異常症であり、神経変性、免疫不全、発がん素因を特徴とする。本レビューは、A-Tにおける造血幹細胞移植（HCT）の適応、前処置レジメン、成績、毒性に関する文献を網羅的に記述する。過去のHCT症例と前臨床試験の解析から、低強度またはFanconi anemia（FA）適応レジメンは忍容性が高く、持続的な免疫再建をもたらす一方、骨髄破壊的前処置は重篤な治療関連毒性と関連することが示唆された。FAやNijmegen breakage syndrome（NBS）の経験は、A-Tにおける放射線不使用、フルダラビンベースの前処置を支持する。A-T患者における免疫不全や難治性血液悪性腫瘍に対するHCTの役割は不明瞭であり、一部の高リスク患者に限定した専門施設での実施、および多施設共同研究による最適化が求められる。
アタクシア・テランギエクタジア（A-T）はDNA修復異常症であり、神経変性、免疫不全、発がん素因を特徴とする。本レビューは、A-Tにおける造血幹細胞移植（HCT）の適応、前処置レジメン、成績、毒性に関する文献を網羅的に記述する。過去のHCT症例と前臨床試験の解析から、低強度またはFanconi anemia（FA）適応レジメンは忍容性が高く、持続的な免疫再建をもたらす一方、骨髄破壊的前処置は重篤な治療関連毒性と関連することが示唆された。FAやNijmegen breakage syndrome（NBS）の経験は、A-Tにおける放射線不使用、フルダラビンベースの前処置を支持する。A-T患者における免疫不全や難治性血液悪性腫瘍に対するHCTの役割は不明瞭であり、一部の高リスク患者に限定した専門施設での実施、および多施設共同研究による最適化が求められる。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 12;73(8):e70398.
日本語要約
小児ホジキンリンパ腫の放射線療法を受けた長期生存者における神経学的罹患を特定するため、質問票、面談、神経学的診察を実施。生存者群は対照群と比較して、頭痛、めまい、膀胱・腸機能障害、感覚神経障害の有病率が高かった。一部の症状では性差が示唆されたが、全体的な神経学的罹患および障害の程度は低かった。
小児ホジキンリンパ腫の放射線療法を受けた長期生存者における神経学的罹患を特定するため、質問票、面談、神経学的診察を実施。生存者群は対照群と比較して、頭痛、めまい、膀胱・腸機能障害、感覚神経障害の有病率が高かった。一部の症状では性差が示唆されたが、全体的な神経学的罹患および障害の程度は低かった。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 12;73(8):e70388.
日本語要約
低・中所得国における高リスク神経芽腫に対する自家造血幹細胞移植（ASCT）のアクセス向上を目指し、隔離室での実施、短期間の幹細胞保存、ブレキシポレンの活用、中心静脈カテーテルの回避、予防的抗菌薬投与の中止など、単純な介入とコスト低減、感染リスク最小化を図った。12年間の観察研究で73例を対象とし、ASCTは資源適応戦略で実施可能であったが、非移植群との生存率に有意な改善は認められなかった。
低・中所得国における高リスク神経芽腫に対する自家造血幹細胞移植（ASCT）のアクセス向上を目指し、隔離室での実施、短期間の幹細胞保存、ブレキシポレンの活用、中心静脈カテーテルの回避、予防的抗菌薬投与の中止など、単純な介入とコスト低減、感染リスク最小化を図った。12年間の観察研究で73例を対象とし、ASCTは資源適応戦略で実施可能であったが、非移植群との生存率に有意な改善は認められなかった。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 12;73(8):e70390.
日本語要約
小児骨肉腫患者における静脈血栓塞栓症（VTE）の発生率と関連危険因子を、COVID-19パンデミックを含む10年間、単一施設で評価。電子カルテデータから、85例の骨肉腫、52例のEwing肉腫患者を対象に解析。VTEは12例（8.8%）に発生し、大腿部腫瘍が有意な危険因子であった。COVID-19出現後、VTE発生率に持続的な増加傾向が認められた。肥満患者や大腿部腫瘍を有する患者群における血栓症リスクのモニタリングが示唆された。
小児骨肉腫患者における静脈血栓塞栓症（VTE）の発生率と関連危険因子を、COVID-19パンデミックを含む10年間、単一施設で評価。電子カルテデータから、85例の骨肉腫、52例のEwing肉腫患者を対象に解析。VTEは12例（8.8%）に発生し、大腿部腫瘍が有意な危険因子であった。COVID-19出現後、VTE発生率に持続的な増加傾向が認められた。肥満患者や大腿部腫瘍を有する患者群における血栓症リスクのモニタリングが示唆された。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 12;73(8):e70385.
日本語要約
背景：再発・難治性神経芽腫に対する131I-MIBG療法は重要だが、GD2抗体免疫療法の併用下での反応性は不明。 方法：2011年から2023年の再発・難治性神経芽腫患者125名を対象に、131I-MIBG療法の客観的奏効率（ORR）を後方視的に評価。GD2抗体免疫療法歴との関連を検討。 結果：131I-MIBG療法へのORRは37.6%。GD2抗体免疫療法歴の有無でORRに差は認められず。アジア人種、骨髄転移なし、Curie score高値が低オッズと関連。 結論：GD2抗体免疫療法歴は131I-MIBG療法への反応性に影響せず。骨髄転移あり、Curie score低値が良好な反応と関連。
背景：再発・難治性神経芽腫に対する131I-MIBG療法は重要だが、GD2抗体免疫療法の併用下での反応性は不明。 方法：2011年から2023年の再発・難治性神経芽腫患者125名を対象に、131I-MIBG療法の客観的奏効率（ORR）を後方視的に評価。GD2抗体免疫療法歴との関連を検討。 結果：131I-MIBG療法へのORRは37.6%。GD2抗体免疫療法歴の有無でORRに差は認められず。アジア人種、骨髄転移なし、Curie score高値が低オッズと関連。 結論：GD2抗体免疫療法歴は131I-MIBG療法への反応性に影響せず。骨髄転移あり、Curie score低値が良好な反応と関連。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 12;73(8):e70396.
日本語要約
小児皮下脂肪織炎様T細胞リンパ腫（SPTCL）の臨床像、治療、予後に関するスコーピングレビューを実施。34論文、114例を対象に、皮膚結節・局面、B症状、血球貪食症候群（HLH）の頻度と重症度との関連を解析。化学療法、免疫抑制療法、経過観察が初回治療として採用され、約2割でサルベージ療法、一部で造血幹細胞移植が施行。8割超が寛解維持、1割強が死亡。HLH合併例は高リスク群であり、集学的治療と共同前向き研究による治療最適化が課題。
小児皮下脂肪織炎様T細胞リンパ腫（SPTCL）の臨床像、治療、予後に関するスコーピングレビューを実施。34論文、114例を対象に、皮膚結節・局面、B症状、血球貪食症候群（HLH）の頻度と重症度との関連を解析。化学療法、免疫抑制療法、経過観察が初回治療として採用され、約2割でサルベージ療法、一部で造血幹細胞移植が施行。8割超が寛解維持、1割強が死亡。HLH合併例は高リスク群であり、集学的治療と共同前向き研究による治療最適化が課題。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 14;73(8):e70395.
日本語要約
急性リンパ性白血病（ALL）患児におけるSARS-CoV-2（SCV2）感染・ワクチン接種後の血清学的効果を評価。ALL患児と健常対照群で、SCV2スパイク（S）タンパク質および受容体結合ドメイン（RBD）に対する抗体濃度・親和性、T細胞応答を測定。ALL患児は健常対照群より抗体レベル・親和性が低かったが、ALL患児においては感染よりもワクチン接種でRBD抗体レベルが向上。3回以上のワクチン接種で、健常対照群と同等の頑健かつ高親和性な応答を確認。ワクチン接種はALL患児の抗体持続性を高め、T細胞応答はワクチン接種状況によらず安定。SCV2ワクチン接種は、抗体親和性、レベル、持続性において感染に対する血清学的優位性を示し、ALL患児へのワクチン推奨根拠となる。
急性リンパ性白血病（ALL）患児におけるSARS-CoV-2（SCV2）感染・ワクチン接種後の血清学的効果を評価。ALL患児と健常対照群で、SCV2スパイク（S）タンパク質および受容体結合ドメイン（RBD）に対する抗体濃度・親和性、T細胞応答を測定。ALL患児は健常対照群より抗体レベル・親和性が低かったが、ALL患児においては感染よりもワクチン接種でRBD抗体レベルが向上。3回以上のワクチン接種で、健常対照群と同等の頑健かつ高親和性な応答を確認。ワクチン接種はALL患児の抗体持続性を高め、T細胞応答はワクチン接種状況によらず安定。SCV2ワクチン接種は、抗体親和性、レベル、持続性において感染に対する血清学的優位性を示し、ALL患児へのワクチン推奨根拠となる。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 14;73(8):e70394.
日本語要約
高リスク神経芽腫患者に対し、N-glycolylganglioside（NeuGcGM3）を標的とする抗体医薬ラコトモマブを投与した第2相臨床試験。免疫応答、安全性、臨床転帰を評価。対象39例中、37例（97%）にヒト抗マウス抗体、16例（42%）にNeuGc糖鎖特異的抗体、8例（21%）にADCC誘導を認めた。重篤な有害事象は認められず。VGPR/CR群では3年無増悪生存率0.48、IgM応答群では無増悪生存期間の改善が示唆された。ラコトモマブは良好な安全性プロファイルで免疫応答を誘導。
高リスク神経芽腫患者に対し、N-glycolylganglioside（NeuGcGM3）を標的とする抗体医薬ラコトモマブを投与した第2相臨床試験。免疫応答、安全性、臨床転帰を評価。対象39例中、37例（97%）にヒト抗マウス抗体、16例（42%）にNeuGc糖鎖特異的抗体、8例（21%）にADCC誘導を認めた。重篤な有害事象は認められず。VGPR/CR群では3年無増悪生存率0.48、IgM応答群では無増悪生存期間の改善が示唆された。ラコトモマブは良好な安全性プロファイルで免疫応答を誘導。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 14;73(8):e70411.
アブストラクト未収載
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 14;73(8):e70406.
日本語要約
CD19標的CAR-T療法後の免疫エフェクター細胞関連血球貪食性リンパ組織球症様症候群（IEC-HS）は、致死的な過炎症性毒性であり、サイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性とは異なる。再発・難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）患者12名中2名（17%）に、CRS解決後にIEC-HSが発症し、発熱、凝固障害、肝機能障害、血球減少、CXCL9、IL-18、可溶性C5b-9の高値が特徴であった。エパルムマブ治療により、臨床症状およびバイオマーカーの迅速な改善が認められた。これらの結果は、IEC-HSがインターフェロン-γ（IFN-γ）駆動性症候群であることを支持し、IFN-γ標的遮断が有効な治療戦略となる可能性を示唆する。
CD19標的CAR-T療法後の免疫エフェクター細胞関連血球貪食性リンパ組織球症様症候群（IEC-HS）は、致死的な過炎症性毒性であり、サイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性とは異なる。再発・難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）患者12名中2名（17%）に、CRS解決後にIEC-HSが発症し、発熱、凝固障害、肝機能障害、血球減少、CXCL9、IL-18、可溶性C5b-9の高値が特徴であった。エパルムマブ治療により、臨床症状およびバイオマーカーの迅速な改善が認められた。これらの結果は、IEC-HSがインターフェロン-γ（IFN-γ）駆動性症候群であることを支持し、IFN-γ標的遮断が有効な治療戦略となる可能性を示唆する。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 14;73(8):e70400.
日本語要約
急性リンパ性白血病（ALL）小児患者の採血時鎮静における経口デクスメデトミジンの有効性・安全性を検証。無作為二重盲検試験にて、60例をデクスメデトミジン投与群とプラセボ群に割り付け、鎮静度、疼痛、バイタルサインを評価。デクスメデトミジン群では、疼痛が有意に低減し、採血時の鎮静度が増加。心拍数低下を認めたが、重篤な有害事象はなく、採血時鎮静薬としての安全性と有効性が示唆された。
急性リンパ性白血病（ALL）小児患者の採血時鎮静における経口デクスメデトミジンの有効性・安全性を検証。無作為二重盲検試験にて、60例をデクスメデトミジン投与群とプラセボ群に割り付け、鎮静度、疼痛、バイタルサインを評価。デクスメデトミジン群では、疼痛が有意に低減し、採血時の鎮静度が増加。心拍数低下を認めたが、重篤な有害事象はなく、採血時鎮静薬としての安全性と有効性が示唆された。
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Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 18;73(8):e70359.
日本語要約
新規診断小児AML患者を対象としたMitoxantrone hydrochloride liposome（Lipo-MIT）とシタラビン併用療法の薬物動態、有効性、安全性を評価。単群開後試験にて、Lipo-MITとシタラビンを2サイクル投与。Lipo-MITの初回投与後の薬物動態は、総ミトキサントロンの平均消失半減期60.2±9.4時間、遊離ミトキサントロン/総ミトキサントロンのAUC比1.8±0.6%と良好。奏効率および複合完全寛解率は85.7%。再発・無病生存率は83.3%。Grade≥3の有害事象はHematological toxicities（100.0%）やSoft tissue infection（28.6%）であり、治療関連死は認められず。Lipo-MITとシタラビン併用療法は、良好な薬物動態と管理可能な安全性プロファイルを示し、臨床的有効性の初期エビデンスが得られた。
新規診断小児AML患者を対象としたMitoxantrone hydrochloride liposome（Lipo-MIT）とシタラビン併用療法の薬物動態、有効性、安全性を評価。単群開後試験にて、Lipo-MITとシタラビンを2サイクル投与。Lipo-MITの初回投与後の薬物動態は、総ミトキサントロンの平均消失半減期60.2±9.4時間、遊離ミトキサントロン/総ミトキサントロンのAUC比1.8±0.6%と良好。奏効率および複合完全寛解率は85.7%。再発・無病生存率は83.3%。Grade≥3の有害事象はHematological toxicities（100.0%）やSoft tissue infection（28.6%）であり、治療関連死は認められず。Lipo-MITとシタラビン併用療法は、良好な薬物動態と管理可能な安全性プロファイルを示し、臨床的有効性の初期エビデンスが得られた。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 18;73(8):e70397.
日本語要約
背景：FLT3-ITDは小児急性骨髄性白血病（AML）における予後不良因子であり、治療効果評価や再発予測への応用が期待された。 方法：17例の小児AML患者から採取された168検体に対し、超高感度次世代シーケンシング（UHS-NGS）を用いたFLT3-ITDの深部シーケンス解析を行った。 結果：治療中および治療後のFLT3-ITDクローン動態のモニタリングが可能となり、再発患者においては末梢血でのFLT3-ITDレベル上昇が検出された。 結論：深部シーケンスによるFLT3-ITD解析は、小児AMLにおける治療効果評価、早期再発検出に有用な高感度分子モニタリング手法となる可能性が示唆された。
背景：FLT3-ITDは小児急性骨髄性白血病（AML）における予後不良因子であり、治療効果評価や再発予測への応用が期待された。 方法：17例の小児AML患者から採取された168検体に対し、超高感度次世代シーケンシング（UHS-NGS）を用いたFLT3-ITDの深部シーケンス解析を行った。 結果：治療中および治療後のFLT3-ITDクローン動態のモニタリングが可能となり、再発患者においては末梢血でのFLT3-ITDレベル上昇が検出された。 結論：深部シーケンスによるFLT3-ITD解析は、小児AMLにおける治療効果評価、早期再発検出に有用な高感度分子モニタリング手法となる可能性が示唆された。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 19;73(8):e70404.
日本語要約
ウィルムス腫瘍（WT）治療における時間的負担（time toxicity）を初回診断後1年間にわたって評価。25例のWT患者を対象とした後方視的検討では、中央値で外来22日、入院15日、計38日の医療機関受診日数が確認された。腫瘍の病期（stage）および治療強度（treatment intensity）の増加に伴い、医療機関受診日数は有意に増加。特に放射線療法は外来受診日数を、レジメンMは入院日数を増加させることが示唆された。病期調整後も治療レジメンは総受診日数および入院日数と関連し、患者家族は初回診断後1年間に平均38日間の医療関連活動を予想する必要がある。
ウィルムス腫瘍（WT）治療における時間的負担（time toxicity）を初回診断後1年間にわたって評価。25例のWT患者を対象とした後方視的検討では、中央値で外来22日、入院15日、計38日の医療機関受診日数が確認された。腫瘍の病期（stage）および治療強度（treatment intensity）の増加に伴い、医療機関受診日数は有意に増加。特に放射線療法は外来受診日数を、レジメンMは入院日数を増加させることが示唆された。病期調整後も治療レジメンは総受診日数および入院日数と関連し、患者家族は初回診断後1年間に平均38日間の医療関連活動を予想する必要がある。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 22;73(8):e70415.
日本語要約
小児肉腫のリスク因子として先天性異常の関連性が評価された。9州の出生児データを用いて、非症候群性先天性異常を有する小児の肉腫（全体およびサブタイプ別）のハザード比をCox比例ハザード回帰で推定。結果として、先天性異常のない児と比較して、非症候群性先天性異常を有する児は、全軟部肉腫（HR 2.0）、特に横紋筋肉腫（HR 2.2）や非横紋筋肉種軟部肉腫（HR 1.8）のリスクが2倍高かった。中枢神経系異常は胚細胞性横紋筋肉腫（HR 7.9）のリスクを著しく増加させた。先天性異常は小児肉腫、特に軟部肉腫のリスク増加と関連し、疾患予測やサーベイランスへの応用が期待される。
小児肉腫のリスク因子として先天性異常の関連性が評価された。9州の出生児データを用いて、非症候群性先天性異常を有する小児の肉腫（全体およびサブタイプ別）のハザード比をCox比例ハザード回帰で推定。結果として、先天性異常のない児と比較して、非症候群性先天性異常を有する児は、全軟部肉腫（HR 2.0）、特に横紋筋肉腫（HR 2.2）や非横紋筋肉種軟部肉腫（HR 1.8）のリスクが2倍高かった。中枢神経系異常は胚細胞性横紋筋肉腫（HR 7.9）のリスクを著しく増加させた。先天性異常は小児肉腫、特に軟部肉腫のリスク増加と関連し、疾患予測やサーベイランスへの応用が期待される。
Pediatr Blood Cancer
Pediatr Blood Cancer. 2026 Aug 25;73(8):e70361.
日本語要約
t(1;22)(p13;q13)を伴う小児急性巨核芽球性白血病(AMKL)の全国的後方視的調査により、23例が診断された。診断時中央年齢は4ヶ月で、肝脾腫が17例に認められた。全患者の5年全生存率(OS)/無イベント生存率(EFS)は52%/35%であった。生後6ヶ月未満で重度の肝脾腫を呈する症例は予後不良であり、集学的化学療法がOS/EFSを有意に改善した。
t(1;22)(p13;q13)を伴う小児急性巨核芽球性白血病(AMKL)の全国的後方視的調査により、23例が診断された。診断時中央年齢は4ヶ月で、肝脾腫が17例に認められた。全患者の5年全生存率(OS)/無イベント生存率(EFS)は52%/35%であった。生後6ヶ月未満で重度の肝脾腫を呈する症例は予後不良であり、集学的化学療法がOS/EFSを有意に改善した。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):287-297.
日本語要約
カナダの遺伝性骨髄不全症レジストリに登録された小児骨髄異形成症（DC）患者43例を対象とした。DKC1, PARN, RTEL1, TERC, TERT, TINF2遺伝子変異が同定され、重症骨髄不全（BMF）は死亡リスク増加と関連した。若年診断や重症BMFは死亡リスク因子であり、TINF2遺伝子変異群は予後不良傾向を示した。悪性腫瘍の発症はなかったが、臓器不全による死亡が認められた。
カナダの遺伝性骨髄不全症レジストリに登録された小児骨髄異形成症（DC）患者43例を対象とした。DKC1, PARN, RTEL1, TERC, TERT, TINF2遺伝子変異が同定され、重症骨髄不全（BMF）は死亡リスク増加と関連した。若年診断や重症BMFは死亡リスク因子であり、TINF2遺伝子変異群は予後不良傾向を示した。悪性腫瘍の発症はなかったが、臓器不全による死亡が認められた。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):270-276.
日本語要約
急性リンパ芽球性白血病・リンパ芽球性リンパ腫の小児・思春期患者におけるフレイルの評価を目的とした本研究では、維持化学療法中の患者を対象にフレイルを測定。5つのドメインすべてで低スコアを示したが、6ヶ月後の追跡調査で疲労感と総合フレイルスコアの有意な改善を認めた。介入なしでの改善が示唆され、成人期への移行を見据えたフレイル評価の重要性が示唆された。
急性リンパ芽球性白血病・リンパ芽球性リンパ腫の小児・思春期患者におけるフレイルの評価を目的とした本研究では、維持化学療法中の患者を対象にフレイルを測定。5つのドメインすべてで低スコアを示したが、6ヶ月後の追跡調査で疲労感と総合フレイルスコアの有意な改善を認めた。介入なしでの改善が示唆され、成人期への移行を見据えたフレイル評価の重要性が示唆された。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):277-282.
日本語要約
低・中所得国における小児急性前骨髄球性白血病（APL）の臨床像と治療成績をATRA-ATO併用療法にて検討。50例中、高リスク群が68%を占め、血小板減少と低フィブリノーゲン血症が頻繁にみられた。PML-RARA陽性率は100%で、全例が形態学的・分子学的寛解を達成。しかし、出血による早期死亡や治療中止、再発も観察された。2年イベントフリー生存率は60%であった。ATRA-ATO療法は高い寛解率を示すものの、資源制約下での生存率向上には早期発見、紹介、支持療法の改善が不可欠。
低・中所得国における小児急性前骨髄球性白血病（APL）の臨床像と治療成績をATRA-ATO併用療法にて検討。50例中、高リスク群が68%を占め、血小板減少と低フィブリノーゲン血症が頻繁にみられた。PML-RARA陽性率は100%で、全例が形態学的・分子学的寛解を達成。しかし、出血による早期死亡や治療中止、再発も観察された。2年イベントフリー生存率は60%であった。ATRA-ATO療法は高い寛解率を示すものの、資源制約下での生存率向上には早期発見、紹介、支持療法の改善が不可欠。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):e273-e276.
日本語要約
若年発症のミスマッチ修復遺伝子変異による、まれな小児がん・家族性大腸腺腫症（CMMRD）症例。肝曲部腺癌および十二指腸腺腫の10歳女児に対し、新規PMS2両アレル変異が確認された。ネオアジュバント療法としてイピリムマブとニボルマブ、術後補助療法としてCAPEOXが施行され、免疫チェックポイント阻害薬による部分奏功と病理ステージIIIBの診断。小児CMMRD関連大腸腺癌における免疫療法と新規PMS2変異家系におけるスクリーニングの重要性を示唆。
若年発症のミスマッチ修復遺伝子変異による、まれな小児がん・家族性大腸腺腫症（CMMRD）症例。肝曲部腺癌および十二指腸腺腫の10歳女児に対し、新規PMS2両アレル変異が確認された。ネオアジュバント療法としてイピリムマブとニボルマブ、術後補助療法としてCAPEOXが施行され、免疫チェックポイント阻害薬による部分奏功と病理ステージIIIBの診断。小児CMMRD関連大腸腺癌における免疫療法と新規PMS2変異家系におけるスクリーニングの重要性を示唆。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):e255-e258.
日本語要約
小児急性前骨髄球性白血病（APL）におけるATRAとアゾール系抗真菌薬の併用は、重度の高カルシウム血症のリスクを提示する。2例の10歳患者において、ATRAとフルコナゾールまたはボリコナゾールの併用により、難治性の嘔吐と頭痛を伴う重度の高カルシウム血症が誘発された。一例では、脳脊髄液（CSF）の(1,3)-β-D-グルカン（BDG）高値が真菌性髄膜炎を模倣し、診断を遅延させた。 cliniciansは、アゾール系薬剤併用中のATRA関連高カルシウム血症に警戒し、定期的なカルシウムモニタリングと鑑別診断の重要性を認識する必要がある。
小児急性前骨髄球性白血病（APL）におけるATRAとアゾール系抗真菌薬の併用は、重度の高カルシウム血症のリスクを提示する。2例の10歳患者において、ATRAとフルコナゾールまたはボリコナゾールの併用により、難治性の嘔吐と頭痛を伴う重度の高カルシウム血症が誘発された。一例では、脳脊髄液（CSF）の(1,3)-β-D-グルカン（BDG）高値が真菌性髄膜炎を模倣し、診断を遅延させた。 cliniciansは、アゾール系薬剤併用中のATRA関連高カルシウム血症に警戒し、定期的なカルシウムモニタリングと鑑別診断の重要性を認識する必要がある。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):261-269.
日本語要約
小児非横紋筋肉腫軟部肉腫（NRSTS）患者における局所制御および生存率を検討。51例を対象に、放射線療法（EBRT）と集学的治療の効果を後ろ向きに解析。5年全生存率（OS）70.7%、無増悪生存率（DFS）67.9%を達成。完全切除は重要であり、陽性断端はOS悪化と関連。EBRT単独群と比較し、EBRT+ブースト群で局所再発率が低下。集学的治療は良好な予後をもたらし、局所再発リスクが高い選択例では、陽子線治療や術中照射のブーストが有用な可能性。
小児非横紋筋肉腫軟部肉腫（NRSTS）患者における局所制御および生存率を検討。51例を対象に、放射線療法（EBRT）と集学的治療の効果を後ろ向きに解析。5年全生存率（OS）70.7%、無増悪生存率（DFS）67.9%を達成。完全切除は重要であり、陽性断端はOS悪化と関連。EBRT単独群と比較し、EBRT+ブースト群で局所再発率が低下。集学的治療は良好な予後をもたらし、局所再発リスクが高い選択例では、陽子線治療や術中照射のブーストが有用な可能性。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):283-286.
日本語要約
RUNX1::RUNX1T1融合遺伝子陽性AML合併全身性肥満細胞症の17歳女性例。稀なKITエクソン8欠失変異(p.Asp419del)を認め、形態学、免疫表現型、PCRによる診断。集学的化学療法とイマチニブによる寛解後も持続する肥満細胞症を呈し、敗血症性ショックにて死亡。本症例は、非典型例における網羅的な分子標的検査と個別化療の重要性を示唆。
RUNX1::RUNX1T1融合遺伝子陽性AML合併全身性肥満細胞症の17歳女性例。稀なKITエクソン8欠失変異(p.Asp419del)を認め、形態学、免疫表現型、PCRによる診断。集学的化学療法とイマチニブによる寛解後も持続する肥満細胞症を呈し、敗血症性ショックにて死亡。本症例は、非典型例における網羅的な分子標的検査と個別化療の重要性を示唆。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):e264-e272.
日本語要約
小児白血病化学療法後の非造血幹細胞移植（non-HSCT）サバイバーにおける免疫学的評価。レトロスペクティブコホート研究にて、192名のサバイバーを対象に麻疹、流行性耳下腺炎、風疹、水痘の抗体価を測定。化学療法完了平均6.51年後、抗体陽性率は麻疹37.0%、流行性耳下腺炎40.6%、風疹70.8%、水痘24.5%。化学療法後の再接種は風疹と水痘の陽性率を有意に向上。低リスクB細胞性ALL患者は高リスク患者より高い免疫。化学療法完了からの期間短縮、再接種は免疫持続に寄与。化学療法後の再接種は、長期にわたる免疫減弱の改善に有効であり、個別化された免疫戦略が重要。
小児白血病化学療法後の非造血幹細胞移植（non-HSCT）サバイバーにおける免疫学的評価。レトロスペクティブコホート研究にて、192名のサバイバーを対象に麻疹、流行性耳下腺炎、風疹、水痘の抗体価を測定。化学療法完了平均6.51年後、抗体陽性率は麻疹37.0%、流行性耳下腺炎40.6%、風疹70.8%、水痘24.5%。化学療法後の再接種は風疹と水痘の陽性率を有意に向上。低リスクB細胞性ALL患者は高リスク患者より高い免疫。化学療法完了からの期間短縮、再接種は免疫持続に寄与。化学療法後の再接種は、長期にわたる免疫減弱の改善に有効であり、個別化された免疫戦略が重要。
J Pediatr Hematol Oncol
J Pediatr Hematol Oncol. 2026 Aug 01;48(6):298-304.
日本語要約
インドの単一三次医療センターにて、14歳未満の神経芽腫（NB）合併オプソクローヌスマヨヌスクス運動失調症候群（NB-OMAS）患者12例を対象とした後向き研究。診断時平均年齢17.17±5.35ヶ月、L1/L2病期が中心で、低リスクNBが75%。運動失調（83.3%）、オプソクローヌス（66.6%）が主症状。免疫抑制療法（IST）は58.3%に実施。NBは91.7%、OMASは75%で寛解。高値のOMASスコアは長期症状および不完全なOMAS寛解と関連。33%に発達遅延。NB-OMASは、低・中所得国においても良好な腫瘍学的予後を示すが、特に高OMASスコアを有する児では長期的な神経学的課題が残存。
インドの単一三次医療センターにて、14歳未満の神経芽腫（NB）合併オプソクローヌスマヨヌスクス運動失調症候群（NB-OMAS）患者12例を対象とした後向き研究。診断時平均年齢17.17±5.35ヶ月、L1/L2病期が中心で、低リスクNBが75%。運動失調（83.3%）、オプソクローヌス（66.6%）が主症状。免疫抑制療法（IST）は58.3%に実施。NBは91.7%、OMASは75%で寛解。高値のOMASスコアは長期症状および不完全なOMAS寛解と関連。33%に発達遅延。NB-OMASは、低・中所得国においても良好な腫瘍学的予後を示すが、特に高OMASスコアを有する児では長期的な神経学的課題が残存。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 02;124(2):262-269.
日本語要約
造血幹細胞移植における適合血縁ドナー（MRD）と臍帯血（UCB）移植の成績を、統一された前処置・GVHD予防法で比較。急性骨髄性白血病およびリンパ腫では、UCB移植がMRD移植より良好な無再発生存率を示した。一方、急性リンパ性白血病では両者で同等、骨髄異形成症候群ではUCB移植が劣っていた。適切なレジメン下では、疾患に応じてUCB移植がMRD移植よりも有利となる可能性が示唆された。
造血幹細胞移植における適合血縁ドナー（MRD）と臍帯血（UCB）移植の成績を、統一された前処置・GVHD予防法で比較。急性骨髄性白血病およびリンパ腫では、UCB移植がMRD移植より良好な無再発生存率を示した。一方、急性リンパ性白血病では両者で同等、骨髄異形成症候群ではUCB移植が劣っていた。適切なレジメン下では、疾患に応じてUCB移植がMRD移植よりも有利となる可能性が示唆された。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 07;124(2):238-248.
日本語要約
骨髄移植前の微量残存病変（MRD）評価の予後予測因子としての有用性を検証。10色多色フローサイトメトリー（MFC）と末梢血WT1 mRNAを組み合わせたMRD評価法を開発し、46例の急性骨髄性白血病患者を対象に前向き研究を実施。MFCベースMRDおよびWT1 mRNA高値は移植後の再発リスク増加と有意に関連したが、多変量・ROC解析ではMFCがWT1 mRNAよりも強力な予測因子である可能性が示唆された。さらに、MFCにWT1 mRNAを加えると予測精度は低下し、MFC単独が最も優れた予測因子であった。
骨髄移植前の微量残存病変（MRD）評価の予後予測因子としての有用性を検証。10色多色フローサイトメトリー（MFC）と末梢血WT1 mRNAを組み合わせたMRD評価法を開発し、46例の急性骨髄性白血病患者を対象に前向き研究を実施。MFCベースMRDおよびWT1 mRNA高値は移植後の再発リスク増加と有意に関連したが、多変量・ROC解析ではMFCがWT1 mRNAよりも強力な予測因子である可能性が示唆された。さらに、MFCにWT1 mRNAを加えると予測精度は低下し、MFC単独が最も優れた予測因子であった。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 13;124(2):204-214.
日本語要約
多発性骨髄腫（MM）治療薬であるdaratumumab（DARA）およびisatuximab（ISA）投与後のMM細胞におけるCD38検出法の最適化を目的とする。DARA処理MM細胞では、JK36クローン由来の抗CD38 VHH抗体が、従来の抗CD38 ME抗体や抗CD38モノクローナル抗体（T16、HB7）よりも明瞭なCD38検出能を示した。一方、ISA処理MM細胞では、抗CD38モノクローナル抗体が、抗CD38 ME抗体や抗CD38 VHH抗体よりも優れたCD38検出能を示した。これらの結果は、DARAまたはISA治療歴のあるMM患者における正確なフローサイトメトリー評価のため、治療歴に基づいた適切な抗CD38抗体の選択が重要であることを示唆する。
多発性骨髄腫（MM）治療薬であるdaratumumab（DARA）およびisatuximab（ISA）投与後のMM細胞におけるCD38検出法の最適化を目的とする。DARA処理MM細胞では、JK36クローン由来の抗CD38 VHH抗体が、従来の抗CD38 ME抗体や抗CD38モノクローナル抗体（T16、HB7）よりも明瞭なCD38検出能を示した。一方、ISA処理MM細胞では、抗CD38モノクローナル抗体が、抗CD38 ME抗体や抗CD38 VHH抗体よりも優れたCD38検出能を示した。これらの結果は、DARAまたはISA治療歴のあるMM患者における正確なフローサイトメトリー評価のため、治療歴に基づいた適切な抗CD38抗体の選択が重要であることを示唆する。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 15;124(2):249-261.
日本語要約
造血幹細胞移植（HSCT）後の移植片対宿主病（GVHD）予防にタクロリムス（TAC）は重要だが、リンパ球のP-糖タンパク質（P-gp）によるTAC排出のため、血中濃度は細胞内濃度を反映しない。移植後、炎症性サイトカインや腸内細菌叢によりP-gp活性は変動し、本研究では移植後14日から41日の連続測定で、血中TAC濃度が治療域内でもP-gp活性が進行性に上昇し、GVHD発症時に有意に高値となることを確認した。このP-gp活性の変動がGVHD発症に関与する可能性が示唆され、早期のP-gp活性評価はGVHD発症予測バイオマーカーとなりうると結論づけられた。
造血幹細胞移植（HSCT）後の移植片対宿主病（GVHD）予防にタクロリムス（TAC）は重要だが、リンパ球のP-糖タンパク質（P-gp）によるTAC排出のため、血中濃度は細胞内濃度を反映しない。移植後、炎症性サイトカインや腸内細菌叢によりP-gp活性は変動し、本研究では移植後14日から41日の連続測定で、血中TAC濃度が治療域内でもP-gp活性が進行性に上昇し、GVHD発症時に有意に高値となることを確認した。このP-gp活性の変動がGVHD発症に関与する可能性が示唆され、早期のP-gp活性評価はGVHD発症予測バイオマーカーとなりうると結論づけられた。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 19;124(2):270-282.
日本語要約
寛解期ではない急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした、HLA一致血縁ドナー移植（MRDT）と臍帯血移植（CBT）の比較研究。CBT群はMRDT群に対し、5年無病生存率（LFS）が有意に良好で、再発率も低かった。CBTにおける移植前免疫反応（PIR）は、軽度PIRは再発率低下、重度PIRは非再発死亡率（NRM）および全生存率（OS）の悪化と関連。CBTはAML not in remissionにおけるLFSでMRDTを凌駕し、PIRの有無と重症度がCBTの成績に影響。
寛解期ではない急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした、HLA一致血縁ドナー移植（MRDT）と臍帯血移植（CBT）の比較研究。CBT群はMRDT群に対し、5年無病生存率（LFS）が有意に良好で、再発率も低かった。CBTにおける移植前免疫反応（PIR）は、軽度PIRは再発率低下、重度PIRは非再発死亡率（NRM）および全生存率（OS）の悪化と関連。CBTはAML not in remissionにおけるLFSでMRDTを凌駕し、PIRの有無と重症度がCBTの成績に影響。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 19;124(2):167-176.
日本語要約
日本における65-74歳で地固め化学療法不適応の急性骨髄性白血病(AML)患者を対象に、ベネトクラクス(VEN)承認前後の治療パターンと臨床転帰を後方視的に解析。VEN+アザシチジン(AZA)が主要な初回レジメンとなり、TP53変異や複雑核型を有する患者群でも、VEN+AZAはVEN承認前の標準治療であるr7+3と同等の奏効率と全生存期間を示した。さらに、VEN+AZAはCAG療法やAZA単剤療法と比較して、早期死亡率の低下と良好な臨床転帰をもたらした。
日本における65-74歳で地固め化学療法不適応の急性骨髄性白血病(AML)患者を対象に、ベネトクラクス(VEN)承認前後の治療パターンと臨床転帰を後方視的に解析。VEN+アザシチジン(AZA)が主要な初回レジメンとなり、TP53変異や複雑核型を有する患者群でも、VEN+AZAはVEN承認前の標準治療であるr7+3と同等の奏効率と全生存期間を示した。さらに、VEN+AZAはCAG療法やAZA単剤療法と比較して、早期死亡率の低下と良好な臨床転帰をもたらした。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 29;124(2):283-294.
日本語要約
同種造血幹細胞移植後の細菌感染症における低ガンマグロブリン血症の位相特異的影響を評価。579例を対象に、中間期において低ガンマグロブリン血症が細菌感染症リスク増加（IRR 1.70）と関連し、IgGトラフ値の増加で同感染症は減少。ステロイド治療は独立したリスク因子であり、低ガンマグロブリン血症の影響を減弱させる可能性が示唆された。低ガンマグロブリン血症は位相特異的であり、免疫抑制療法強度に影響される。
同種造血幹細胞移植後の細菌感染症における低ガンマグロブリン血症の位相特異的影響を評価。579例を対象に、中間期において低ガンマグロブリン血症が細菌感染症リスク増加（IRR 1.70）と関連し、IgGトラフ値の増加で同感染症は減少。ステロイド治療は独立したリスク因子であり、低ガンマグロブリン血症の影響を減弱させる可能性が示唆された。低ガンマグロブリン血症は位相特異的であり、免疫抑制療法強度に影響される。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 31;124(2):228-237.
日本語要約
再発・難治性急性リンパ性白血病患者に対する同種造血幹細胞移植（HSCT）前の前処置介入（PCI）としてのクロファラビン（CLO）の安全性と有効性を後方視的に検討。14例において、CLO投与によりWBCおよび骨髄有核細胞が有意に減少し、HSCT後の1年全生存率は67.5％、再発率は32.2％、非再移植死率は21.6％。全例で好中球生着を達成し、GvHDや感染症は認められたものの、管理可能であった。CLOベースのPCIは、毒性が許容範囲内の実行可能な治療戦略であり、さらなる検討に値する。
再発・難治性急性リンパ性白血病患者に対する同種造血幹細胞移植（HSCT）前の前処置介入（PCI）としてのクロファラビン（CLO）の安全性と有効性を後方視的に検討。14例において、CLO投与によりWBCおよび骨髄有核細胞が有意に減少し、HSCT後の1年全生存率は67.5％、再発率は32.2％、非再移植死率は21.6％。全例で好中球生着を達成し、GvHDや感染症は認められたものの、管理可能であった。CLOベースのPCIは、毒性が許容範囲内の実行可能な治療戦略であり、さらなる検討に値する。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 31;124(2):157-166.
日本語要約
急性骨髄性白血病（AML）患者330名を対象としたHM-SCREEN-JAPAN 01/02研究において、次世代シーケンシングによりTP53遺伝子変異の定性的・定量的異常と全生存期間（OS）の関連を評価。single-hitおよびmulti-hit TP53変異は野生型と比較して予後不良であり、特にmulti-hit変異は予後をさらに悪化させた。TP53変異と複雑核型を合併した場合、いずれか一方を有する患者よりも予後不良であった。TP53変異の残存機能やgain-of-function（GOF）の有無は予後に影響せず、TP53遺伝子の量的異常が予後を規定し、質的異常は示唆されなかった。
急性骨髄性白血病（AML）患者330名を対象としたHM-SCREEN-JAPAN 01/02研究において、次世代シーケンシングによりTP53遺伝子変異の定性的・定量的異常と全生存期間（OS）の関連を評価。single-hitおよびmulti-hit TP53変異は野生型と比較して予後不良であり、特にmulti-hit変異は予後をさらに悪化させた。TP53変異と複雑核型を合併した場合、いずれか一方を有する患者よりも予後不良であった。TP53変異の残存機能やgain-of-function（GOF）の有無は予後に影響せず、TP53遺伝子の量的異常が予後を規定し、質的異常は示唆されなかった。
Int J Hematol
Int J Hematol. 2026 Aug 31;124(2):177-191.
日本語要約
既承認の耐性・不耐容慢性骨髄性白血病（CML）患者を対象とした、アキシチニブの市販後全例調査。観察期間48週、安全性解析セット523例。主たる用量80mg/日（40mg1日2回）が الأكثر使用され、規定量を超過せず。有害事象による中止は18.2%で、主要なものは骨髄抑制8.6%、膵炎4.4%。主要分子応答率61.2%、MR4.0 42.3%、MR4.5 26.5%と、年齢や併存疾患の影響は限定的。実臨床におけるアキシチニブの安全性と有効性を支持。
既承認の耐性・不耐容慢性骨髄性白血病（CML）患者を対象とした、アキシチニブの市販後全例調査。観察期間48週、安全性解析セット523例。主たる用量80mg/日（40mg1日2回）が الأكثر使用され、規定量を超過せず。有害事象による中止は18.2%で、主要なものは骨髄抑制8.6%、膵炎4.4%。主要分子応答率61.2%、MR4.0 42.3%、MR4.5 26.5%と、年齢や併存疾患の影響は限定的。実臨床におけるアキシチニブの安全性と有効性を支持。
Exp Hematol
Exp Hematol. 2026 Aug 03;160:105458.
日本語要約
KMT2A::AFF1融合遺伝子陽性白血病に対するMLLT1阻害剤SGC-iMLLTの治療効果を評価。SGC-iMLLTは白血病細胞の増殖を強力に抑制したが、健常な造血幹細胞の増殖能や長期機能には影響を与えなかった。この選択的効果は、KMT2A::AFF1陽性白血病治療における有望な治療域を示唆する。
KMT2A::AFF1融合遺伝子陽性白血病に対するMLLT1阻害剤SGC-iMLLTの治療効果を評価。SGC-iMLLTは白血病細胞の増殖を強力に抑制したが、健常な造血幹細胞の増殖能や長期機能には影響を与えなかった。この選択的効果は、KMT2A::AFF1陽性白血病治療における有望な治療域を示唆する。
Exp Hematol
Exp Hematol. 2026 Aug 06;160:105457.
日本語要約
蛍光活性化セルソーティング（FACS）を画像化技術と統合したイメージングセルソーティング（ICS）により、細胞内の分子分布パターンに基づく造血幹細胞（HSC）の分離が可能となった。MitoTracker染色における総強度と拡散係数を指標としたICSは、機能的に不均一なHSC集団の網羅的な分離を可能にする。in vivo解析により、長期的・多系統造血能を有するHSCは、MitoTrackerの拡散係数・低強度集団に濃縮されることが確認された。ICSは、特定HSCサブセットの純粋な分離を可能にし、造血システムにおける細胞集団の特定と特性評価に有用である。
蛍光活性化セルソーティング（FACS）を画像化技術と統合したイメージングセルソーティング（ICS）により、細胞内の分子分布パターンに基づく造血幹細胞（HSC）の分離が可能となった。MitoTracker染色における総強度と拡散係数を指標としたICSは、機能的に不均一なHSC集団の網羅的な分離を可能にする。in vivo解析により、長期的・多系統造血能を有するHSCは、MitoTrackerの拡散係数・低強度集団に濃縮されることが確認された。ICSは、特定HSCサブセットの純粋な分離を可能にし、造血システムにおける細胞集団の特定と特性評価に有用である。
Exp Hematol
Exp Hematol. 2026 Aug 14;160:105445.
日本語要約
急性骨髄性白血病細胞移植を含む骨髄移植における、γ線とX線照射の比較検討。γ線とX線では、照射経路や標的細胞への影響に差異が見られた。しかし、最終的な移植成績における有意な差は認められなかった。γ線とX線は、異なる照射経路を辿りつつも、骨髄移植の同一の目的に到達する可能性を示唆。
急性骨髄性白血病細胞移植を含む骨髄移植における、γ線とX線照射の比較検討。γ線とX線では、照射経路や標的細胞への影響に差異が見られた。しかし、最終的な移植成績における有意な差は認められなかった。γ線とX線は、異なる照射経路を辿りつつも、骨髄移植の同一の目的に到達する可能性を示唆。
Exp Hematol
Exp Hematol. 2026 Aug 17;160:105456.
日本語要約
細胞毒性・遺伝毒性ストレス下で、血小板産生における血小板分化能を持つ造血幹細胞（P-HSC）の寄与が増加することが示された。5-FUやシクロホスファミド処理による増殖性前駆細胞の枯渇時、P-HSCは巨核球前駆細胞（MkP）集団と血小板産生への寄与を増加させた。一方、抗体による血小板除去ではP-HSCの寄与は増加しなかった。これらの結果から、P-HSCは細胞毒性・遺伝毒性ストレス後の迅速な血小板再構築に寄与すると結論付けられた。
細胞毒性・遺伝毒性ストレス下で、血小板産生における血小板分化能を持つ造血幹細胞（P-HSC）の寄与が増加することが示された。5-FUやシクロホスファミド処理による増殖性前駆細胞の枯渇時、P-HSCは巨核球前駆細胞（MkP）集団と血小板産生への寄与を増加させた。一方、抗体による血小板除去ではP-HSCの寄与は増加しなかった。これらの結果から、P-HSCは細胞毒性・遺伝毒性ストレス後の迅速な血小板再構築に寄与すると結論付けられた。
Exp Hematol
Exp Hematol. 2026 Aug 30;160:105442.
日本語要約
胚性幹細胞（ESC）および誘導多能性幹細胞（iPSC）を用いた造血幹細胞（HSC）の発生・分化メカニズム解明。転写因子とクロマチン、シグナル分子・増殖因子による遺伝子発現制御の理解促進。再生医療への応用、および白血病などの疾患における造血異常の病態解明への貢献。
胚性幹細胞（ESC）および誘導多能性幹細胞（iPSC）を用いた造血幹細胞（HSC）の発生・分化メカニズム解明。転写因子とクロマチン、シグナル分子・増殖因子による遺伝子発現制御の理解促進。再生医療への応用、および白血病などの疾患における造血異常の病態解明への貢献。